Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BCX7353 som en oral behandling til forebyggelse af HAE-angreb i Japan (APeX-J)

7. februar 2024 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​to dosisniveauer af BCX7353 som en oral behandling til forebyggelse af angreb hos personer med arvelig angioødem

Dette er et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oral BCX7353 til forebyggelse af akutte angioødemanfald hos patienter med Type I og Type II HAE, som bor i Japan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Study Site
      • Gunma, Japan
        • Study Site
      • Hokkaido, Japan
        • Study Site
      • Nagoya, Japan
        • Study Site
      • Osaka, Japan
        • Study Site
      • Saga, Japan
        • Study Center
      • Saitama, Japan
        • Study Site
      • Shimane, Japan
        • Study Site
      • Shizuoka, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • En klinisk diagnose af hereditært angioødem (HAE) Type 1 eller Type 2, defineret som at have et C1-INH funktionelt niveau og et C4 niveau under den nedre grænse af det normale (LLN) referenceområde, som vurderet i løbet af screeningsperioden.
  • Adgang til og mulighed for at bruge en eller flere akutte lægemidler godkendt af den relevante kompetente myndighed til behandling af akutte anfald af HAE
  • Forsøgspersoner skal være medicinsk egnede til on-demand-behandling som den eneste medicinske behandling af deres HAE under undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner skal have et specificeret antal ekspertbekræftede angreb i løbet af indkøringsperioden på 56 dage fra screeningsbesøget.
  • Acceptabel effektiv prævention
  • Skriftligt informeret samtykke

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand eller sygehistorie, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  • Enhver laboratorieparameterabnormitet, som efter investigators mening er klinisk signifikant og relevant for denne undersøgelse
  • Svær overfølsomhed over for flere lægemidler eller svær overfølsomhed/anafylaksi med uklar ætiologi
  • Brug af C1-INH inden for 14 dage eller brug af androgener eller tranexamsyre inden for 28 dage før screeningsbesøget for profylakse af HAE-anfald eller påbegyndelse af disse lægemidler under undersøgelsen
  • Aktuel deltagelse i ethvert andet afprøvende lægemiddelstudie eller modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget
  • Forudgående tilmelding til et BCX7353-studie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX7353 110 mg én gang dagligt
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Medicin: BCX7353 kapsler
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Eksperimentel: BCX7353 150 mg én gang dagligt
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Medicin: BCX7353 kapsler
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo orale kapsler administreret oralt én gang dagligt
Medicin: Placebo oral kapsel
Matchende placebo-kapsler indgivet oralt én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Hyppigheden af ​​ekspertbekræftede HAE-angreb under dosering i hele 24-ugers behandlingsperiode (dag 1 til dag 168)
Tidsramme: 24 uger
Angioødem-hændelseshyppigheden og behandlingssammenligninger mellem hver berotralstat-dosis og placebo i frekvensen af ​​ekspertbekræftede angioødemhændelser under hele doseringsperioden blev analyseret ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel. Antallet af ekspertbekræftede angioødemhændelser blev inkluderet som den afhængige variabel, behandlingen blev inkluderet som en fast effekt, stratificeringsvariablen (baseline månedlig angioødemhændelsesrate) og undersøgelsen (til den kombinerede undersøgelsesanalyse) blev inkluderet som kovariater, og logaritme af behandlingsvarighed blev inkluderet som en offsetvariabel. Den estimerede frekvens af angioødemhændelser for hver behandlingsgruppe, behandlingsforskellene udtrykt som angioødemhændelsesratio (berotralstat) over placeborateforhold) og deres tilknyttede 95 % konfidensintervaller (CI'er) blev givet fra den negative binomiale regressionsmodel.
24 uger
Del 2: At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Berotralstat 110 og 150 mg hos personer med HAE
Tidsramme: Del 1: 24 uger (uge 0 til 24 til 52), del 2: 28 uger (uge 24 til 52)
Sikkerhedsdataene blev vurderet for sikkerhedspopulationen for forsøgspersoner, der kom ind i del 2, og inkluderer TEAE'er, der opstod i del 1 og del 2 for disse forsøgspersoner med en data-cut-off-dato på 10-april-2020. TEAE'er er defineret som AE'er, der opstod på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, hvad enten det er i del 1 eller 2, og blev tildelt den relevante behandling afhængigt af, hvornår TEAE begyndte (del 1 eller del 2 behandling). TEAE'er blev vurderet for sværhedsgrad (gradueret) ved hjælp af Division of Microbiology and Infectious Disease (DMID) kriterier for klassificering af AE'er. TEAE'er, der ikke var dækket af DMID-kriterierne, blev vurderet som milde (grad 1), moderate (grad 2), svære (grad 3) eller livstruende (grad 4).
Del 1: 24 uger (uge 0 til 24 til 52), del 2: 28 uger (uge 24 til 52)
Del 3: At evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Berotralstat administreret QD over en 52- til op til 104-ugers administrationsperiode hos forsøgspersoner med HAE.
Tidsramme: Del 3: Uge 52 til op til uge 104.
Sikkerhedsdataene blev vurderet for sikkerhedspopulationen for forsøgspersoner, der kom ind i del 3, og inkluderer TEAE'er, der forekom i del 3 for disse forsøgspersoner.
Del 3: Uge 52 til op til uge 104.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Andel dage med angioødemsymptomer gennem 24 uger.
Tidsramme: 24 uger
Vurdering af antal og andel af dage, som forsøgspersoner havde angioødemsymptomer fra ekspertbekræftede angioødemhændelser under del 1.
24 uger
Del 1: Hyppighed af ekspertbekræftede angioødemhændelser under dosering i den effektive behandlingsperiode
Tidsramme: Dag 8 til 24 uger
Hyppigheden af ​​ekspertbekræftede angioødemhændelser for den effektive behandlingsperiode giver en analyse af effektiviteten af ​​aktiv behandling efter berotralstat havde nået steady-state koncentrationer givet den effektive halveringstid på 150 mg berotralstat i undersøgelse BCX7353-106 (studie 106). på 89 timer.
Dag 8 til 24 uger
Del 1: Ændring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørgeskema i uge 24 (samlet score)
Tidsramme: Baseline og 24 uger
Ændring i livskvalitet, på en 1-100 skala, hvor højere score indikerer mere svækkelse og et fald (ændring med en negativ værdi) i AE-QoL spørgeskemascore indikerer en forbedring af forsøgspersonens QoL. Den mindste klinisk vigtige forskel (MCID) for AE-QoL-spørgeskemaet er -6 (samlet score).
Baseline og 24 uger
Del 2: At vurdere effektiviteten af ​​Berotralstat over en 24- til 52-ugers periode
Tidsramme: 28 uger (uge 24 til 52)

Månedlig angrebsrate blev defineret som det samlede antal af investigator-bekræftede HAE-anfald oplevet i løbet af behandlingsperioden justeret for længden af ​​en måned (defineret som 28 dage) og antallet af dage, forsøgspersonen var i behandling i løbet af den måned. Slutningen af ​​måned 6 blev defineret som starten på del 2 behandling. For crossover-personer, der modtog aktiv behandling efter placebo, blev måneder justeret i henhold til datoen for den første dosis af aktiv behandling.

Baseline investigator-bekræftet angrebsrate blev defineret som det samlede antal investigator-bekræftede HAE-anfald oplevet i perioden mellem screening og første dosis af undersøgelseslægemidlet justeret for længden af ​​en måned (defineret som 28 dage) og antallet af dage i løbet af den periode.
28 uger (uge 24 til 52)
Del 2: At evaluere QoL efter Berotralstat-administration over en 24- til 52-ugers periode.
Tidsramme: 28 uger (uge 24 til 52)
Ændring i livskvalitet, på en 1-100 skala, hvor højere score indikerer mere svækkelse og et fald (ændring med en negativ værdi) i AE-QoL spørgeskemascore indikerer en forbedring af forsøgspersonens QoL. Den mindste klinisk vigtige forskel (MCID) for AE-QoL-spørgeskemaet er -6 (samlet score). AE-QoL er kun valideret for voksne; dog blev der indsamlet data om alle voksne og unge forsøgspersoner.
28 uger (uge 24 til 52)
Del 3: At vurdere effektiviteten af ​​Berotralstat over en administrationsperiode på 52 til op til 104 uger
Tidsramme: 52 uger (uge 52 til 104)
Justeret forsøgsperson-rapporterede hændelsesrate blev defineret som (samlet antal justerede forsøgs-rapporterede HAE hændelser oplevet i perioden mellem uge 52 besøg og afslutning af undersøgelsen [eller sidste dosis dato/tidspunkt i del 3 + 24 timer for forsøgspersoner, der seponerede lægemiddel i del 3]) * 28/(dato for sidste dosis i del 3 - dato for uge 52 besøg + 1).
52 uger (uge 52 til 104)
Del 3: At evaluere QoL efter Berotralstat-administration over en 52- til op til 104-ugers periode
Tidsramme: 52 uger (uge 52 til 104)
Ændring i livskvalitet, på en 1-100 skala, hvor højere score indikerer mere svækkelse og et fald (ændring med en negativ værdi) i AE-QoL spørgeskemascore indikerer en forbedring af forsøgspersonens QoL. Den mindste klinisk vigtige forskel (MCID) for AE-QoL-spørgeskemaet er -6 (samlet score). For forsøgspersoner, der modtog aktiv behandling efter placebo, blev besøg justeret i henhold til datoen for den første dosis af aktiv behandling.
52 uger (uge 52 til 104)
Del 3: At evaluere forsøgspersonens tilfredshed med Berotralstat i løbet af 52- til 104-ugers administrationsperiode
Tidsramme: 52 uger (uge 52 til 104)
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) blev udfyldt af forsøgspersoner ved baseline og ved hvert studiebesøg indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. TSQM-score bestod af 14 elementer, hvoraf 13 elementer bestod af 3 specifikke skalaer (Effektivitet, Bivirkninger og Bekvemmelighed) og 1 global tilfredshedsskala (Global Satisfaction). Ved baseline blev TSQM-spørgeskemaer udfyldt baseret på forsøgspersonens tilfredshed med sædvanlig medicin. På alle andre tidspunkter for indsamling af TSQM blev forsøgspersonerne spurgt om deres niveau af tilfredshed eller utilfredshed med undersøgelseslægemidlet. Skalaer blev beregnet for hver skala og blev omdannet til scorer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer højere tilfredshed. TSQM-score og tilsvarende ændring fra basislinjeværdier blev beregnet ved hvert besøg. For forsøgspersoner, der modtog aktiv behandling efter placebo, blev besøg justeret i henhold til datoen for den første dosis af aktiv behandling.
52 uger (uge 52 til 104)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

8. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX7353-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner