- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03873116
Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af BCX7353 som en oral behandling til forebyggelse af HAE-angreb i Japan (APeX-J)
12. januar 2023 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals
Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af to dosisniveauer af BCX7353 som en oral behandling til forebyggelse af angreb hos personer med arvelig angioødem
Dette er et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af oral BCX7353 til forebyggelse af akutte angioødemanfald hos patienter med Type I og Type II HAE, som bor i Japan.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
19
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Chiba, Japan
- Study Site
-
Gunma, Japan
- Study Site
-
Hokkaido, Japan
- Study Site
-
Nagoya, Japan
- Study Site
-
Osaka, Japan
- Study Site
-
Saga, Japan
- Study Center
-
Saitama, Japan
- Study Site
-
Shimane, Japan
- Study Site
-
Shizuoka, Japan
- Study Site
-
Tokyo, Japan
- Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- En klinisk diagnose af hereditært angioødem (HAE) Type 1 eller Type 2, defineret som at have et C1-INH funktionelt niveau og et C4 niveau under den nedre grænse af det normale (LLN) referenceområde, som vurderet i løbet af screeningsperioden.
- Adgang til og mulighed for at bruge en eller flere akutte lægemidler godkendt af den relevante kompetente myndighed til behandling af akutte anfald af HAE
- Forsøgspersoner skal være medicinsk egnede til on-demand-behandling som den eneste medicinske behandling af deres HAE under undersøgelsen.
- Forsøgspersoner skal have et specificeret antal ekspertbekræftede angreb i løbet af indkøringsperioden på 56 dage fra screeningsbesøget.
- Acceptabel effektiv prævention
- Skriftligt informeret samtykke
Nøgleekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amning
- Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand eller sygehistorie, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
- Enhver laboratorieparameterabnormitet, som efter investigators mening er klinisk signifikant og relevant for denne undersøgelse
- Svær overfølsomhed over for flere lægemidler eller svær overfølsomhed/anafylaksi med uklar ætiologi
- Brug af C1-INH inden for 14 dage eller brug af androgener eller tranexamsyre inden for 28 dage før screeningsbesøget for profylakse af HAE-anfald eller påbegyndelse af disse lægemidler under undersøgelsen
- Aktuel deltagelse i ethvert andet afprøvende lægemiddelstudie eller modtaget et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget
- Forudgående tilmelding til et BCX7353-studie
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: BCX7353 110 mg én gang dagligt
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
|
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
|
Eksperimentel: BCX7353 150 mg én gang dagligt
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
|
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
|
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo orale kapsler administreret oralt én gang dagligt
|
Matchende placebo-kapsler indgivet oralt én gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Del 1: Hyppigheden af ekspertbekræftede HAE-angreb under dosering i hele 24-ugers behandlingsperiode (dag 1 til dag 168)
Tidsramme: 24 uger
|
Angioødem-hændelseshyppigheden og behandlingssammenligninger mellem hver berotralstat-dosis og placebo i frekvensen af ekspertbekræftede angioødemhændelser under hele doseringsperioden blev analyseret ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel.
Antallet af ekspertbekræftede angioødemhændelser blev inkluderet som den afhængige variabel, behandlingen blev inkluderet som en fast effekt, stratificeringsvariablen (baseline månedlig angioødemhændelsesrate) og undersøgelsen (til den kombinerede undersøgelsesanalyse) blev inkluderet som kovariater, og logaritme af behandlingsvarighed blev inkluderet som en offsetvariabel.
Den estimerede frekvens af angioødemhændelser for hver behandlingsgruppe, behandlingsforskellene udtrykt som angioødemhændelsesratio (berotralstat) over placeborateforhold) og deres tilknyttede 95 % konfidensintervaller (CI'er) blev givet fra den negative binomiale regressionsmodel.
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Del 1: Andel dage med angioødemsymptomer gennem 24 uger.
Tidsramme: 24 uger
|
Vurdering af antal og andel af dage, som forsøgspersoner havde angioødemsymptomer fra ekspertbekræftede angioødemhændelser under del 1.
|
24 uger
|
Del 1: Hyppighed af ekspertbekræftede angioødemhændelser under dosering i den effektive behandlingsperiode
Tidsramme: Dag 8 til 24 uger
|
Hyppigheden af ekspertbekræftede angioødemhændelser for den effektive behandlingsperiode giver en analyse af effektiviteten af aktiv behandling efter berotralstat havde nået steady-state koncentrationer givet den effektive halveringstid på 150 mg berotralstat i undersøgelse BCX7353-106 (studie 106). på 89 timer.
|
Dag 8 til 24 uger
|
Del 1: Ændring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) spørgeskema i uge 24 (samlet score)
Tidsramme: Baseline og 24 uger
|
Ændring i livskvalitet, på en 1-100 skala, hvor højere score indikerer mere svækkelse og et fald (ændring med en negativ værdi) i AE-QoL spørgeskemascore indikerer en forbedring af forsøgspersonens QoL.
Den mindste klinisk vigtige forskel (MCID) for AE-QoL spørgeskemaet er -6 (total score).
AE-QoL er kun valideret for voksne; dog blev der indsamlet data om alle voksne og unge forsøgspersoner.
|
Baseline og 24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Ohsawa I, Honda D, Suzuki Y, Fukuda T, Kohga K, Morita E, Moriwaki S, Ishikawa O, Sasaki Y, Tago M, Chittick G, Cornpropst M, Murray SC, Dobo SM, Nagy E, Van Dyke S, Reese L, Best JM, Iocca H, Collis P, Sheridan WP, Hide M. Oral berotralstat for the prophylaxis of hereditary angioedema attacks in patients in Japan: A phase 3 randomized trial. Allergy. 2021 Jun;76(6):1789-1799. doi: 10.1111/all.14670. Epub 2020 Dec 23.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. februar 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. november 2019
Studieafslutning (Faktiske)
8. juli 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
13. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
16. januar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. januar 2023
Sidst verificeret
1. januar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hudsygdomme
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sygdomme i immunsystemet
- Overfølsomhed, Øjeblikkelig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hudsygdomme, vaskulære
- Overfølsomhed
- Nældefeber
- Arvelige komplement-mangelsygdomme
- Primære immundefektsygdomme
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Berotralstat
Andre undersøgelses-id-numre
- BCX7353-301
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Arveligt angioødem, HAE
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...AfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater, Israel
-
NobelpharmaAfsluttetGNE myopati | Nonaka sygdom | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutteringArveligt angioødem | HAEForenede Stater, Spanien, Australien
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødem | HAEFrankrig, Belgien
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødem | HAEForenede Stater, Østrig, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Nordmakedonien, Rumænien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødem | HAEFrankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Forenede Stater, Belgien, Ungarn, Italien, Canada
-
BioCryst PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeArveligt angioødem | HAEFrankrig, Nordmakedonien, Polen, Korea, Republikken, Slovakiet, Sydafrika, Tjekkiet
-
TakedaRekrutteringAngioødem | Hereditært angioødem (HAE)Canada
Kliniske forsøg med BCX7353 kapsler
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødemDet Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetEt lægemiddel-lægemiddelinteraktionsstudie for at evaluere interaktioner med lægemiddeltransportørerArveligt angioødemDet Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødemDet Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødem | Profylakse | HAEØstrig, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, Nordmakedonien, Polen, Schweiz, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Australien, Hong Kong, Korea, Republikken, New Zealand, Serbien, Slovakiet, Sydafrika, Spanien
-
BioCryst PharmaceuticalsGodkendt til markedsføringArveligt angioødem | Profylakse | HAE
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetHereditært angioødem (HAE)Østrig, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Israel, Italien, Nordmakedonien, Polen, Rumænien, Schweiz, Det Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetHereditært angioødem (HAE)Canada, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Australien, Ungarn, Italien, Østrig, Nordmakedonien, Danmark, Schweiz
-
BioCryst PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeArveligt angioødem | PædiatriskSpanien, Østrig, Canada, Frankrig, Tyskland, Israel, Italien, Polen, Rumænien, Det Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødem | HAEForenede Stater, Østrig, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Nordmakedonien, Rumænien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
BioCryst PharmaceuticalsAfsluttetArveligt angioødemDet Forenede Kongerige