Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a BCX7353 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a HAE-támadások megelőzésére szolgáló orális kezelésként Japánban (APeX-J)

2023. január 12. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

3. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a BCX7353 két dózisszintjének hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére, mint az örökletes angioödémában szenvedő betegek rohamainak megelőzésére szolgáló orális kezelés

Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az orális BCX7353 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az akut angioödémás rohamok megelőzésében I. és II. típusú HAE-ben szenvedő, Japánban élő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

19

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Chiba, Japán
        • Study Site
      • Gunma, Japán
        • Study Site
      • Hokkaido, Japán
        • Study Site
      • Nagoya, Japán
        • Study Site
      • Osaka, Japán
        • Study Site
      • Saga, Japán
        • Study Center
      • Saitama, Japán
        • Study Site
      • Shimane, Japán
        • Study Site
      • Shizuoka, Japán
        • Study Site
      • Tokyo, Japán
        • Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az 1-es vagy 2-es típusú örökletes angioödéma (HAE) klinikai diagnózisa, amelynek meghatározása szerint a C1-INH funkcionális szintje és a C4 szintje a normál (LLN) referenciatartomány alsó határa alatt van, a szűrési időszak során értékelve.
  • Az illetékes hatóság által jóváhagyott egy vagy több akut gyógyszerhez való hozzáférés és használat lehetősége a HAE akut rohamainak kezelésére
  • Az alanyoknak orvosilag megfelelőnek kell lenniük az igény szerinti kezelésre, mint a HAE-k egyedüli gyógyszeres kezelésére a vizsgálat során.
  • Az alanyoknak meghatározott számú, szakértő által megerősített támadásban kell részesülniük a Szűrőlátogatástól számított 56 napos befutási időszakban.
  • Elfogadható hatékony fogamzásgátlás
  • Írásos beleegyezés

Főbb kizárási kritériumok:

  • Terhesség vagy szoptatás
  • Bármilyen klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy kórtörténet, amely a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint befolyásolná az alany biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét
  • Bármilyen laboratóriumi paraméter-eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős és releváns a vizsgálat szempontjából
  • Több gyógyszerrel szembeni súlyos túlérzékenység vagy tisztázatlan etiológiájú súlyos túlérzékenység/anafilaxia
  • C1-INH alkalmazása 14 napon belül vagy androgének vagy tranexámsav alkalmazása 28 napon belül a HAE-rohamok megelőzésére szolgáló szűrési látogatást megelőzően, vagy a vizsgálat során e gyógyszerek elkezdése
  • Jelenleg részt vett bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy kapott egy másik vizsgálati gyógyszert a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül
  • Előzetes beiratkozás egy BCX7353 vizsgálatba

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BCX7353 110 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula szájon át naponta egyszer
Drog: BCX7353 kapszula
BCX7353 kapszula szájon át naponta egyszer
Kísérleti: BCX7353 150 mg naponta egyszer
BCX7353 kapszula szájon át naponta egyszer
Drog: BCX7353 kapszula
BCX7353 kapszula szájon át naponta egyszer
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo orális kapszulák, naponta egyszer szájon át beadva
Drog: Placebo orális kapszula
Megfelelő placebo kapszulák szájon át naponta egyszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: A szakértők által megerősített HAE-támadások aránya az adagolás során a teljes 24 hetes kezelési időszak alatt (1. naptól 168. napig)
Időkeret: 24 hét
Az angioödéma eseményarányát és az egyes berotralstat-dózisok és a placebó közötti kezelések összehasonlítását a szakértők által megerősített angioödémás események arányában a teljes adagolási időszak alatt negatív binomiális regressziós modell segítségével elemezték. Függő változóként a szakértők által megerősített angioödémás események számát, fix hatásként a kezelést, kovariánsként a rétegződési változót (a havi angioödéma eseményaránya) és a vizsgálatot (a kombinált vizsgálati elemzéshez) vettük figyelembe, és a a kezelés időtartamának logaritmusa offset változóként szerepelt. Az angioödéma események becsült aránya az egyes kezelési csoportokban, a kezelési különbségek az angioödéma eseményarányának (berotralstat) és a placebo arányának arányában kifejezve, valamint a hozzájuk tartozó 95%-os konfidencia intervallumok (CI-k) a negatív binomiális regressziós modellből származnak.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: Az angioödémás tünetekkel töltött napok aránya 24 héten keresztül.
Időkeret: 24 hét
A napok számának és arányának értékelése az alanyoknál angioödémás tünetek jelentkeztek a szakértők által megerősített angioödémás eseményekből az 1. részben.
24 hét
1. rész: A szakértők által megerősített angioödémás események aránya az adagolás során a hatékony kezelési időszakban
Időkeret: 8. naptól 24. hétig
A szakértők által megerősített angioödémás események aránya a hatékony kezelési időszakra vonatkozóan elemzést ad az aktív kezelés hatékonyságáról, miután a berotralstat elérte az egyensúlyi koncentrációt, figyelembe véve a BCX7353-106 vizsgálatban (106. vizsgálat) 150 mg berotralsztát hatásos felezési idejét. 89 órából.
8. naptól 24. hétig
1. rész: Az angioödéma életminőségének (AE-QoL) kiindulási állapotának változása kérdőív a 24. héten (Összpontszám)
Időkeret: Alapállapot és 24 hét
Életminőség változása, 1-100 skálán, ahol a magasabb pontszámok több károsodást jeleznek, és az AE-QoL kérdőív pontszámainak csökkenése (változás negatív értékkel) az alany életminőségének javulását jelzi. A minimális klinikailag fontos különbség (MCID) az AE-QoL kérdőívnél -6 (teljes pontszám). Az AE-QoL csak felnőttek számára érvényes; azonban adatokat gyűjtöttek minden felnőtt és serdülő vizsgálati alanyról.
Alapállapot és 24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2019. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. január 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 12.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX7353-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma, HAE

Klinikai vizsgálatok a BCX7353 kapszula

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel