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在日本评估 BCX7353 作为口服治疗药物预防 HAE 发作的有效性和安全性的研究 (APeX-J)

2023年1月12日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals

一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估两种剂量水平的 BCX7353 作为口服治疗药物预防遗传性血管性水肿患者发作的疗效和安全性

这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估口服 BCX7353 预防日本 I 型和 II 型 HAE 患者急性血管性水肿发作的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Chiba、日本
        • Study Site
      • Gunma、日本
        • Study Site
      • Hokkaido、日本
        • Study Site
      • Nagoya、日本
        • Study Site
      • Osaka、日本
        • Study Site
      • Saga、日本
        • Study Center
      • Saitama、日本
        • Study Site
      • Shimane、日本
        • Study Site
      • Shizuoka、日本
        • Study Site
      • Tokyo、日本
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 1 型或 2 型遗传性血管性水肿 (HAE) 的临床诊断，定义为 C1-INH 功能水平和 C4 水平低于正常 (LLN) 参考范围的下限，如在筛选期间评估的那样。
  • 获得并能够使用相关主管当局批准的一种或多种急性药物治疗 HAE 急性发作
  • 在研究期间，受试者必须在医学上适合按需治疗作为其 HAE 的唯一药物管理。
  • 在筛选访问后的 56 天磨合期内，受试者必须有指定数量的专家确认的发作。
  • 可接受的有效避孕措施
  • 书面知情同意书

关键排除标准：

  • 怀孕或哺乳
  • 研究者或申办者认为会影响受试者安全或参与研究的能力的任何具有临床意义的医疗状况或病史
  • 研究者认为具有临床意义且与本研究相关的任何实验室参数异常
  • 对多种医药产品严重超敏反应或病因不明的严重超敏反应/过敏反应
  • 在预防 HAE 发作的筛查访视前 14 天内使用 C1-INH 或在 28 天内使用雄激素或氨甲环酸，或在研究期间开始使用这些药物
  • 当前参与任何其他研究性药物研究或在筛选访视后 30 天内接受另一种研究性药物
  • 之前参加过 BCX7353 研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BCX7353 110 毫克，每日一次
BCX7353胶囊每天口服一次
药品：BCX7353胶囊
BCX7353胶囊每天口服一次
实验性的：BCX7353 150 毫克，每日一次
BCX7353胶囊每天口服一次
药品：BCX7353胶囊
BCX7353胶囊每天口服一次
安慰剂比较：安慰剂
每天口服一次匹配的安慰剂口服胶囊
药品：安慰剂口服胶囊
每天口服一次匹配的安慰剂胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分：在整个 24 周治疗期间（第 1 天至第 168 天）给药期间专家确认的 HAE 发作率
大体时间：24周
使用负二项回归模型分析了血管性水肿事件发生率以及在整个给药期间专家确认的血管性水肿事件发生率中每个贝罗司他剂量与安慰剂之间的治疗比较。 专家确认的血管性水肿事件的数量作为因变量，治疗作为固定效应，分层变量（基线每月血管性水肿事件发生率）和研究（用于联合研究分析）作为协变量，并且治疗持续时间的对数作为偏移变量。 每个治疗组的血管性水肿事件的估计发生率、表示为血管性水肿事件发生率比（berotralstat）与安慰剂发生率之比的治疗差异及其相关的 95% 置信区间（CI）由负二项式回归模型提供。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 部分：24 周内出现血管性水肿症状的天数比例。
大体时间：24周
评估受试者在第 1 部分期间因专家确认的血管性水肿事件而出现血管性水肿症状的天数和比例。
24周
第 1 部分：有效治疗期间给药期间专家确认的血管性水肿事件发生率
大体时间：第 8 天到第 24 周
鉴于研究 BCX7353-106（研究 106）中 150 mg 贝罗司他的有效半衰期，有效治疗期间专家确认的血管性水肿事件发生率分析了贝罗司他达到稳态浓度后积极治疗的疗效89 小时。
第 8 天到第 24 周
第 1 部分：第 24 周时血管性水肿生活质量 (AE-QoL) 问卷相对于基线的变化（总分）
大体时间：基线和 24 周
生活质量的变化，在 1-100 范围内，其中较高的分数表示更多的损伤，AE-QoL 问卷分数的减少（负值变化）表示受试者的 QoL 有所改善。 AE-QoL 问卷的最小临床重要差异 (MCID) 为 -6（总分）。 AE-QoL 仅针对成人进行验证；然而，收集了所有成人和青少年研究对象的数据。
基线和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioCryst Pharmaceuticals

调查人员

  • 首席研究员：Isao Ohsawa、Saiyu Soka Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年2月28日

初级完成 (实际的)

2019年11月15日

研究完成 (实际的)

2021年7月8日

研究注册日期

首次提交

2019年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2019年3月11日

首次发布 (实际的)

2019年3月13日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年1月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年1月12日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BCX7353-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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医疗条件

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药物干预

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