Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BCX7353:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi suun kautta otettavana hoitona HAE-hyökkäysten ehkäisyssä Japanissa (APeX-J)

torstai 12. tammikuuta 2023 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BCX7353:n kahden annoksen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi suun kautta tapahtuvien kohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan BCX7353:n tehoa ja turvallisuutta akuuttien angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE ja jotka asuvat Japanissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Chiba, Japani
        • Study Site
      • Gunma, Japani
        • Study Site
      • Hokkaido, Japani
        • Study Site
      • Nagoya, Japani
        • Study Site
      • Osaka, Japani
        • Study Site
      • Saga, Japani
        • Study Center
      • Saitama, Japani
        • Study Site
      • Shimane, Japani
        • Study Site
      • Shizuoka, Japani
        • Study Site
      • Tokyo, Japani
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kliininen diagnoosi perinnöllisestä angioödeema (HAE) tyyppi 1 tai tyyppi 2, jonka C1-INH:n toiminnallinen taso ja C4-taso on normaalin (LLN) viitealueen alarajan alapuolella, seulontajakson aikana arvioituna.
  • Pääsy ja mahdollisuus käyttää yhtä tai useampaa akuuttia lääkettä, jotka toimivaltainen viranomainen on hyväksynyt akuuttien HAE-kohtausten hoitoon
  • Koehenkilöiden on oltava lääketieteellisesti sopivia tilapäiseen hoitoon ainoana lääkkeenä HAE-tautinsa hoitoon tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilöillä on oltava tietty määrä asiantuntijan vahvistamia hyökkäyksiä 56 päivän sisäänajojakson aikana seulontakäynnistä.
  • Hyväksyttävä tehokas ehkäisy
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaushistoria, joka tutkijan tai sponsorin mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • Mikä tahansa laboratorioparametrien poikkeavuus, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja merkityksellinen tämän tutkimuksen kannalta
  • Vaikea yliherkkyys useille lääkkeille tai vaikea yliherkkyys/anafylaksia, jonka etiologia on epäselvä
  • C1-INH:n käyttö 14 päivän sisällä tai androgeenien tai traneksaamihapon käyttö 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä HAE-kohtausten ehkäisyyn tai näiden lääkkeiden käytön aloittamista tutkimuksen aikana
  • Osallistunut muuhun lääketutkimukseen tai saanut toisen tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
  • Aiempi ilmoittautuminen BCX7353-tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX7353 110 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: BCX7353 150 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavat lumelääkekapselit suun kautta kerran vuorokaudessa
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
Vastaavat lumekapselit suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Asiantuntijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä annostelun aikana koko 24 viikon hoitojakson aikana (päivä 1 - 168)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Angioödeematapahtumien esiintymistiheys ja hoitovertailu kunkin berotralstaattiannoksen ja lumelääkkeen välillä asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien määrässä koko annostelujakson aikana analysoitiin käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia. Asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien lukumäärä sisällytettiin riippuvaiseksi muuttujaksi, hoito sisällytettiin kiinteänä vaikutuksena, kerrostumismuuttuja (kuukausittaisen angioödeematapahtumien lähtötaso) ja tutkimus (yhdistetyn tutkimusanalyysin osalta) sisällytettiin kovariaatteina, ja hoidon keston logaritmi sisällytettiin offset-muuttujaksi. Angioödeematapahtumien arvioitu määrä jokaisessa hoitoryhmässä, hoitoerot ilmaistuna angioedeeman esiintymistiheyden suhteena (berotralstaatti) plaseboon verrattuna) ja niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit (CI:t) saatiin negatiivisesta binomiaalisesta regressiomallista.
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Angioedeeman oireiden päivien osuus 24 viikon aikana.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Arvio niiden päivien lukumäärästä ja osuudesta, joilla koehenkilöillä oli angioedeeman oireita asiantuntijan vahvistamista angioedeematapahtumista osan 1 aikana.
24 viikkoa
Osa 1: Asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien määrä annostelun aikana tehokkaan hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 8 - 24 viikkoa
Asiantuntijoiden vahvistamien angioödeematapahtumien määrä tehokkaan hoitojakson aikana antaa analyysin aktiivisen hoidon tehosta sen jälkeen, kun berotralstaatti oli saavuttanut vakaan tilan pitoisuudet, kun otetaan huomioon 150 mg:n berotralstaatin tehokas puoliintumisaika tutkimuksessa BCX7353-106 (tutkimus 106) 89 tuntia.
Päivä 8 - 24 viikkoa
Osa 1: Angioedeeman elämänlaadun (AE-QoL) kyselyn lähtötilanteen muutos viikolla 24 (kokonaispisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Elämänlaadun muutos asteikolla 1-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat enemmän heikkenemistä ja AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön elämänlaadun paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä). AE-QoL on validoitu vain aikuisille; tiedot kerättiin kuitenkin kaikista aikuisista ja nuorista tutkimushenkilöistä.
Lähtötilanne ja 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 16. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema, HAE

Kliiniset tutkimukset BCX7353 kapselit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa