Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BCX7353:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi suun kautta otettavana hoitona HAE-hyökkäysten ehkäisyssä Japanissa (APeX-J)

keskiviikko 7. helmikuuta 2024 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BCX7353:n kahden annoksen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi suun kautta tapahtuvien kohtausten ehkäisyyn potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan suun kautta otettavan BCX7353:n tehoa ja turvallisuutta akuuttien angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE ja jotka asuvat Japanissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Chiba, Japani
        • Study Site
      • Gunma, Japani
        • Study Site
      • Hokkaido, Japani
        • Study Site
      • Nagoya, Japani
        • Study Site
      • Osaka, Japani
        • Study Site
      • Saga, Japani
        • Study Center
      • Saitama, Japani
        • Study Site
      • Shimane, Japani
        • Study Site
      • Shizuoka, Japani
        • Study Site
      • Tokyo, Japani
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kliininen diagnoosi perinnöllisestä angioödeema (HAE) tyyppi 1 tai tyyppi 2, jonka C1-INH:n toiminnallinen taso ja C4-taso on normaalin (LLN) viitealueen alarajan alapuolella, seulontajakson aikana arvioituna.
  • Pääsy ja mahdollisuus käyttää yhtä tai useampaa akuuttia lääkettä, jotka toimivaltainen viranomainen on hyväksynyt akuuttien HAE-kohtausten hoitoon
  • Koehenkilöiden on oltava lääketieteellisesti sopivia tilapäiseen hoitoon ainoana lääkkeenä HAE-tautinsa hoitoon tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilöillä on oltava tietty määrä asiantuntijan vahvistamia hyökkäyksiä 56 päivän sisäänajojakson aikana seulontakäynnistä.
  • Hyväksyttävä tehokas ehkäisy
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaushistoria, joka tutkijan tai sponsorin mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • Mikä tahansa laboratorioparametrien poikkeavuus, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja merkityksellinen tämän tutkimuksen kannalta
  • Vaikea yliherkkyys useille lääkkeille tai vaikea yliherkkyys/anafylaksia, jonka etiologia on epäselvä
  • C1-INH:n käyttö 14 päivän sisällä tai androgeenien tai traneksaamihapon käyttö 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä HAE-kohtausten ehkäisyyn tai näiden lääkkeiden käytön aloittamista tutkimuksen aikana
  • Osallistunut muuhun lääketutkimukseen tai saanut toisen tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
  • Aiempi ilmoittautuminen BCX7353-tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX7353 110 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: BCX7353 150 mg kerran päivässä
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Lääke: BCX7353 kapselit
BCX7353 kapselit suun kautta kerran päivässä
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavat lumelääkekapselit suun kautta kerran vuorokaudessa
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
Vastaavat lumekapselit suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Asiantuntijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä annostelun aikana koko 24 viikon hoitojakson aikana (päivä 1 - 168)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Angioödeematapahtumien esiintymistiheys ja hoitovertailu kunkin berotralstaattiannoksen ja lumelääkkeen välillä asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien määrässä koko annostelujakson aikana analysoitiin käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiomallia. Asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien lukumäärä sisällytettiin riippuvaiseksi muuttujaksi, hoito sisällytettiin kiinteänä vaikutuksena, kerrostumismuuttuja (kuukausittaisen angioödeematapahtumien lähtötaso) ja tutkimus (yhdistetyn tutkimusanalyysin osalta) sisällytettiin kovariaatteina, ja hoidon keston logaritmi sisällytettiin offset-muuttujaksi. Angioödeematapahtumien arvioitu määrä jokaisessa hoitoryhmässä, hoitoerot ilmaistuna angioedeeman esiintymistiheyden suhteena (berotralstaatti) plaseboon verrattuna) ja niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit (CI:t) saatiin negatiivisesta binomiaalisesta regressiomallista.
24 viikkoa
Osa 2: Berotralstat 110 ja 150 mg:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi potilailla, joilla on HAE
Aikaikkuna: Osa 1: 24 viikkoa (viikko 0–24–52), osa 2: 28 viikkoa (viikko 24–52)
Turvallisuustiedot arvioitiin osaan 2 osallistuneiden koehenkilöiden turvallisuuspopulaatiosta, ja ne sisältävät osassa 1 ja osassa 2 esiintyneet TEAE-tapahtumat näille koehenkilöille tietojen katkaisupäivänä 10. huhtikuuta 2020. TEAE:t määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät ensimmäisen tutkimushoidon annoksen aikana tai sen jälkeen, joko osassa 1 tai 2, ja ne määritettiin asiaankuuluvaan hoitoon sen mukaan, milloin TEAE aloitettiin (hoito osa 1 tai osa 2). TEAE:n vakavuus arvioitiin (arvosteltu) käyttäen Division of Microbiology and Infectious Disease (DMID) kriteerejä AE-luokitusta varten. TEAE-oireet, jotka eivät kuulu DMID-kriteerien piiriin, arvioitiin lieviksi (aste 1), keskivaikeiksi (aste 2), vakaviksi (aste 3) tai henkeä uhkaaviksi (aste 4).
Osa 1: 24 viikkoa (viikko 0–24–52), osa 2: 28 viikkoa (viikko 24–52)
Osa 3: QD-annoksen Berotralstatin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi 52–104 viikon antojakson aikana potilailla, joilla on HAE.
Aikaikkuna: Osa 3: Viikko 52 - Viikko 104.
Turvallisuustiedot arvioitiin osaan 3 osallistuneiden koehenkilöiden turvallisuuspopulaatiosta, ja ne sisältävät näille koehenkilöille osassa 3 esiintyneet TEAE-tapahtumat.
Osa 3: Viikko 52 - Viikko 104.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Angioedeeman oireiden päivien osuus 24 viikon aikana.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Arvio niiden päivien lukumäärästä ja osuudesta, joilla koehenkilöillä oli angioedeeman oireita asiantuntijan vahvistamista angioedeematapahtumista osan 1 aikana.
24 viikkoa
Osa 1: Asiantuntijan vahvistamien angioödeematapahtumien määrä annostelun aikana tehokkaan hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 8 - 24 viikkoa
Asiantuntijoiden vahvistamien angioödeematapahtumien määrä tehokkaan hoitojakson aikana antaa analyysin aktiivisen hoidon tehosta sen jälkeen, kun berotralstaatti oli saavuttanut vakaan tilan pitoisuudet, kun otetaan huomioon 150 mg:n berotralstaatin tehokas puoliintumisaika tutkimuksessa BCX7353-106 (tutkimus 106) 89 tuntia.
Päivä 8 - 24 viikkoa
Osa 1: Muutos lähtötilanteesta angioedeeman elämänlaatua (AE-QoL) koskevassa kyselyssä viikolla 24 (kokonaispisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Elämänlaadun muutos asteikolla 1-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat enemmän heikkenemistä ja AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön elämänlaadun paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä).
Lähtötilanne ja 24 viikkoa
Osa 2: Berotralstatin tehokkuuden arviointi 24–52 viikon ajanjaksolla
Aikaikkuna: 28 viikkoa (viikko 24-52)

Kuukausittainen hyökkäysnopeus määriteltiin tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten kokonaismääränä hoitojakson aikana, joka on säädetty kuukauden pituudeksi (määritelty 28 päiväksi) ja päivien lukumääräksi, joina kohde oli hoidossa kyseisen kuukauden aikana. Kuukauden 6 loppu määriteltiin osan 2 hoidon alkamiseksi. Plasebon jälkeen aktiivista hoitoa saaneiden jakopotilaiden kuukausia muutettiin aktiivisen hoidon ensimmäisen annoksen päivämäärän mukaan.

Tutkijan vahvistamien kohtausten lähtötaso määriteltiin tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten kokonaismääräksi seulonnan ja ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen välisenä aikana, joka on mukautettu kuukauden pituudeksi (määritelty 28 päiväksi) ja päivien lukumääränä sen aikana. ajanjaksoa.
28 viikkoa (viikko 24-52)
Osa 2: QoL:n arvioiminen Berotralstatin annon jälkeen 24–52 viikon aikana.
Aikaikkuna: 28 viikkoa (viikko 24-52)
Elämänlaadun muutos asteikolla 1-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat enemmän heikkenemistä ja AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön elämänlaadun paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä). AE-QoL on validoitu vain aikuisille; tiedot kerättiin kuitenkin kaikista aikuisista ja nuorista tutkimushenkilöistä.
28 viikkoa (viikko 24-52)
Osa 3: Berotralstatin tehokkuuden arviointi 52–104 viikon antojakson aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa (viikot 52-104)
Mukautettu koehenkilöiden raportoimien tapahtumien määrä määriteltiin seuraavasti: (oikaistujen koehenkilöiden ilmoittamien HAE-tapahtumien kokonaismäärä, joka koettiin viikon 52 käynnin ja tutkimuksen päättymisen välisenä aikana [tai viimeisen annoksen päivämäärä/aika osassa 3 + 24 tuntia koehenkilöille, jotka lopettivat hoidon lääke osassa 3]) * 28/(viimeisen annoksen päivämäärä osassa 3 - viikon 52 käyntipäivä + 1).
52 viikkoa (viikot 52-104)
Osa 3: QoL:n arviointi Berotralstat-hoidon jälkeen 52–104 viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa (viikko 52-104)
Elämänlaadun muutos asteikolla 1-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat enemmän heikkenemistä ja AE-QoL-kyselypisteiden lasku (muutos negatiivisella arvolla) osoittaa koehenkilön elämänlaadun paranemisen. Pienin kliinisesti tärkeä ero (MCID) AE-QoL-kyselyssä on -6 (kokonaispistemäärä). Koehenkilöille, jotka saivat aktiivista hoitoa lumelääkkeen jälkeen, käynnit mukautettiin ensimmäisen aktiivisen hoidon annoksen päivämäärän mukaan.
52 viikkoa (viikko 52-104)
Osa 3: Tutkittavan tyytyväisyyden arviointi Berotralstatiin 52–104 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa (viikko 52-104)
Koehenkilöt täyttivät hoitotyytyväisyyskyselyn lääkitystä varten (TSQM) lähtötilanteessa ja jokaisella tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun asti. TSQM-pisteet koostuivat 14 pisteestä, joista 13 pistettä koostui 3 erityisestä asteikosta (tehokkuus, sivuvaikutukset ja mukavuus) ja 1 maailmanlaajuisesta tyytyväisyysasteikosta (Global Satisfaction). Lähtötilanteessa TSQM-kyselylomakkeet täytettiin koehenkilön tyytyväisyyden perusteella tavallisiin lääkkeisiin. Kaikissa muissa TSQM:n keräämisen ajankohtana koehenkilöiltä kysyttiin heidän tyytyväisyytensä tai tyytymättömyytensä tutkimuslääkkeeseen. Asteikkopisteet laskettiin kullekin asteikolle ja muutettiin pisteiksi, jotka vaihtelivat välillä 0 - 100, korkeammat pisteet osoittivat suurempaa tyytyväisyyttä. TSQM-pisteet ja vastaava muutos perusarvoihin laskettiin kullakin käynnillä. Koehenkilöille, jotka saivat aktiivista hoitoa lumelääkkeen jälkeen, käynnit mukautettiin ensimmäisen aktiivisen hoidon annoksen päivämäärän mukaan.
52 viikkoa (viikko 52-104)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 27. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa