Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BCX7353 som en oral behandling för att förebygga HAE-attacker i Japan (APeX-J)

Viktiga inkluderingskriterier:

• En klinisk diagnos av hereditärt angioödem (HAE) typ 1 eller typ 2, definierad som att ha en C1-INH funktionsnivå och en C4 nivå under den nedre gränsen för det normala (LLN) referensintervallet, som bedömts under screeningperioden.
• Tillgång till och förmåga att använda ett eller flera akuta läkemedel som godkänts av relevant behörig myndighet för behandling av akuta attacker av HAE
• Försökspersoner måste vara medicinskt lämpliga för behandling på begäran som den enda medicinska behandlingen för deras HAE under studien.
• Försökspersoner måste ha ett specificerat antal expertbekräftade attacker under inkörningsperioden på 56 dagar från screeningbesöket.
• Acceptabelt effektivt preventivmedel
• Skriftligt informerat samtycke

Viktiga uteslutningskriterier:

• Graviditet eller amning
• Varje kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller medicinsk historia som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, skulle störa patientens säkerhet eller förmåga att delta i studien
• Alla laboratorieparameteravvikelser som, enligt utredarens uppfattning, är kliniskt signifikanta och relevanta för denna studie
• Svår överkänslighet mot flera läkemedel eller svår överkänslighet/anafylaxi med oklar etiologi
• Användning av C1-INH inom 14 dagar eller användning av androgener eller tranexamsyra inom 28 dagar före screeningbesöket för profylax av HAE-attacker, eller initiering av dessa läkemedel under studien
• Aktuellt deltagande i någon annan prövningsläkemedelsstudie eller fått ett annat prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screeningbesöket
• Tidigare registrering i en BCX7353-studie