Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van BCX7353 als orale behandeling ter voorkoming van HAE-aanvallen in Japan (APeX-J)

12 januari 2023 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van twee dosisniveaus van BCX7353 als orale behandeling ter voorkoming van aanvallen bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem

Dit is een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van orale BCX7353 te evalueren bij het voorkomen van acute angio-oedeemaanvallen bij patiënten met Type I en Type II HAE die in Japan wonen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Chiba, Japan
        • Study Site
      • Gunma, Japan
        • Study Site
      • Hokkaido, Japan
        • Study Site
      • Nagoya, Japan
        • Study Site
      • Osaka, Japan
        • Study Site
      • Saga, Japan
        • Study Center
      • Saitama, Japan
        • Study Site
      • Shimane, Japan
        • Study Site
      • Shizuoka, Japan
        • Study Site
      • Tokyo, Japan
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Een klinische diagnose van erfelijk angio-oedeem (HAE) type 1 of type 2, gedefinieerd als een C1-INH-functioneel niveau en een C4-niveau onder de ondergrens van het normale (LLN) referentiebereik, zoals beoordeeld tijdens de screeningperiode.
  • Toegang tot en het vermogen om een ​​of meer acute medicijnen te gebruiken die zijn goedgekeurd door de relevante bevoegde autoriteit voor de behandeling van acute aanvallen van HAE
  • Proefpersonen moeten medisch geschikt zijn voor behandeling op aanvraag als enige medicinale behandeling voor hun HAE tijdens het onderzoek.
  • Proefpersonen moeten een gespecificeerd aantal door experts bevestigde aanvallen hebben tijdens de aanloopperiode van 56 dagen vanaf het screeningsbezoek.
  • Aanvaardbare effectieve anticonceptie
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke klinisch significante medische aandoening of medische voorgeschiedenis die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om deel te nemen aan het onderzoek zou verstoren
  • Elke laboratoriumparameterafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch significant en relevant is voor dit onderzoek
  • Ernstige overgevoeligheid voor meerdere geneesmiddelen of ernstige overgevoeligheid/anafylaxie met onduidelijke etiologie
  • Gebruik van C1-INH binnen 14 dagen of gebruik van androgenen of tranexaminezuur binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek voor profylaxe van HAE-aanvallen, of initiatie van deze geneesmiddelen tijdens het onderzoek
  • Huidige deelname aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek of een ander geneesmiddel in onderzoek ontvangen binnen 30 dagen na het screeningsbezoek
  • Voorafgaande inschrijving in een BCX7353-onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCX7353 110 mg eenmaal daags
BCX7353-capsules eenmaal daags oraal toegediend
Geneesmiddel: BCX7353-capsules
BCX7353-capsules eenmaal daags oraal toegediend
Experimenteel: BCX7353 150 mg eenmaal daags
BCX7353-capsules eenmaal daags oraal toegediend
Geneesmiddel: BCX7353-capsules
BCX7353-capsules eenmaal daags oraal toegediend
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo orale capsules eenmaal daags oraal toegediend
Geneesmiddel: Placebo orale capsule
Bijpassende placebo-capsules eenmaal daags oraal toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Het aantal door experts bevestigde HAE-aanvallen tijdens dosering in de gehele behandelingsperiode van 24 weken (dag 1 tot dag 168)
Tijdsspanne: 24 weken
Het aantal voorvallen van angio-oedeem en de behandelingsvergelijkingen tussen elke berotralstat-dosis en placebo in het aantal door deskundigen bevestigde voorvallen van angio-oedeem gedurende de gehele doseringsperiode werden geanalyseerd met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel. Het aantal door deskundigen bevestigde voorvallen van angio-oedeem werd opgenomen als de afhankelijke variabele, de behandeling werd opgenomen als een vast effect, de stratificatievariabele (basislijn maandelijks angio-oedeem-voorval) en studie (voor de gecombineerde onderzoeksanalyse) werden opgenomen als covariaten, en de logaritme van duur van behandeling werd opgenomen als een offset-variabele. Het geschatte aantal angio-oedeemgebeurtenissen voor elke behandelingsgroep, de behandelingsverschillen uitgedrukt als de angio-oedeemgebeurtenis-ratio (berotralstat) ten opzichte van de placebo-ratio) en de bijbehorende 95%-betrouwbaarheidsintervallen (BI's) werden geleverd door het negatieve binominale regressiemodel.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 1: Aandeel dagen met symptomen van angio-oedeem gedurende 24 weken.
Tijdsspanne: 24 weken
Beoordeling van het aantal en de proportie dagen dat proefpersonen angio-oedeemsymptomen hadden van door experts bevestigde angio-oedeemgebeurtenissen tijdens deel 1.
24 weken
Deel 1: Aantal door experts bevestigde angio-oedeemgebeurtenissen tijdens dosering in de effectieve behandelingsperiode
Tijdsspanne: Dag 8 tot en met 24 weken
Het aantal door deskundigen bevestigde voorvallen van angio-oedeem voor de effectieve behandelperiode geeft een analyse van de werkzaamheid van actieve behandeling nadat berotralstat steady-state concentraties had bereikt, gegeven de effectieve halfwaardetijd van 150 mg berotralstat in onderzoek BCX7353-106 (onderzoek 106). van 89 uur.
Dag 8 tot en met 24 weken
Deel 1: Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst voor angio-oedeem kwaliteit van leven (AE-QoL) in week 24 (totale score)
Tijdsspanne: Basislijn en 24 weken
Verandering in kwaliteit van leven, op een schaal van 1-100, waarbij hogere scores duiden op meer beperkingen en een afname (verandering met een negatieve waarde) in AE-QoL-vragenlijstscores op een verbetering van de kwaliteit van leven van de proefpersoon. Het minimale klinisch belangrijke verschil (MCID) voor de AE-QoL-vragenlijst is -6 (totale score). De AE-QoL is alleen gevalideerd voor volwassenen; er werden echter gegevens verzameld over alle volwassen en adolescente proefpersonen.
Basislijn en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX7353-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem, HAE

Klinische onderzoeken op BCX7353-capsules

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren