- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03873116
Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa BCX7353 jako doustnego leczenia w celu zapobiegania atakom HAE w Japonii (APeX-J)
12 stycznia 2023 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals
Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki BCX7353 jako doustnego leczenia w celu zapobiegania atakom u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego BCX7353 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II mieszkających w Japonii.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chiba, Japonia
- Study Site
-
Gunma, Japonia
- Study Site
-
Hokkaido, Japonia
- Study Site
-
Nagoya, Japonia
- Study Site
-
Osaka, Japonia
- Study Site
-
Saga, Japonia
- Study Center
-
Saitama, Japonia
- Study Site
-
Shimane, Japonia
- Study Site
-
Shizuoka, Japonia
- Study Site
-
Tokyo, Japonia
- Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu 1 lub typu 2, zdefiniowane jako poziom czynnościowy C1-INH i poziom C4 poniżej dolnej granicy normy (DGN), oceniane w okresie przesiewowym.
- Dostęp i możliwość stosowania jednego lub więcej leków doraźnych zatwierdzonych przez właściwy organ do leczenia ostrych napadów HAE
- Uczestnicy muszą być medycznie odpowiedni do leczenia na żądanie jako jedynego postępowania medycznego w przypadku HAE podczas badania.
- Osoby badane muszą mieć określoną liczbę potwierdzonych przez ekspertów ataków w okresie wstępnym wynoszącym 56 dni od wizyty przesiewowej.
- Dopuszczalna skuteczna antykoncepcja
- Pisemna świadoma zgoda
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Ciąża lub karmienie piersią
- Każdy klinicznie istotny stan chorobowy lub historia medyczna, które w opinii Badacza lub Sponsora mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
- Wszelkie nieprawidłowości parametrów laboratoryjnych, które w opinii badacza są istotne klinicznie i istotne dla tego badania
- Ciężka nadwrażliwość na wiele produktów leczniczych lub ciężka nadwrażliwość/anafilaksja o niejasnej etiologii
- Stosowanie C1-INH w ciągu 14 dni lub stosowanie androgenów lub kwasu traneksamowego w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową w celu profilaktyki napadów HAE lub rozpoczęcie stosowania tych leków w trakcie badania
- Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymanie innego leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
- Wcześniejsza rejestracja do badania BCX7353
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: BCX7353 110 mg raz dziennie
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
|
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
|
Eksperymentalny: BCX7353 150 mg raz dziennie
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
|
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane kapsułki doustne placebo podawane doustnie raz dziennie
|
Dopasowane kapsułki placebo podawane doustnie raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Część 1: Częstość potwierdzonych przez ekspertów napadów HAE podczas dawkowania w całym 24-tygodniowym okresie leczenia (od dnia 1. do dnia 168.)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Częstość występowania obrzęku naczynioruchowego i porównania leczenia pomiędzy każdą dawką berotralstatu i placebo pod względem częstości występowania obrzęku naczynioruchowego potwierdzonego przez ekspertów podczas całego okresu dawkowania analizowano przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej.
Liczbę przypadków obrzęku naczynioruchowego potwierdzonych przez ekspertów włączono jako zmienną zależną, leczenie włączono jako efekt stały, zmienną stratyfikacyjną (wyjściowy miesięczny wskaźnik zdarzeń obrzęku naczynioruchowego) i badanie (dla połączonej analizy badań) włączono jako współzmienne, a logarytm czasu trwania leczenia został włączony jako zmienna przesunięcia.
Szacowana częstość zdarzeń obrzęku naczynioruchowego dla każdej leczonej grupy, różnice w leczeniu wyrażone jako stosunek częstości zdarzeń obrzęku naczynioruchowego (berotralstat) do wskaźnika częstości placebo) i związane z nimi 95% przedziały ufności (CI) zostały podane na podstawie ujemnego modelu regresji dwumianowej.
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Część 1: Odsetek dni z objawami obrzęku naczynioruchowego w ciągu 24 tygodni.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Ocena liczby i odsetka dni, w których uczestnicy mieli objawy obrzęku naczynioruchowego z potwierdzonych przez ekspertów zdarzeń obrzęku naczynioruchowego podczas części 1.
|
24 tygodnie
|
Część 1: Częstość potwierdzonych przez ekspertów zdarzeń obrzęku naczynioruchowego podczas dawkowania w okresie skutecznego leczenia
Ramy czasowe: Dzień 8 do 24 tygodnia
|
Częstość występowania obrzęku naczynioruchowego potwierdzona przez ekspertów w skutecznym okresie leczenia stanowi analizę skuteczności aktywnego leczenia po osiągnięciu przez berotralstat stężenia w stanie stacjonarnym, biorąc pod uwagę efektywny okres półtrwania berotralstatu w dawce 150 mg w badaniu BCX7353-106 (badanie 106). z 89 godzin.
|
Dzień 8 do 24 tygodnia
|
Część 1: Zmiana od wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia (AE-QoL) dotyczącym obrzęku naczynioruchowego w 24. tygodniu (całkowity wynik)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24 tygodnie
|
Zmiana Jakości Życia, w skali 1-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie, a spadek (zmiana o wartości ujemnej) w wynikach kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL badanego.
Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (całkowity wynik).
AE-QoL jest zwalidowana tylko dla dorosłych; jednakże zebrano dane dotyczące wszystkich osób dorosłych i młodzieży uczestniczących w badaniu.
|
Linia bazowa i 24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Ohsawa I, Honda D, Suzuki Y, Fukuda T, Kohga K, Morita E, Moriwaki S, Ishikawa O, Sasaki Y, Tago M, Chittick G, Cornpropst M, Murray SC, Dobo SM, Nagy E, Van Dyke S, Reese L, Best JM, Iocca H, Collis P, Sheridan WP, Hide M. Oral berotralstat for the prophylaxis of hereditary angioedema attacks in patients in Japan: A phase 3 randomized trial. Allergy. 2021 Jun;76(6):1789-1799. doi: 10.1111/all.14670. Epub 2020 Dec 23.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 listopada 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 lipca 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
16 stycznia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby skórne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Pokrzywka
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Berotralstat
Inne numery identyfikacyjne badania
- BCX7353-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, HAE
-
TakedaRekrutacyjnyObrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Kanada
-
TakedaRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Zjednoczone Królestwo
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | HAEStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Nie dostępnyObrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Węgry, Hiszpania
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Profilaktyka | HAEAustria, Dania, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Macedonia Północna, Polska, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Australia, Hongkong, Republika Korei, Nowa Zelandia, Serbia, Słowacja, Afryka Południowa, Hiszpan...
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Japonia
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Austria, Kolumbia, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Hiszpania
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Jordania
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone
Badania kliniczne na Kapsułki BCX7353
-
Caelus Pharmaceuticals BVZakończony
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowyZjednoczone Królestwo
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowyZjednoczone Królestwo
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowyZjednoczone Królestwo
-
BioCryst PharmaceuticalsZatwierdzony do celów marketingowychDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Profilaktyka | HAE
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Profilaktyka | HAEAustria, Dania, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Macedonia Północna, Polska, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Australia, Hongkong, Republika Korei, Nowa Zelandia, Serbia, Słowacja, Afryka Południowa, Hiszpan...
-
Al-Mustafa University CollegeRekrutacyjny
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Austria, Dania, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Macedonia Północna, Polska, Rumunia, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Kanada, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Hiszpania, Australia, Węgry, Włochy, Austria, Macedonia Północna, Dania, Szwajcaria
-
USDA, Western Human Nutrition Research CenterDSM Nutritional Products, Inc.; VA Northern California Health Care SystemZakończonyHipertriglicerydemiaStany Zjednoczone