Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa BCX7353 jako doustnego leczenia w celu zapobiegania atakom HAE w Japonii (APeX-J)

7 lutego 2024 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Faza 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki BCX7353 jako doustnego leczenia w celu zapobiegania atakom u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego BCX7353 w zapobieganiu ostrym napadom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE typu I i typu II mieszkających w Japonii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Chiba, Japonia
        • Study Site
      • Gunma, Japonia
        • Study Site
      • Hokkaido, Japonia
        • Study Site
      • Nagoya, Japonia
        • Study Site
      • Osaka, Japonia
        • Study Site
      • Saga, Japonia
        • Study Center
      • Saitama, Japonia
        • Study Site
      • Shimane, Japonia
        • Study Site
      • Shizuoka, Japonia
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) typu 1 lub typu 2, zdefiniowane jako poziom czynnościowy C1-INH i poziom C4 poniżej dolnej granicy normy (DGN), oceniane w okresie przesiewowym.
  • Dostęp i możliwość stosowania jednego lub więcej leków doraźnych zatwierdzonych przez właściwy organ do leczenia ostrych napadów HAE
  • Uczestnicy muszą być medycznie odpowiedni do leczenia na żądanie jako jedynego postępowania medycznego w przypadku HAE podczas badania.
  • Osoby badane muszą mieć określoną liczbę potwierdzonych przez ekspertów ataków w okresie wstępnym wynoszącym 56 dni od wizyty przesiewowej.
  • Dopuszczalna skuteczna antykoncepcja
  • Pisemna świadoma zgoda

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy klinicznie istotny stan chorobowy lub historia medyczna, które w opinii Badacza lub Sponsora mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Wszelkie nieprawidłowości parametrów laboratoryjnych, które w opinii badacza są istotne klinicznie i istotne dla tego badania
  • Ciężka nadwrażliwość na wiele produktów leczniczych lub ciężka nadwrażliwość/anafilaksja o niejasnej etiologii
  • Stosowanie C1-INH w ciągu 14 dni lub stosowanie androgenów lub kwasu traneksamowego w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową w celu profilaktyki napadów HAE lub rozpoczęcie stosowania tych leków w trakcie badania
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymanie innego leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
  • Wcześniejsza rejestracja do badania BCX7353

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX7353 110 mg raz dziennie
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
Lek: Kapsułki BCX7353
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
Eksperymentalny: BCX7353 150 mg raz dziennie
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
Lek: Kapsułki BCX7353
Kapsułki BCX7353 podawane doustnie raz dziennie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane kapsułki doustne placebo podawane doustnie raz dziennie
Lek: Kapsułka doustna placebo
Dopasowane kapsułki placebo podawane doustnie raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Częstość potwierdzonych przez ekspertów napadów HAE podczas dawkowania w całym 24-tygodniowym okresie leczenia (od dnia 1. do dnia 168.)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Częstość występowania obrzęku naczynioruchowego i porównania leczenia pomiędzy każdą dawką berotralstatu i placebo pod względem częstości występowania obrzęku naczynioruchowego potwierdzonego przez ekspertów podczas całego okresu dawkowania analizowano przy użyciu modelu ujemnej regresji dwumianowej. Liczbę przypadków obrzęku naczynioruchowego potwierdzonych przez ekspertów włączono jako zmienną zależną, leczenie włączono jako efekt stały, zmienną stratyfikacyjną (wyjściowy miesięczny wskaźnik zdarzeń obrzęku naczynioruchowego) i badanie (dla połączonej analizy badań) włączono jako współzmienne, a logarytm czasu trwania leczenia został włączony jako zmienna przesunięcia. Szacowana częstość zdarzeń obrzęku naczynioruchowego dla każdej leczonej grupy, różnice w leczeniu wyrażone jako stosunek częstości zdarzeń obrzęku naczynioruchowego (berotralstat) do wskaźnika częstości placebo) i związane z nimi 95% przedziały ufności (CI) zostały podane na podstawie ujemnego modelu regresji dwumianowej.
24 tygodnie
Część 2: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji berotralstatu w dawce 110 i 150 mg u osób z HAE
Ramy czasowe: Część 1: 24 tygodnie (tydzień 0 do 24 do 52), Część 2: 28 tygodni (tydzień 24 do 52)
Dane dotyczące bezpieczeństwa zostały ocenione dla populacji bezpieczeństwa uczestników, którzy zostali włączeni do Części 2 i obejmują TEAE, które wystąpiły w Części 1 i Części 2 dla tych uczestników, przy czym data graniczna dla danych przypadała na 10 kwietnia 2020 r. TEAE definiuje się jako AE, które wystąpiły w trakcie lub po pierwszej dawce badanego leku, zarówno w Części 1, jak i 2, i zostały przypisane do odpowiedniego leczenia w zależności od tego, kiedy rozpoczął się TEAE (leczenie w Części 1 lub Części 2). TEAE oceniano pod kątem ciężkości (stopniowanej) przy użyciu kryteriów klasyfikacji AE Wydziału Mikrobiologii i Chorób Zakaźnych (DMID). TEAE nieobjęte kryteriami DMID zostały ocenione jako łagodne (stopień 1), umiarkowane (stopień 2), ciężkie (stopień 3) lub zagrażające życiu (stopień 4).
Część 1: 24 tygodnie (tydzień 0 do 24 do 52), Część 2: 28 tygodni (tydzień 24 do 52)
Część 3: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji berotralstatu podawanego raz na dobę w okresie podawania trwającym od 52 do 104 tygodni u pacjentów z HAE.
Ramy czasowe: Część 3: Tydzień 52. do Tygodnia 104.
Dane dotyczące bezpieczeństwa zostały ocenione dla populacji bezpieczeństwa pacjentów, którzy zostali włączeni do Części 3 i obejmują TEAE, które wystąpiły w Części 3 dla tych pacjentów.
Część 3: Tydzień 52. do Tygodnia 104.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Odsetek dni z objawami obrzęku naczynioruchowego w ciągu 24 tygodni.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Ocena liczby i odsetka dni, w których uczestnicy mieli objawy obrzęku naczynioruchowego z potwierdzonych przez ekspertów zdarzeń obrzęku naczynioruchowego podczas części 1.
24 tygodnie
Część 1: Częstość potwierdzonych przez ekspertów zdarzeń obrzęku naczynioruchowego podczas dawkowania w okresie skutecznego leczenia
Ramy czasowe: Dzień 8 do 24 tygodnia
Częstość występowania obrzęku naczynioruchowego potwierdzona przez ekspertów w skutecznym okresie leczenia stanowi analizę skuteczności aktywnego leczenia po osiągnięciu przez berotralstat stężenia w stanie stacjonarnym, biorąc pod uwagę efektywny okres półtrwania berotralstatu w dawce 150 mg w badaniu BCX7353-106 (badanie 106). z 89 godzin.
Dzień 8 do 24 tygodnia
Część 1: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu jakości życia (AE-QoL) w 24. tygodniu (wynik całkowity)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24 tygodnie
Zmiana Jakości Życia w skali 1-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie, a spadek (zmiana o wartości ujemnej) wyników kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL podmiotu. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (punktacja całkowita).
Wartość wyjściowa i 24 tygodnie
Część 2: Ocena skuteczności leku Berotralstat w okresie od 24 do 52 tygodni
Ramy czasowe: 28 tygodni (od 24. do 52. tygodnia)

Miesięczny współczynnik ataków zdefiniowano jako całkowitą liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE, które wystąpiły w okresie leczenia, skorygowaną o długość miesiąca (zdefiniowaną jako 28 dni) i liczbę dni, przez które pacjent był leczony w tym miesiącu. Koniec miesiąca 6 zdefiniowano jako początek części 2 leczenia. W przypadku pacjentów naprzemiennych otrzymujących aktywne leczenie po placebo, miesiące dostosowano w zależności od daty pierwszej dawki aktywnego leczenia.

Wyjściowy współczynnik napadów potwierdzony przez badacza zdefiniowano jako całkowitą liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE, które wystąpiły w okresie pomiędzy badaniem przesiewowym a pierwszą dawką badanego leku, skorygowaną o długość miesiąca (zdefiniowaną jako 28 dni) oraz liczbę dni w tym okresie. okres.
28 tygodni (od 24. do 52. tygodnia)
Część 2: Ocena jakości życia po podaniu leku Berotralstat w okresie od 24 do 52 tygodni.
Ramy czasowe: 28 tygodni (od 24 do 52 tygodni)
Zmiana Jakości Życia w skali 1-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie, a spadek (zmiana o wartości ujemnej) wyników kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL podmiotu. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (punktacja całkowita). Test AE-QoL jest zatwierdzany wyłącznie dla osób dorosłych; jednakże zebrano dane dotyczące wszystkich osób dorosłych i młodzieży objętych badaniem.
28 tygodni (od 24 do 52 tygodni)
Część 3: Ocena skuteczności leku Berotralstat w okresie podawania trwającym od 52 do 104 tygodni
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od 52. do 104. tygodnia)
Skorygowaną częstość zdarzeń zgłaszanych przez uczestników zdefiniowano jako (całkowitą liczbę skorygowanych zdarzeń HAE zgłaszanych przez uczestników w okresie pomiędzy wizytą w 52. tygodniu a końcem badania [lub data/godzina ostatniej dawki w Części 3 + 24 godziny w przypadku pacjentów, którzy przerwali leczenie). leku w Części 3]) * 28/(data ostatniej dawki w Części 3 - data wizyty w 52. tygodniu + 1).
52 tygodnie (od 52. do 104. tygodnia)
Część 3: Ocena jakości życia po podaniu leku Berotralstat w okresie od 52 do 104 tygodni
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od 52 do 104 tygodni)
Zmiana Jakości Życia w skali 1-100, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie, a spadek (zmiana o wartości ujemnej) wyników kwestionariusza AE-QoL wskazuje na poprawę QoL podmiotu. Minimalna klinicznie istotna różnica (MCID) dla kwestionariusza AE-QoL wynosi -6 (punktacja całkowita). W przypadku pacjentów, którzy otrzymali aktywne leczenie po placebo, wizyty dostosowywano w zależności od daty pierwszej dawki aktywnego leczenia.
52 tygodnie (od 52 do 104 tygodni)
Część 3: Ocena zadowolenia pacjenta z leku Berotralstat w okresie podawania trwającym od 52 do 104 tygodni
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od 52 do 104 tygodni)
Kwestionariusz zadowolenia z leczenia w przypadku leków (TSQM) był wypełniany przez uczestników na początku badania i podczas każdej wizyty w ramach badania aż do zakończenia badania. Wyniki TSQM składały się z 14 pozycji, z czego 13 składało się z 3 szczegółowych skal (Efektywność, Skutki uboczne i Wygoda) oraz 1 globalnej skali satysfakcji (Globalna satysfakcja). Na początku badania wypełniono kwestionariusze TSQM na podstawie zadowolenia pacjenta ze zwykle stosowanych leków. We wszystkich pozostałych punktach czasowych zbierania TSQM uczestników pytano o poziom zadowolenia lub niezadowolenia z badanego leku. Dla każdej skali obliczono wyniki skal i przekształcono je w wyniki w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały większe zadowolenie. Podczas każdej wizyty obliczano wynik TSQM i odpowiednią zmianę w stosunku do wartości wyjściowych. W przypadku pacjentów, którzy otrzymali aktywne leczenie po placebo, wizyty dostosowywano w zależności od daty pierwszej dawki aktywnego leczenia.
52 tygodnie (od 52 do 104 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj