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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BCX7353 como tratamiento oral para la prevención de ataques de AEH en Japón (APeX-J)

7 de febrero de 2024 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de dos niveles de dosis de BCX7353 como tratamiento oral para la prevención de ataques en sujetos con angioedema hereditario

Este es un ensayo de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de BCX7353 oral en la prevención de ataques de angioedema agudo en pacientes con AEH tipo I y tipo II que viven en Japón.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Chiba, Japón
        • Study Site
      • Gunma, Japón
        • Study Site
      • Hokkaido, Japón
        • Study Site
      • Nagoya, Japón
        • Study Site
      • Osaka, Japón
        • Study Site
      • Saga, Japón
        • Study Center
      • Saitama, Japón
        • Study Site
      • Shimane, Japón
        • Study Site
      • Shizuoka, Japón
        • Study Site
      • Tokyo, Japón
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Un diagnóstico clínico de angioedema hereditario (AEH) tipo 1 o tipo 2, definido como tener un nivel funcional de C1-INH y un nivel de C4 por debajo del límite inferior del rango de referencia normal (LLN), evaluado durante el período de selección.
  • Acceso y capacidad para usar uno o más medicamentos agudos aprobados por la autoridad competente pertinente para el tratamiento de ataques agudos de AEH
  • Los sujetos deben ser médicamente apropiados para el tratamiento a pedido como único tratamiento médico para su AEH durante el estudio.
  • Los sujetos deben tener un número específico de ataques confirmados por expertos durante el período inicial de 56 días a partir de la visita de selección.
  • Anticoncepción eficaz aceptable
  • Consentimiento informado por escrito

Criterios clave de exclusión:

  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición médica clínicamente significativa o historial médico que, en opinión del Investigador o Patrocinador, podría interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  • Cualquier anormalidad en los parámetros de laboratorio que, en opinión del Investigador, sea clínicamente significativa y relevante para este estudio.
  • Hipersensibilidad grave a múltiples medicamentos o hipersensibilidad/anafilaxia grave de etiología poco clara
  • Uso de C1-INH dentro de los 14 días o uso de andrógenos o ácido tranexámico dentro de los 28 días anteriores a la visita de selección para profilaxis de ataques de AEH, o inicio de estos medicamentos durante el estudio
  • Participación actual en cualquier otro estudio de medicamentos en investigación o recibió otro medicamento en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección
  • Inscripción previa en un estudio BCX7353

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BCX7353 110 mg una vez al día
Cápsulas de BCX7353 administradas por vía oral una vez al día
Droga: Cápsulas BCX7353
Cápsulas de BCX7353 administradas por vía oral una vez al día
Experimental: BCX7353 150 mg una vez al día
Cápsulas de BCX7353 administradas por vía oral una vez al día
Droga: Cápsulas BCX7353
Cápsulas de BCX7353 administradas por vía oral una vez al día
Comparador de placebos: Placebo
Cápsulas orales de placebo correspondientes administradas por vía oral una vez al día
Droga: Cápsula oral de placebo
Cápsulas de placebo correspondientes administradas por vía oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Tasa de ataques de AEH confirmados por expertos durante la dosificación en todo el período de tratamiento de 24 semanas (Día 1 a Día 168)
Periodo de tiempo: 24 semanas
La tasa de eventos de angioedema y las comparaciones de tratamiento entre cada dosis de berotralstat y el placebo en la tasa de eventos de angioedema confirmados por expertos durante todo el período de dosificación se analizaron mediante un modelo de regresión binomial negativo. El número de eventos de angioedema confirmados por expertos se incluyó como variable dependiente, el tratamiento se incluyó como efecto fijo, la variable de estratificación (tasa de eventos de angioedema mensual inicial) y el estudio (para el análisis de estudios combinados) se incluyeron como covariables, y el el logaritmo de la duración del tratamiento se incluyó como una variable de compensación. La tasa estimada de eventos de angioedema para cada grupo de tratamiento, las diferencias de tratamiento expresadas como el cociente de la tasa de eventos de angioedema (berotralstat) sobre el cociente de la tasa de placebo) y sus intervalos de confianza (IC) del 95 % asociados se obtuvieron del modelo de regresión binomial negativa.
24 semanas
Parte 2: Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Berotralstat 110 y 150 mg en sujetos con AEH
Periodo de tiempo: Parte 1: 24 semanas (Semana 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 semanas (Semana 24 a 52)
Los datos de seguridad se evaluaron para la población de seguridad de los sujetos que ingresaron a la Parte 2 e incluyen los TEAE que ocurrieron en la Parte 1 y la Parte 2 para estos sujetos con una fecha límite de datos del 10 de abril de 2020. Los TEAE se definen como EA que ocurrieron durante o después de la primera dosis del tratamiento del estudio, ya sea en la Parte 1 o 2, y fueron asignados al tratamiento relevante dependiendo de cuándo comenzó el TEAE (tratamiento de la Parte 1 o Parte 2). Se evaluó la gravedad de los TEAE (clasificados) utilizando los criterios de la División de Microbiología y Enfermedades Infecciosas (DMID) para clasificar los AA. Los TEAE no cubiertos por los criterios DMID se evaluaron como leves (grado 1), moderados (grado 2), graves (grado 3) o potencialmente mortales (grado 4).
Parte 1: 24 semanas (Semana 0 a 24 a 52), Parte 2: 28 semanas (Semana 24 a 52)
Parte 3: Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Berotralstat administrado una vez al día durante un período de administración de 52 a 104 semanas en sujetos con AEH.
Periodo de tiempo: Parte 3: Semana 52 hasta la Semana 104.
Los datos de seguridad se evaluaron para la población de seguridad de los sujetos que ingresaron a la Parte 3 e incluyen los TEAE que ocurrieron en la Parte 3 para estos sujetos.
Parte 3: Semana 52 hasta la Semana 104.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Proporción de días con síntomas de angioedema durante 24 semanas.
Periodo de tiempo: 24 semanas
Evaluación del número y la proporción de días en que los sujetos tuvieron síntomas de angioedema a partir de eventos de angioedema confirmados por expertos durante la Parte 1.
24 semanas
Parte 1: Tasa de eventos de angioedema confirmados por expertos durante la dosificación en el período de tratamiento efectivo
Periodo de tiempo: Día 8 a 24 semanas
La tasa de eventos de angioedema confirmados por expertos para el período de tratamiento efectivo brinda un análisis de la eficacia del tratamiento activo después de que berotralstat alcanzó las concentraciones de estado estacionario, dada la vida media efectiva de 150 mg de berotralstat en el estudio BCX7353-106 (Estudio 106) de 89 horas.
Día 8 a 24 semanas
Parte 1: Cambio desde el inicio en el cuestionario de calidad de vida sobre angioedema (AE-QoL) en la semana 24 (puntuación total)
Periodo de tiempo: Línea de base y 24 semanas
Cambio en la calidad de vida, en una escala del 1 al 100, donde puntuaciones más altas indican más deterioro y una disminución (cambio con un valor negativo) en las puntuaciones del cuestionario AE-QoL indica una mejora en la calidad de vida del sujeto. La diferencia mínima clínicamente importante (MCID) para el cuestionario AE-QoL es -6 (puntuación total).
Línea de base y 24 semanas
Parte 2: Evaluar la eficacia de Berotralstat durante un período de 24 a 52 semanas
Periodo de tiempo: 28 semanas (semana 24 a 52)

La tasa de ataques mensuales se definió como el número total de ataques de AEH confirmados por el investigador experimentados durante el período de tratamiento ajustado por la duración de un mes (definido como 28 días) y el número de días que el sujeto estuvo en tratamiento durante ese mes. El final del mes 6 se definió como el inicio del tratamiento de la Parte 2. Para los sujetos cruzados que recibieron tratamiento activo después de placebo, los meses se ajustaron según la fecha de la primera dosis de tratamiento activo.

La tasa de ataque inicial confirmada por el investigador se definió como el número total de ataques de AEH confirmados por el investigador experimentados en el período entre la selección y la primera dosis del fármaco del estudio ajustado por la duración de un mes (definido como 28 días) y el número de días durante ese período.
28 semanas (semana 24 a 52)
Parte 2: Evaluar la calidad de vida después de la administración de Berotralstat durante un período de 24 a 52 semanas.
Periodo de tiempo: 28 Semanas (Semana 24 a 52)
Cambio en la calidad de vida, en una escala del 1 al 100, donde puntuaciones más altas indican más deterioro y una disminución (cambio con un valor negativo) en las puntuaciones del cuestionario AE-QoL indica una mejora en la calidad de vida del sujeto. La diferencia mínima clínicamente importante (MCID) para el cuestionario AE-QoL es -6 (puntuación total). El AE-QoL sólo está validado para adultos; sin embargo, se recopilaron datos de todos los sujetos del estudio, adultos y adolescentes.
28 Semanas (Semana 24 a 52)
Parte 3: Evaluar la eficacia de Berotralstat durante un período de administración de 52 a 104 semanas
Periodo de tiempo: 52 semanas (semana 52 a 104)
La tasa de eventos ajustada informada por los sujetos se definió como (número total de eventos de AEH ajustados informados por los sujetos experimentados en el período entre la visita de la Semana 52 y el final del estudio [o la fecha/hora de la última dosis en la Parte 3 + 24 horas para los sujetos que discontinuaron el tratamiento). medicamento en la Parte 3]) * 28/(fecha de la última dosis en la Parte 3 - fecha de la visita de la Semana 52 + 1).
52 semanas (semana 52 a 104)
Parte 3: Evaluar la calidad de vida después de la administración de Berotralstat durante un período de 52 a 104 semanas
Periodo de tiempo: 52 Semanas (Semana 52 a 104)
Cambio en la calidad de vida, en una escala del 1 al 100, donde puntuaciones más altas indican más deterioro y una disminución (cambio con un valor negativo) en las puntuaciones del cuestionario AE-QoL indica una mejora en la calidad de vida del sujeto. La diferencia mínima clínicamente importante (MCID) para el cuestionario AE-QoL es -6 (puntuación total). Para los sujetos que recibieron tratamiento activo después del placebo, las visitas se ajustaron según la fecha de la primera dosis del tratamiento activo.
52 Semanas (Semana 52 a 104)
Parte 3: Evaluar la satisfacción del sujeto con Berotralstat durante un período de administración de 52 a 104 semanas
Periodo de tiempo: 52 Semanas (Semana 52 a 104)
Los sujetos completaron el Cuestionario de satisfacción con el tratamiento con medicación (TSQM) al inicio del estudio y en cada visita del estudio hasta el final del estudio. Las puntuaciones TSQM constaron de 14 ítems de los cuales 13 ítems estaban compuestos por 3 escalas específicas (Efectividad, Efectos secundarios y Conveniencia) y 1 escala de satisfacción global (Satisfacción global). Al inicio, los cuestionarios TSQM se completaron según la satisfacción del sujeto con los medicamentos habituales. En todos los demás momentos para la recopilación de TSQM, se preguntó a los sujetos sobre su nivel de satisfacción o insatisfacción con el fármaco del estudio. Las puntuaciones de las escalas se calcularon para cada escala y se transformaron en puntuaciones que oscilaban entre 0 y 100, donde las puntuaciones más altas indicaban una mayor satisfacción. La puntuación TSQM y el cambio correspondiente con respecto a los valores iniciales se calcularon en cada visita. Para los sujetos que recibieron tratamiento activo después del placebo, las visitas se ajustaron según la fecha de la primera dosis del tratamiento activo.
52 Semanas (Semana 52 a 104)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Isao Ohsawa, Saiyu Soka Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

8 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

8 de julio de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCX7353-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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