血友病 A と診断された患者におけるダモクトコグ アルファ ペゴルの有効性と長期安全性の評価 (HEM-POWR)
2026年6月30日 更新者：Bayer
治療歴のある血友病 A 患者におけるダモクトコグ アルファ ペゴルによる実際の治療の有効性と安全性を評価する観察研究
HEM-POWR 試験の目的は、ダモクトコグ アルファ ペゴル (ジビ) が血友病 A 患者の日常生活での治療にどのように使用されているか、治療にどれだけ耐えられるか、患者と医師がどの程度満足しているかを理解することです。処理。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
371
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36688
- South Alabama Medical Science Foundation
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Davis、California、アメリカ、95616
- University California Davis
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
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Orange、California、アメリカ、92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- Regents of University of Minnesota
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
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Multiple Locations、アラブ首長国連邦
- Many locations
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Multiple Locations、イタリア
- Many locations
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Multiple Locations、オランダ
- Many locations
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Multiple Locations、カナダ
- Many locations
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Multiple Locations、ギリシャ
- Many locations
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Multiple Locations、クウェート
- Many locations
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Multiple Locations、コロンビア
- Many locations
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Multiple Locations、サウジアラビア
- Many locations
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Multiple Locations、スイス
- Many locations
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Multiple Locations、スウェーデン
- Many locations
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Multiple Locations、スペイン
- Many locations
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Multiple Locations、スロベニア
- Many locations
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Multiple Locations、デンマーク
- Many locations
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Multiple Locations、ドイツ
- Many locations
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Multiple Locations、ノルウェー
- Many locations
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Multiple Locations、ブラジル
- Many locations
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Multiple Locations、ベルギー
- Many locations
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Multiple Locations、台湾
- Many locations
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Multiple Locations、日本
- Many locations
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-以前に治療を受けた血友病Aの患者が、あらゆる種類の治療法（オンデマンド、予防、または間欠的予防）でダモクトコグアルファペゴルを受けています。
説明
包含基準:
- 血友病Aの診断。
- 血友病Aの治療歴がある患者。
- -阻害剤の既往歴のない患者、または阻害剤の既往歴のある患者 研究登録前の少なくとも1年間の標準予防療法。
- FVIII インヒビターまたは FVIII インヒビターの臨床的疑いの現在の証拠はありません。
- -任意の種類の治療法（オンデマンド、予防、または間欠的予防）によるダモクトコグアルファペゴルの開始または現在使用中。
- 署名されたインフォームドコンセント/同意。
除外基準:
- -通常の臨床診療以外の介入を伴う調査プログラムへの同時参加。
- -血友病A以外の他の出血/凝固障害の診断。
- 現地の販売承認による禁忌。
- -登録時に免疫寛容誘導（ITI）治療を受けている患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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治療歴のある血友病 A 患者 (PTP)
-以前に血友病Aの治療を受けた患者は、あらゆる種類の治療法（オンデマンド、予防、または間欠的予防）でダモクトコグアルファペゴルを受けています。
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臨床実践に従ってください。
BAY94-9027 は、単一の (デュアル 30 kDa 分岐) 60 kDa ポリエチレングリコール (PEG) 分子に部位特異的に結合した B ドメイン欠失組換え第 VIII 因子 (rFVIII) 製品です。
BAY 94-9027 は、12 歳以上の血友病 A 患者の出血の予防と治療を目的としており、治療レジメンを個々の患者のニーズに合わせて調整することを可能にする、狭くて予測可能な週単位の投与量です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血友病 A 患者の報告総出血数の平均年換算
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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血友病A患者の報告された総出血数の中央値年換算
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AEの発生。
時間枠：36ヶ月まで
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有害事象 (AE) には以下が含まれます。 特に関心のある AE、有害事象、重大な有害事象、有害反応。 特に関心のある AE には、過敏反応、薬効の喪失、腎機能障害、神経認知障害、インヒビターの発生が含まれます。 |
36ヶ月まで
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AEの期間。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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AEの治療。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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AEの重大度。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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AEの結果。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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手術中に止血を達成するための注入回数と FVIII 消費量
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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関節スコアの変化 (HJHS)
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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HJHS:血友病関節健康スコア
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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超音波による関節状態の評価 (HEAD-US スコア) (利用可能な場合、または標準的な臨床診療の一部である場合)。
時間枠：36ヶ月まで
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HEAD-US:超音波による血友病の早期関節症検出
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36ヶ月まで
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患者別の罹患関節数の変化
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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自然出血、関節出血、外傷出血の年間数
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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試験中に報告された出血の数を、試験に登録する前の 12 か月間に以前の FVIII 製品について報告された出血の数と比較しました。
時間枠：36ヶ月まで
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出血には、総出血、自然出血、関節出血、外傷があります。
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36ヶ月まで
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出血がゼロの患者の割合、および以前の予防治療と比較した割合の差。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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以前の FVIII 製品とダモクトコグ アルファ ペゴルの AUC。
時間枠：36ヶ月まで
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AUC:血漿濃度対時間曲線下面積
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36ヶ月まで
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以前の FVIII 製品とダモクトコグ アルファ ペゴルの半減期 [t½]。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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以前の FVIII 製品とダモクトコグ アルファ ペゴルの FVIII トラフ。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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ダモクトコグ アルファ ペゴルに対する以前の FVIII 製品の FVIII ピーク レベル。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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以前の FVIII 製品とダモクトコグ アルファ ペゴルの in vivo 回復。
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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出血を制御するための注入回数
時間枠：36ヶ月まで
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36ヶ月まで
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Hemo-SAT Aスコアの推移
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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Hemo-SAT A: 成人向けの血友病治療満足度アンケート。成人向けの Hemo-SAT アンケート バージョン (Hemo-SAT A) は、6 つの側面 (使いやすさと利便性、有効性、負担、専門医/看護師、センター/病院) に関する 34 項目で構成されています。 、一般的な満足度)。
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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Hemo-QoL（AとSF）スコアの推移
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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Hemo-QoL-A: 成人向けの血友病の生活の質の尺度 Hemo-QoL-SF: 小児向けの血友病の生活の質の短縮形 Hemo-QoL-A は、18 歳以上の成人を対象とした血友病に特化した生活の質に関するアンケートです。
アンケートには、身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、および治療上の懸念の 6 つの領域をカバーする 41 の項目があります。
18 歳未満の患者には、小児および青年 (12 歳から 17 歳) 向けの Hemo-QoL-SF アンケートが使用されます。
Hemo-QoL-SF には、身体の健康、自分自身の見方、家族、友人、その他、スポーツ、対処、治療の 9 つの領域をカバーする 35 の質問が含まれています。
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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WPAIスコアの推移
時間枠：ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。 スコアは障害/生産性損失のパーセンテージで表され、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
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ベースラインから 12 か月、24 か月、36 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月21日
一次修了 (推定)
2026年12月31日
研究の完了 (推定)
2027年3月31日
試験登録日
最初に提出
2019年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月26日
最初の投稿 (実際)
2019年4月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月30日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
この研究のデータの利用可能性は、EFPIA/PhRMA の「責任ある臨床試験データ共有の原則」に対するバイエルの取り組みに従って決定されます。 これは、データ アクセスの範囲、時点、およびプロセスに関係します。
そのため、バイエルは、資格のある研究者からの要請に応じて、患者レベルの臨床試験データ、研究レベルの臨床試験データ、および合法的な研究を実施するために必要な米国および EU で承認された医薬品および適応症に関する患者の臨床試験のプロトコルを共有することを約束します。 これは、2014 年 1 月 1 日以降に EU および米国の規制当局によって承認された新薬および適応症に関するデータに適用されます。
関心のある研究者は、www.clinicalstudydatarequest.com を使用して、匿名化された患者レベルのデータへのアクセスを要求し、研究を実施するための臨床研究からの関連文書を要求できます。 研究をリストするためのバイエルの基準に関する情報およびその他の関連情報は、ポータルの研究スポンサーのセクションで提供されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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