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Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité à long terme de Damoctocog Alfa Pegol chez des patients ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A (HEM-POWR)

30 juin 2026 mis à jour par: Bayer

Étude observationnelle évaluant l'efficacité et l'innocuité d'un traitement dans le monde réel avec Damoctocog Alfa Pegol chez des patients déjà traités atteints d'hémophilie A

L'étude HEM-POWR a pour objectif de mieux comprendre comment Damoctocog alfa pegol (Jivi) est utilisé pour traiter les personnes atteintes d'hémophilie A au quotidien, dans quelle mesure le traitement est bien toléré et dans quelle mesure les patients et les médecins sont satisfaits de la traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

371

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Multiple Locations, Allemagne
        • Many locations
  • Arabie Saoudite
      • Multiple Locations, Arabie Saoudite
        • Many locations
  • Belgique
      • Multiple Locations, Belgique
        • Many locations
  • Brésil
      • Multiple Locations, Brésil
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  • Canada
      • Multiple Locations, Canada
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  • Colombie
      • Multiple Locations, Colombie
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      • Multiple Locations, Danemark
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  • Emirats Arabes Unis
      • Multiple Locations, Emirats Arabes Unis
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      • Multiple Locations, Italie
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  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
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  • Koweit
      • Multiple Locations, Koweit
        • Many locations
  • Norvège
      • Multiple Locations, Norvège
        • Many locations
  • Pays-Bas
      • Multiple Locations, Pays-Bas
        • Many locations
  • Slovénie
      • Multiple Locations, Slovénie
        • Many locations
  • Suisse
      • Multiple Locations, Suisse
        • Many locations
  • Suède
      • Multiple Locations, Suède
        • Many locations
  • Taïwan
      • Multiple Locations, Taïwan
        • Many locations
  • États-Unis
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, États-Unis, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A précédemment traités et recevant du damoctocog alfa pegol avec n'importe quel type de traitement (à la demande, prop hylaxie ou prophylaxie intermittente).

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'hémophilie A.
  • Les patients précédemment traités pour l'hémophilie A.
  • - Patients sans antécédents d'inhibiteurs ou patients ayant des antécédents d'inhibiteurs sous traitement prophylactique standard pendant au moins 1 an avant l'entrée à l'étude.
  • Aucune preuve actuelle d'inhibiteur du FVIII ou suspicion clinique d'inhibiteur du FVIII.
  • Initiation ou actuellement sous damoctocog alfa pegol avec tout type de modalité de traitement (à la demande, prophylaxie ou prophylaxie intermittente).
  • Consentement éclairé/assentiment signé.

Critère d'exclusion:

  • Participation simultanée à un programme de recherche avec des interventions en dehors de la pratique clinique de routine.
  • Diagnostic de tout autre trouble de saignement/coagulation autre que l'hémophilie A.
  • Contre-indications selon l'AMM locale.
  • Patient sous traitement d'induction de la tolérance immunitaire (ITI) au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients déjà traités (PTP) atteints d'hémophilie A
Patients atteints d'hémophilie A précédemment traités recevant du damoctocog alfa pegol avec tout type de modalité de traitement (à la demande, prophylaxie ou prophylaxie intermittente)。
Médicament: Damoctocog alfa pégol (Jivi, Bay94-9027)
Suivre la pratique clinique. BAY94-9027 est un produit de facteur VIII recombinant (rFVIII) à domaine B supprimé, conjugué de manière spécifique à une seule molécule de polyéthylène glycol (PEG) de 60 kDa (double ramification de 30 kDa). BAY 94-9027 est destiné à la prophylaxie et au traitement des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A âgés de ≥ 12 ans, avec une dose hebdomadaire étroite et prévisible qui permet d'adapter le schéma thérapeutique aux besoins individuels du patient.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre moyen annualisé de saignements totaux déclarés chez les patients atteints d'hémophilie A
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Nombre médian annualisé de saignements totaux déclarés chez les patients atteints d'hémophilie A
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition d'EI.
Délai: Jusqu'à 36 mois

Les événements indésirables (EI) comprennent :

EI d'intérêt particulier, événement indésirable, événement indésirable grave, réaction indésirable.

Les EI d'intérêt particulier comprennent : les réactions d'hypersensibilité, la perte d'effet du médicament, l'insuffisance rénale, les troubles neurocognitifs, le développement d'inhibiteurs.
Jusqu'à 36 mois
Durée des EI.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Traitement des EI.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Gravité des EI.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Résultat des EI.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Nombre de perfusions et consommation de FVIII pour obtenir l'hémostase pendant la chirurgie
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Changement des scores articulaires (HJHS)
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
HJHS : Score de santé articulaire de l'hémophilie
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Évaluation de l'état de l'articulation par échographie (score HEAD-US), si disponible ou faisant partie de la pratique clinique standard.
Délai: Jusqu'à 36 mois
HEAD-US :Détection précoce de l'arthropathie de l'hémophilie par ultrasons
Jusqu'à 36 mois
Changement du nombre d'articulations affectées par patient
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Nombre annualisé de saignements spontanés, articulaires et traumatiques
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Nombre de saignements signalés au cours de l'étude par rapport au nombre de saignements signalés pour les produits FVIII précédents au cours des 12 mois précédant l'inscription à l'étude.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Les saignements comprennent les saignements totaux, spontanés, articulaires et traumatiques.
Jusqu'à 36 mois
Proportion de patients sans saignement et différence de proportion par rapport au traitement prophylactique précédent.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
ASC des précédents produits FVIII par rapport au damoctocog alfa pégol.
Délai: Jusqu'à 36 mois
ASC : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps
Jusqu'à 36 mois
Demi-vie [t½] pour les produits FVIII précédents par rapport au damoctocog alfa pegol.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Creux de FVIII pour les produits FVIII précédents par rapport au damoctocog alfa pegol.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Niveaux maximaux de FVIII pour les produits FVIII précédents par rapport au damoctocog alfa pegol.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Récupération in vivo des produits FVIII précédents par rapport au damoctocog alfa pegol.
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Nombre de perfusions à contrôler pour un saignement
Délai: Jusqu'à 36 mois
Jusqu'à 36 mois
Modifications du score Hemo-SAT A
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Hemo-SAT A : Questionnaire de satisfaction du traitement de l'hémophilie pour adultes。La version du questionnaire Hemo-SAT pour adultes (Hemo-SAT A) se compose de 34 éléments relatifs à 6 dimensions (facilité et commodité, efficacité, fardeau, spécialiste/infirmières, centre/hôpital , satisfaction générale).
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Modifications du score Hemo-QoL (A et SF)
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Hemo-QoL-A : Mesure de la qualité de vie de l'hémophilie pour les adultes Hemo-QoL-SF : Forme abrégée de la qualité de vie de l'hémophilie pour les enfants Hemo-QoL-A est un questionnaire de qualité de vie spécifique à l'hémophilie pour les adultes âgés de 18 ans et plus. Le questionnaire comporte 41 items couvrant 6 domaines : fonctionnement physique, fonctionnement du rôle, inquiétude, conséquences du saignement, impact émotionnel et problèmes de traitement. Pour les patients de moins de 18 ans, le questionnaire Hemo-QoL-SF pour enfants et adolescents (12 à 17 ans) est utilisé. Le Hemo-QoL-SF contient 35 questions couvrant 9 domaines : santé physique, image de soi, famille, amis, autres, sports, relations et traitement.
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
Modifications du score WPAI
Délai: De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois
WPAI : Work Productivity and Activity Impairment Scale. Les scores sont exprimés en pourcentages de déficience/perte de productivité, les scores les plus élevés indiquant une plus grande déficience.
De la ligne de base à 12 mois, 24 mois et 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bayer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2019

Première publication (Réel)

30 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

La disponibilité des données de cette étude sera déterminée en fonction de l'engagement de Bayer envers les "Principes pour un partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA. Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données.

En tant que tel, Bayer s'engage à partager, à la demande de chercheurs qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques chez des patients pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, si nécessaire pour mener des recherches légitimes. Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences de réglementation de l'UE et des États-Unis à compter du 1er janvier 2014.

Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.clinicalstudydatarequest.com pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients et aux documents justificatifs des études cliniques afin de mener des recherches. Des informations sur les critères de Bayer pour la liste des études et d'autres informations pertinentes sont fournies dans la section Sponsors d'études du portail.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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