Avaliação da eficácia e segurança a longo prazo do Damoctocog Alfa Pegal em pacientes diagnosticados com hemofilia A (HEM-POWR)
30 de junho de 2026 atualizado por: Bayer
Estudo observacional avaliando a eficácia e a segurança do tratamento no mundo real com Damoctocog Alfa Pegal em pacientes previamente tratados com hemofilia A
O objetivo do estudo HEM-POWR é entender melhor como o Damoctocog alfa pegol (Jivi) é usado para tratar pessoas com hemofilia A no dia a dia, quão bem o tratamento é tolerado e quão satisfeitos os pacientes e médicos estão com o tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
371
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Multiple Locations, Alemanha
- Many locations
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Multiple Locations, Arábia Saudita
- Many locations
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Multiple Locations, Brasil
- Many locations
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Multiple Locations, Bélgica
- Many locations
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Multiple Locations, Canadá
- Many locations
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Multiple Locations, Colômbia
- Many locations
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Multiple Locations, Dinamarca
- Many locations
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Multiple Locations, Emirados Árabes Unidos
- Many locations
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Multiple Locations, Eslovênia
- Many locations
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Multiple Locations, Espanha
- Many locations
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36688
- South Alabama Medical Science Foundation
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- University California Davis
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Regents of University of Minnesota
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
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Multiple Locations, Grécia
- Many locations
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Multiple Locations, Holanda
- Many locations
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Multiple Locations, Itália
- Many locations
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Multiple Locations, Japão
- Many locations
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Multiple Locations, Kuwait
- Many locations
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Multiple Locations, Noruega
- Many locations
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Multiple Locations, Suécia
- Many locations
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Multiple Locations, Suíça
- Many locations
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Multiple Locations, Taiwan
- Many locations
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes previamente tratados com hemofilia A recebendo damoctocog alfa pegol com qualquer tipo de modalidade de tratamento (sob demanda, prop hylaxis ou profilaxia intermitente).
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de hemofilia A.
- Pacientes previamente tratados para Hemofilia A.
- Pacientes sem história prévia de inibidores ou pacientes com história prévia de inibidores em terapia profilática padrão por pelo menos 1 ano antes da entrada no estudo.
- Nenhuma evidência atual de inibidor de FVIII ou suspeita clínica de inibidor de FVIII.
- Início ou atualmente em uso de damoctocog alfa pegol com qualquer tipo de modalidade de tratamento (sob demanda, profilaxia ou profilaxia intermitente).
- Consentimento informado/consentimento assinado.
Critério de exclusão:
- Participação concomitante em um programa de investigação com intervenções fora da prática clínica de rotina.
- Diagnóstico de qualquer outro distúrbio de sangramento/coagulação além da hemofilia A.
- Contra-indicações de acordo com a autorização de comercialização local.
- Paciente em tratamento de indução de tolerância imunológica (ITI) no momento da inscrição.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Paciente previamente tratado (PTPs) com hemofilia A
Pacientes previamente tratados com hemofilia A recebendo damoctocog alfa pegol com qualquer tipo de modalidade de tratamento (sob demanda, profilaxia ou profilaxia intermitente)。
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Siga a prática clínica.
BAY94-9027 é um produto de fator VIII recombinante deletado do domínio B (rFVIII) especificamente conjugado a uma única molécula de polietileno glicol (PEG) de 60 kDa (dupla ramificada de 30 kDa).
BAY 94-9027 destina-se à profilaxia e tratamento de hemorragias em pacientes com hemofilia A com idade ≥12 anos, com uma dose semanal estreita e previsível que permite que o regime de tratamento seja adaptado às necessidades individuais do paciente.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número médio anualizado de sangramentos totais relatados em pacientes com hemofilia A
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número médio anualizado de sangramentos totais relatados em pacientes com hemofilia A
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Ocorrência de EAs.
Prazo: Até 36 meses
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Eventos adversos (EAs) incluem: EAs de interesse especial, Evento Adverso, Evento Adverso Grave, Reação Adversa. EAs de interesse especial incluem: reações de hipersensibilidade, perda do efeito do medicamento, insuficiência renal, distúrbios neurocognitivos, desenvolvimento de inibidores. |
Até 36 meses
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Duração dos EAs.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Tratamento de EAs.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Gravidade dos EAs.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Resultado de EAs.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número de infusões e consumo de FVIII para obter hemostasia durante a cirurgia
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Mudança nas pontuações conjuntas (HJHS)
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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HJHS: Pontuação de Saúde das Articulações para Hemofilia
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Avaliação do estado articular por ultrassom (escore HEAD-US), se disponível ou parte da prática clínica padrão.
Prazo: Até 36 meses
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HEAD-US:Detecção precoce de artropatia por hemofilia com ultrassom
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Até 36 meses
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Alteração do número de articulações afetadas pelo paciente
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Número anualizado de sangramentos espontâneos, articulares e traumáticos
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número de sangramentos relatados durante o estudo em comparação com o número de sangramentos relatados para produtos de FVIII anteriores nos 12 meses anteriores à inclusão no estudo.
Prazo: Até 36 meses
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Os sangramentos incluem totais, espontâneos, articulares e traumáticos.
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Até 36 meses
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Proporção de pacientes com 0 sangramentos e a diferença na proporção em relação ao tratamento profilático anterior.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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AUC para produtos FVIII anteriores versus damoctocog alfa pegol.
Prazo: Até 36 meses
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AUC: Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo
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Até 36 meses
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Meia-vida [t½] para produtos FVIII anteriores versus damoctocog alfa pegol.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Vale FVIII para produtos FVIII anteriores versus damoctocog alfa pegol.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Níveis máximos de FVIII para produtos anteriores de FVIII versus damoctocog alfa pegol.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Recuperação in vivo para produtos FVIII anteriores versus damoctocog alfa pegol.
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Número de infusões para controlar um sangramento
Prazo: Até 36 meses
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Até 36 meses
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Alterações na pontuação do Hemo-SAT A
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Hemo-SAT A: Questionário de satisfação do tratamento de hemofilia para adultos , Satisfação Geral).
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Alterações na pontuação Hemo-QoL (A e SF)
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Hemo-QoL-A:Medida de qualidade de vida para hemofilia para adultos Hemo-QoL-SF:forma abreviada de qualidade de vida para hemofilia para crianças O Hemo-QoL-A é um questionário de qualidade de vida específico para hemofilia para adultos com 18 anos ou mais.
O questionário tem 41 itens cobrindo 6 domínios: Funcionamento Físico, Desempenho do Papel, Preocupação, Consequências do Sangramento, Impacto Emocional e Preocupações com o Tratamento.
Para pacientes menores de 18 anos, é utilizado o questionário Hemo-QoL-SF para crianças e adolescentes (12 a 17 anos).
O Hemo-QoL-SF contém 35 questões abrangendo 9 domínios: Saúde Física, Visão de Si Mesmo, Família, Amigos, Outros, Esportes, Negociação e Tratamento.
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Mudanças na pontuação do WPAI
Prazo: Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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WPAI:Escala de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade。 As pontuações são expressas como porcentagens de prejuízo/perda de produtividade, com pontuações mais altas indicando maior prejuízo.
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Desde o início até 12 meses, 24 meses e 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
30 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Proteínas sanguíneas
- Fatores de coagulação do sangue
- Precursores de proteínas
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- 20002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A disponibilidade dos dados deste estudo será determinada de acordo com o compromisso da Bayer com os "Princípios para compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos" da EFPIA/PhRMA. Isso se refere ao escopo, ponto de tempo e processo de acesso aos dados.
Como tal, a Bayer se compromete a compartilhar, mediante solicitação de pesquisadores qualificados, dados de ensaios clínicos em nível de paciente, dados de ensaios clínicos em nível de estudo e protocolos de ensaios clínicos em pacientes para medicamentos e indicações aprovados nos EUA e na UE conforme necessário para a realização de pesquisas legítimas. Isso se aplica a dados sobre novos medicamentos e indicações que foram aprovados pelas agências reguladoras da UE e dos EUA a partir de 1º de janeiro de 2014.
Pesquisadores interessados podem usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acesso a dados anônimos em nível de paciente e documentos de apoio de estudos clínicos para conduzir pesquisas. Informações sobre os critérios da Bayer para listar estudos e outras informações relevantes são fornecidas na seção Patrocinadores do estudo do portal.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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