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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza a lungo termine di Damoctocog Alfa Pegol nei pazienti a cui è stata diagnosticata l'emofilia A (HEM-POWR)

8 aprile 2026 aggiornato da: Bayer

Studio osservazionale che valuta l'efficacia e la sicurezza del trattamento nel mondo reale con Damoctocog Alfa Pegol in pazienti precedentemente trattati con emofilia A

Lo scopo dello studio HEM-POWR è comprendere meglio in che modo Damoctocog alfa pegol (Jivi) viene usato per trattare le persone affette da emofilia A nella vita di tutti i giorni, quanto bene il trattamento è tollerato e quanto sono soddisfatti i pazienti e i medici con il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

371

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Multiple Locations, Arabia Saudita
        • Many Locations
  • Belgio
      • Multiple Locations, Belgio
        • Many Locations
  • Brasile
      • Multiple Locations, Brasile
        • Many Locations
  • Canada
      • Multiple Locations, Canada
        • Many Locations
  • Colombia
      • Multiple Locations, Colombia
        • Many Locations
  • Danimarca
      • Multiple Locations, Danimarca
        • Many Locations
  • Emirati Arabi Uniti
      • Multiple Locations, Emirati Arabi Uniti
        • Many Locations
  • Germania
      • Multiple Locations, Germania
        • Many Locations
  • Giappone
      • Multiple Locations, Giappone
        • Many Locations
  • Grecia
      • Multiple Locations, Grecia
        • Many Locations
  • Italia
      • Multiple Locations, Italia
        • Many Locations
  • Kuwait
      • Multiple Locations, Kuwait
        • Many Locations
  • Norvegia
      • Multiple Locations, Norvegia
        • Many Locations
  • Olanda
      • Multiple Locations, Olanda
        • Many Locations
  • Slovenia
      • Multiple Locations, Slovenia
        • Many Locations
  • Spagna
      • Multiple Locations, Spagna
        • Many Locations
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Svezia
      • Multiple Locations, Svezia
        • Many Locations
  • Svizzera
      • Multiple Locations, Svizzera
        • Many Locations
  • Taiwan
      • Multiple Locations, Taiwan
        • Many Locations

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti affetti da emofilia A trattati in precedenza che ricevevano damoctocog alfa pegol con qualsiasi tipo di modalità di trattamento (su richiesta, propilassi o profilassi intermittente).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia A.
  • Pazienti precedentemente trattati per emofilia A.
  • Pazienti senza storia precedente di inibitori o pazienti con storia precedente di inibitori in terapia di profilassi standard per almeno 1 anno prima dell'ingresso nello studio.
  • Nessuna evidenza attuale di inibitore del FVIII o sospetto clinico di inibitore del FVIII.
  • Inizio o attualmente in trattamento con damoctocog alfa pegol con qualsiasi tipo di modalità di trattamento (su richiesta, profilassi o profilassi intermittente).
  • Consenso/assenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione concomitante a un programma sperimentale con interventi al di fuori della pratica clinica di routine.
  • Diagnosi di qualsiasi altro disturbo della coagulazione/emorragia diverso dall'emofilia A.
  • Controindicazioni secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale.
  • Paziente in trattamento di induzione della tolleranza immunitaria (ITI) al momento dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Paziente precedentemente trattato (PTP) con emofilia A
Pazienti con emofilia A trattati in precedenza che ricevono damoctocog alfa pegol con qualsiasi tipo di modalità di trattamento (su richiesta, profilassi o profilassi intermittente)。
Droga: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Segui la pratica clinica. BAY94-9027 è un fattore VIII ricombinante eliminato dal dominio B (rFVIII) coniugato sito-specificamente a una singola (doppia ramificazione di 30 kDa) molecola di polietilenglicole (PEG) da 60 kDa. BAY 94-9027 è destinato alla profilassi e al trattamento delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A di età ≥12 anni, con una dose settimanale prevedibile che consente di adattare il regime di trattamento alle esigenze individuali del paziente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero medio annualizzato di sanguinamenti totali riportati in pazienti con emofilia A
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero mediano annualizzato di sanguinamenti totali riportati in pazienti con emofilia A
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Occorrenza di eventi avversi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi

Gli eventi avversi (EA) includono:

EA di particolare interesse, Evento avverso, Evento avverso grave, Reazione avversa.

Gli eventi avversi di particolare interesse includono: reazioni di ipersensibilità, perdita dell'effetto del farmaco, insufficienza renale, disturbi neurocognitivi, sviluppo di inibitori.
Fino a 36 mesi
Durata degli eventi avversi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Trattamento degli eventi avversi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Gravità degli eventi avversi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Esito degli eventi avversi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di infusioni e consumo di FVIII per raggiungere l'emostasi durante l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Variazione dei punteggi articolari (HJHS)
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
HJHS: Punteggio per la salute delle articolazioni dell'emofilia
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Valutazione dello stato articolare mediante ecografia (punteggio HEAD-US), se disponibile o parte della pratica clinica standard.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
HEAD-US: Emofilia Rilevazione precoce di artropatia con ultrasuoni
Fino a 36 mesi
Modifica del numero di articolazioni colpite per paziente
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Numero annualizzato di sanguinamenti spontanei, articolari e da trauma
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di sanguinamenti riportati durante lo studio rispetto al numero di sanguinamenti riportati per i precedenti prodotti a base di FVIII nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
I sanguinamenti includono totale, spontaneo, articolare e da trauma.
Fino a 36 mesi
Proporzione di pazienti con 0 sanguinamenti e differenza in proporzione rispetto al precedente trattamento di profilassi.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
AUC per precedenti prodotti a base di FVIII rispetto a damoctocog alfa pegol.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
AUC: area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo
Fino a 36 mesi
Emivita [t½] per precedenti prodotti a base di FVIII rispetto a damoctocog alfa pegol.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Trough di FVIII per i precedenti prodotti di FVIII rispetto a damoctocog alfa pegol.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Livelli di picco di FVIII per precedenti prodotti a base di FVIII rispetto a damoctocog alfa pegol.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Recupero in vivo per precedenti prodotti a base di FVIII rispetto a damoctocog alfa pegol.
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Numero di infusioni da controllare per un'emorragia
Lasso di tempo: Fino a 36 mesi
Fino a 36 mesi
Cambiamenti del punteggio Hemo-SAT A
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Hemo-SAT A: Questionario sulla soddisfazione del trattamento dell'emofilia per adulti , Soddisfazione generale).
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Cambiamenti del punteggio Hemo-QoL (A e SF).
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Hemo-QoL-A: Misurazione della qualità della vita dell'emofilia per gli adulti Hemo-QoL-SF: Forma abbreviata della qualità della vita dell'emofilia per i bambini Hemo-QoL-A è un questionario sulla qualità della vita specifico per l'emofilia per adulti di età pari o superiore a 18 anni. Il questionario ha 41 elementi che coprono 6 domini: funzionamento fisico, funzionamento del ruolo, preoccupazione, conseguenze del sanguinamento, impatto emotivo e preoccupazioni relative al trattamento. Per i pazienti di età inferiore ai 18 anni, viene utilizzato il questionario Hemo-QoL-SF per bambini e adolescenti (da 12 a 17 anni). L'Hemo-QoL-SF contiene 35 domande che coprono 9 domini: salute fisica, visione di sé, famiglia, amici, altri, sport, negoziazione e trattamento.
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
Modifiche del punteggio WPAI
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi
WPAI: Work Productivity and Activity Impairment Scale。 I punteggi sono espressi come percentuali di menomazione/perdita di produttività, con punteggi più alti che indicano una maggiore menomazione.
Dal basale a 12 mesi, 24 mesi e 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

La disponibilità dei dati di questo studio sarà determinata in base all'impegno di Bayer nei confronti dei "Principi per la condivisione responsabile dei dati degli studi clinici" dell'EFPIA/PhRMA. Ciò riguarda l'ambito, il punto temporale e il processo di accesso ai dati.

Pertanto, Bayer si impegna a condividere, su richiesta di ricercatori qualificati, dati di studi clinici a livello di paziente, dati di studi clinici a livello di studio e protocolli di studi clinici su pazienti per farmaci e indicazioni approvati negli Stati Uniti e nell'UE come necessari per condurre ricerche legittime. Questo vale per i dati sui nuovi medicinali e le indicazioni che sono stati approvati dalle agenzie di regolamentazione dell'UE e degli Stati Uniti a partire dal 1° gennaio 2014.

I ricercatori interessati possono utilizzare www.clinicalstudydatarequest.com per richiedere l'accesso a dati anonimi a livello di paziente e documenti di supporto da studi clinici per condurre ricerche. Informazioni sui criteri Bayer per l'elenco degli studi e altre informazioni pertinenti sono fornite nella sezione Sponsor dello studio del portale.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)

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