A Damoctocog Alfa Pegol hatékonyságának és hosszú távú biztonságosságának értékelése A hemofíliával diagnosztizált betegeknél (HEM-POWR)
2026. június 30. frissítette: Bayer
Megfigyelési tanulmány, amely értékeli a Damoctocog Alfa Pegollal végzett valós kezelés hatékonyságát és biztonságosságát korábban kezelt hemofíliás A betegeknél
A HEM-POWR vizsgálat célja, hogy jobban megértse, hogyan alkalmazzák a Damoctocog alfa pegolt (Jivi) a hemofília A-ban szenvedő betegek mindennapi életében, mennyire tolerálják a kezelést, és mennyire elégedettek a betegek és az orvosok kezelés.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
371
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Multiple Locations, Belgium
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Brazília
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Colombia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Dánia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Egyesült Arab Emírségek
- Many locations
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36688
- South Alabama Medical Science Foundation
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Davis, California, Egyesült Államok, 95616
- University California Davis
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Georgetown University
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- Regents of University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Görögország
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Hollandia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japán
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kanada
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Kuvait
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Norvégia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Németország
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Olaszország
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanyolország
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Svájc
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Svédország
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Szaud-Arábia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Szlovénia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Tajvan
- Many locations
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Korábban kezelt hemofília A betegek, akik alfa-damoktokog pegolt kaptak bármilyen kezelési móddal (igény szerinti, profilaxis vagy időszakos profilaxis).
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A hemofília diagnózisa A.
- Korábban hemofília A miatt kezelt betegek.
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében nem szerepeltek inhibitorok, vagy olyan betegek, akiknek a kórtörténetében inhibitorok szerepeltek, és legalább 1 évig standard profilaktikus kezelésben részesültek a vizsgálatba való belépés előtt.
- Jelenleg nincs bizonyíték a FVIII gátlóra, vagy nincs klinikai gyanúja a FVIII gátlónak.
- Damoctocog alfa pegol kezelés megkezdése vagy jelenleg szedése bármilyen kezelési móddal (igény szerinti, profilaxis vagy időszakos profilaxis).
- Aláírt tájékozott beleegyezés/hozzájárulás.
Kizárási kritériumok:
- Egyidejű részvétel egy vizsgálati programban rutin klinikai gyakorlaton kívüli beavatkozásokkal.
- A hemofília A kivételével bármely más vérzési/alvadási rendellenesség diagnózisa.
- Ellenjavallatok a helyi forgalomba hozatali engedély szerint.
- Immuntolerancia-indukciós (ITI) kezelés alatt álló beteg a felvétel időpontjában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Korábban kezelt hemofília A beteg (PTP-k).
Korábban kezelt hemofíliás A betegek, akik alfa-damoktokog pegolt kaptak bármilyen kezelési móddal (igény szerinti, profilaxis vagy időszakos profilaxis).
|
Kövesse a klinikai gyakorlatot.
A BAY94-9027 egy B-domén-deletált rekombináns VIII-as faktor (rFVIII) termék helyspecifikusan egyetlen (kettős 30 kDa elágazó) 60 kDa polietilénglikol (PEG) molekulához konjugálva.
A BAY 94-9027 vérzések megelőzésére és kezelésére szolgál A hemofíliában szenvedő, ≥12 évesnél idősebb betegeknél, szűk, kiszámítható heti adaggal, amely lehetővé teszi a kezelési rend személyre szabását a páciens egyéni szükségleteihez.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A bejelentett összes vérzés átlagos éves száma hemofíliás A-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
A hemofília A-ban szenvedő betegeknél jelentett összes vérzés medián éves száma
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AE előfordulása.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A nemkívánatos események (AE) közé tartoznak: Különleges jelentőségű nemkívánatos események, nemkívánatos esemény, súlyos mellékhatás, mellékhatás. A különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatások közé tartoznak a túlérzékenységi reakciók, a gyógyszerhatás elvesztése, vesekárosodás, neurokognitív zavarok, inhibitorok kialakulása. |
Akár 36 hónapig
|
|
Az AE időtartama.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
AE-k kezelése.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A mellékhatások súlyossága.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
Az AE eredménye.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
Az infúziók száma és a FVIII fogyasztás a vérzéscsillapítás eléréséhez a műtét során
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
Változás a közös pontszámokban (HJHS)
Időkeret: Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
HJHS: Hemophilia Joint Health Score
|
Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
|
Ízületi állapot értékelése ultrahanggal (HEAD-US pontszám), ha rendelkezésre áll, vagy a szokásos klinikai gyakorlat része.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
HEAD-US: Hemofília korai arthropathia kimutatása ultrahanggal
|
Akár 36 hónapig
|
|
Az érintett ízületek számának változása páciensenként
Időkeret: Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
|
|
A spontán, ízületi és traumás vérzések évesített száma
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A vizsgálat során jelentett vérzések száma összehasonlítva a korábbi FVIII-termékek esetében a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 hónapban jelentett vérzések számával.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
A vérzések közé tartozik a teljes, spontán, ízületi és trauma.
|
Akár 36 hónapig
|
|
A 0 vérzéses betegek aránya, és az aránybeli különbség a korábbi profilaxishoz képest.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A korábbi FVIII-as termékek AUC-értéke a damoktokog alfa-pegolhoz képest.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
AUC: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület
|
Akár 36 hónapig
|
|
Felezési idő [t½] a korábbi FVIII-as termékeknél a damoktokog alfa-pegolhoz képest.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A korábbi FVIII-as termékek FVIII mélypontja a damoctocog alfa pegolhoz képest.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
FVIII csúcsértékek a korábbi FVIII-as termékeknél a damoktokog alfa-pegolhoz képest.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A korábbi FVIII-as termékek in vivo helyreállítása a damoktokog alfa-pegollal szemben.
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A vérzés ellenőrzéséhez szükséges infúziók száma
Időkeret: Akár 36 hónapig
|
Akár 36 hónapig
|
|
|
A Hemo-SAT A pontszám változásai
Időkeret: Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
Hemo-SAT A: Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire for adults. A Hemo-SAT kérdőív felnőtteknek verziója (Hemo-SAT A) 34 elemből áll, amelyek 6 dimenzióra vonatkoznak (könnyűség és kényelem, hatékonyság, teher, szakember/ápolók, központ/kórház). , Általános elégedettség).
|
Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
|
A Hemo-QoL (A és SF) pontszám változásai
Időkeret: Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
Hemo-QoL-A: Hemofília életminőség mérés felnőtteknek Hemo-QoL-SF: Hemophilia Life Quality of Life rövid forma gyerekeknek A Hemo-QoL-A egy hemofília-specifikus életminőség-kérdőív 18 éves és idősebb felnőttek számára.
A kérdőív 41 elemből áll, amelyek 6 területet fednek le: Fizikai működés, Szerepműködés, Aggodalom, A vérzés következményei, Érzelmi hatások és kezelési problémák.
A 18 évnél fiatalabb betegeknél a Hemo-QoL-SF Kérdőívet gyermekek és serdülők (12-17 éves) számára használják.
A Hemo-QoL-SF 35 kérdést tartalmaz, amelyek 9 területet fednek le: testi egészség, önmagunkról alkotott kép, család, barátok, mások, sport, kereskedés és kezelés.
|
Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
|
A WPAI pontszám változásai
Időkeret: Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
WPAI: Work Productivity and Activity Impairment Scale. A pontszámok a károsodás/termelékenységi veszteség százalékában vannak kifejezve, a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
Az alapvonaltól 12 hónapig, 24 hónapig és 36 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 21.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. március 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. április 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 26.
Első közzététel (Tényleges)
2019. április 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemofília A
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Biológiai tényezők
- Vérfehérjék
- Vér véralitattételi tényezők
- Protein prekurzorok
- VIII
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
A tanulmány adatainak elérhetősége a Bayernek az EFPIA/PhRMA „A felelős klinikai vizsgálati adatok megosztásának alapelvei” melletti elkötelezettsége alapján kerül meghatározásra. Ez az adathozzáférés hatókörére, időpontjára és folyamatára vonatkozik.
Mint ilyen, a Bayer kötelezettséget vállal arra, hogy képzett kutatók kérésére megosztja a betegszintű klinikai vizsgálati adatokat, a vizsgálati szintű klinikai vizsgálati adatokat és a betegeken végzett klinikai vizsgálatokból származó protokollokat az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozóan, amennyiben ez szükséges a legitim kutatás elvégzéséhez. Ez azokra az új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra vonatkozik, amelyeket az EU és az Egyesült Államok szabályozó ügynökségei 2014. január 1-jén vagy azt követően hagytak jóvá.
Az érdeklődő kutatók a www.clinicalstudydatarequest.com webhelyen hozzáférést kérhetnek a klinikai vizsgálatokból származó anonimizált, betegszintű adatokhoz és alátámasztó dokumentumokhoz kutatások elvégzése céljából. A tanulmányok listázására vonatkozó Bayer-kritériumokról és egyéb releváns információkról a portál Vizsgálat szponzorok szakasza található.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .