Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa Damoktokogu Alfa Pegol u pacjentów, u których zdiagnozowano hemofilię typu A (HEM-POWR)

8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Bayer

Badanie obserwacyjne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rzeczywistego leczenia damotokogiem Alfa Pegol u wcześniej leczonych pacjentów z hemofilią typu A

Celem badania HEM-POWR jest lepsze zrozumienie, w jaki sposób Damoktokog alfa pegol (Jivi) jest stosowany w leczeniu osób chorych na hemofilię A w życiu codziennym, jak dobrze to leczenie jest tolerowane oraz jak zadowoleni są pacjenci i lekarze z leczenie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

371

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Multiple Locations, Arabia Saudyjska
        • Many locations
  • Belgia
      • Multiple Locations, Belgia
        • Many locations
  • Brazylia
      • Multiple Locations, Brazylia
        • Many locations
  • Dania
      • Multiple Locations, Dania
        • Many locations
  • Grecja
      • Multiple Locations, Grecja
        • Many locations
  • Hiszpania
      • Multiple Locations, Hiszpania
        • Many locations
  • Holandia
      • Multiple Locations, Holandia
        • Many locations
  • Japonia
      • Multiple Locations, Japonia
        • Many locations
  • Kanada
      • Multiple Locations, Kanada
        • Many locations
  • Kolumbia
      • Multiple Locations, Kolumbia
        • Many locations
  • Kuwejt
      • Multiple Locations, Kuwejt
        • Many locations
  • Niemcy
      • Multiple Locations, Niemcy
        • Many locations
  • Norwegia
      • Multiple Locations, Norwegia
        • Many locations
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Szwajcaria
      • Multiple Locations, Szwajcaria
        • Many locations
  • Szwecja
      • Multiple Locations, Szwecja
        • Many locations
  • Słowenia
      • Multiple Locations, Słowenia
        • Many locations
  • Tajwan
      • Multiple Locations, Tajwan
        • Many locations
  • Włochy
      • Multiple Locations, Włochy
        • Many locations
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Multiple Locations, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Many locations

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wcześniej leczeni pacjenci z hemofilią A otrzymujący pegol damoktokog alfa z dowolnym rodzajem leczenia (na żądanie, profilaktyka lub profilaktyka przerywana).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie hemofilii A.
  • Pacjenci wcześniej leczeni z powodu hemofilii A.
  • Pacjenci, u których w przeszłości nie stosowano inhibitorów lub pacjenci, u których w przeszłości stosowano inhibitory, leczeni standardową profilaktyką przez co najmniej 1 rok przed włączeniem do badania.
  • Brak aktualnych dowodów na obecność inhibitora FVIII lub klinicznego podejrzenia inhibitora FVIII.
  • Rozpoczęcie lub obecnie stosowanie damoktokogu alfa pegol z dowolnym rodzajem leczenia (na żądanie, profilaktyka lub profilaktyka przerywana).
  • Podpisana świadoma zgoda/zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesny udział w programie badawczym z interwencjami poza rutynową praktyką kliniczną.
  • Rozpoznanie jakiegokolwiek innego zaburzenia krzepnięcia/krwawienia innego niż hemofilia A.
  • Przeciwwskazania zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
  • Pacjent w trakcie leczenia indukującego tolerancję immunologiczną (ITI) w momencie włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wcześniej leczony pacjent (PTP) z hemofilią A
Wcześniej leczeni pacjenci z hemofilią A otrzymujący damoktokog alfa pegol z dowolnym rodzajem leczenia (na żądanie, profilaktyka lub profilaktyka przerywana).
Lek: Damoktokog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Postępuj zgodnie z praktyką kliniczną. BAY94-9027 to produkt rekombinowanego czynnika VIII (rFVIII) z delecją domeny B, swoiście skoniugowany z pojedynczą (podwójnie rozgałęzioną 30 kDa) cząsteczką glikolu polietylenowego (PEG) 60 kDa. BAY 94-9027 przeznaczony jest do profilaktyki i leczenia krwawień u pacjentów z hemofilią A w wieku ≥12 lat, w wąskiej, przewidywalnej dawce tygodniowej, która pozwala dostosować schemat leczenia do indywidualnych potrzeb pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia roczna liczba zgłoszonych całkowitych krwawień u pacjentów z hemofilią A
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Mediana rocznej liczby zgłoszonych wszystkich krwawień u pacjentów z hemofilią A
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy

Zdarzenia niepożądane (AE) obejmują:

AE o szczególnym znaczeniu, zdarzenie niepożądane, poważne zdarzenie niepożądane, działanie niepożądane.

Szczególnie interesujące AE obejmują: reakcje nadwrażliwości, utratę działania leku, niewydolność nerek, zaburzenia neurokognitywne, powstawanie inhibitorów.
Do 36 miesięcy
Czas trwania zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Leczenie AE.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Nasilenie zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Wynik zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Liczba infuzji i zużycie FVIII w celu uzyskania hemostazy podczas operacji
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Zmiana łącznej punktacji (HJHS)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
HJHS: Wynik dotyczący zdrowia stawów w przypadku hemofilii
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Ocena stanu stawów za pomocą USG (skala HEAD-US), jeśli jest dostępna lub stanowi część standardowej praktyki klinicznej.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
HEAD-US: Wczesne wykrywanie artropatii hemofilii za pomocą ultradźwięków
Do 36 miesięcy
Zmiana liczby dotkniętych stawów przez pacjenta
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Roczna liczba krwawień samoistnych, stawowych i urazowych
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Liczba zgłoszonych krwawień podczas badania w porównaniu z liczbą zgłoszonych krwawień dla poprzednich produktów FVIII w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Krwawienia obejmują całkowite, spontaniczne, stawowe i urazowe.
Do 36 miesięcy
Odsetek pacjentów z 0 krwawieniami oraz różnica w odsetku w porównaniu z wcześniejszą profilaktyką.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
AUC dla poprzednich produktów FVIII w porównaniu z pegolem damoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
AUC: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu
Do 36 miesięcy
Okres półtrwania [t½] dla poprzednich produktów FVIII w porównaniu z pegolem damoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Minimalna wartość FVIII dla poprzednich produktów FVIII w porównaniu z pegolem damoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Maksymalne poziomy FVIII dla poprzednich produktów FVIII w porównaniu z pegolem damoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Odzyskiwanie in vivo dla poprzednich produktów FVIII w porównaniu z pegolem damoktokogu alfa.
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Liczba infuzji do opanowania krwawienia
Ramy czasowe: Do 36 miesięcy
Do 36 miesięcy
Zmiany wyniku Hemo-SAT A
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Hemo-SAT A: Kwestionariusz satysfakcji z leczenia hemofilii dla dorosłych. Wersja kwestionariusza Hemo-SAT dla dorosłych (Hemo-SAT A) składa się z 34 pozycji odnoszących się do 6 wymiarów (łatwość i wygoda, skuteczność, obciążenie, specjalista/pielęgniarki, ośrodek/szpital , ogólne zadowolenie).
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Zmiany wyniku Hemo-QoL (A i SF).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Hemo-QoL-A: Miara jakości życia w hemofilii dla dorosłych Hemo-QoL-SF: Krótka ankieta dotycząca jakości życia w hemofilii dla dzieci Hemo-QoL-A to specyficzny dla hemofilii kwestionariusz jakości życia dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych. Kwestionariusz zawiera 41 pozycji obejmujących 6 domen: Funkcjonowanie fizyczne, Pełnienie ról, Martwienie się, Konsekwencje krwawienia, Wpływ emocjonalny i Obawy dotyczące leczenia. W przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat stosuje się kwestionariusz Hemo-QoL-SF dla dzieci i młodzieży (od 12 do 17 lat). Hemo-QoL-SF zawiera 35 pytań obejmujących 9 dziedzin: zdrowie fizyczne, postrzeganie siebie, rodzina, przyjaciele, inni, sport, postępowanie i leczenie.
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
Zmiany wyniku WPAI
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy
WPAI: Skala upośledzenia wydajności pracy i aktywności. Wyniki są wyrażone jako procent upośledzenia/utraty produktywności, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Od wartości początkowej do 12 miesięcy, 24 miesięcy i 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bayer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Dostępność danych z tego badania zostanie określona zgodnie z zobowiązaniem firmy Bayer do przestrzegania zasad EFPIA/PhRMA „Zasady odpowiedzialnego udostępniania danych z badań klinicznych”. Dotyczy to zakresu, czasu i procesu dostępu do danych.

W związku z tym firma Bayer zobowiązuje się do udostępniania na żądanie wykwalifikowanych badaczy danych z badań klinicznych na poziomie pacjentów, danych z badań klinicznych na poziomie badań oraz protokołów z badań klinicznych na pacjentach dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych w USA i UE jako niezbędnych do prowadzenia legalnych badań. Dotyczy to danych dotyczących nowych leków i wskazań, które zostały zatwierdzone przez agencje regulacyjne UE i USA w dniu 1 stycznia 2014 r. lub później.

Zainteresowani naukowcy mogą skorzystać z witryny www.clinicalstudydatarequest.com, aby poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta i dokumentów potwierdzających z badań klinicznych w celu przeprowadzenia badań. Informacje na temat kryteriów firmy Bayer dotyczących umieszczania badań na liście oraz inne istotne informacje znajdują się w sekcji Sponsorzy badań w portalu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Damoktokog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj