Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Damoctocog Alfa Pegolin tehokkuuden ja pitkäaikaisen turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on diagnosoitu hemofilia A (HEM-POWR)

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Bayer

Havaintotutkimus, jossa arvioitiin Damoctocog Alfa Pegolilla suoritetun hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta aiemmin hoidetuilla hemofilia A -potilailla

HEM-POWR-tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää paremmin, kuinka Damoctocog alfa pegolia (Jivi) käytetään hemofilia A -potilaiden hoitoon jokapäiväisessä elämässä, kuinka hyvin hoito on siedetty ja kuinka tyytyväisiä potilaat ja lääkärit ovat hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

371

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: For trial location information (Phone Menu Options '3' or '4')
  • Puhelinnumero: (+)1-888-84 22937

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Multiple Locations, Alankomaat
        • Many Locations
  • Belgia
      • Multiple Locations, Belgia
        • Many Locations
  • Brasilia
      • Multiple Locations, Brasilia
        • Many Locations
  • Espanja
      • Multiple Locations, Espanja
        • Many Locations
  • Italia
      • Multiple Locations, Italia
        • Many Locations
  • Japani
      • Multiple Locations, Japani
        • Many Locations
  • Kanada
      • Multiple Locations, Kanada
        • Many Locations
  • Kolumbia
      • Multiple Locations, Kolumbia
        • Many Locations
  • Kreikka
      • Multiple Locations, Kreikka
        • Many Locations
  • Kuwait
      • Multiple Locations, Kuwait
        • Many Locations
  • Norja
      • Multiple Locations, Norja
        • Many Locations
  • Ruotsi
      • Multiple Locations, Ruotsi
        • Many Locations
  • Saksa
      • Multiple Locations, Saksa
        • Many Locations
  • Saudi-Arabia
      • Multiple Locations, Saudi-Arabia
        • Many Locations
  • Slovenia
      • Multiple Locations, Slovenia
        • Many Locations
  • Sveitsi
      • Multiple Locations, Sveitsi
        • Many Locations
  • Taiwan
      • Multiple Locations, Taiwan
        • Many Locations
  • Tanska
      • Multiple Locations, Tanska
        • Many Locations
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Multiple Locations, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
        • Many Locations
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aiemmin hoidetut hemofilia A:ta sairastavat potilaat, jotka saavat damoktokogialfa-pegolia millä tahansa hoitomuodolla (tarpeen mukaan, ennaltaehkäisy tai ajoittainen profylaksi).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hemofilian diagnoosi A.
  • Potilaat, joita on aiemmin hoidettu hemofilia A:n vuoksi.
  • Potilaat, joilla ei ole aiemmin ollut inhibiittoreita, tai potilaat, joilla on aiemmin ollut estäjiä, jotka ovat saaneet tavanomaista estohoitoa vähintään vuoden ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Tällä hetkellä ei ole näyttöä FVIII-estäjistä tai kliinistä epäilyä FVIII-inhibiittorista.
  • Damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittaminen tai sitä parhaillaan saava hoito millä tahansa hoitomuodolla (tarpeen mukaan, ennaltaehkäisy tai ajoittainen profylaksi).
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen osallistuminen tutkimusohjelmaan rutiininomaisen kliinisen käytännön ulkopuolisten interventioiden kanssa.
  • Minkä tahansa muun verenvuoto-/hyytymishäiriön diagnosointi kuin hemofilia A.
  • Vasta-aiheet paikallisen myyntiluvan mukaan.
  • Potilas, joka on saanut ITI-hoitoa ilmoittautumishetkellä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Aiemmin hoidettu potilas (PTP), jolla on hemofilia A
Aiemmin hoidetut hemofilia A:ta sairastavat potilaat, jotka saavat damoktokogialfa-pegolia millä tahansa hoitomuodolla (tarpeen mukaan, ennaltaehkäisy tai ajoittainen profylaksi).
Lääke: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Noudata kliinistä käytäntöä. BAY94-9027 on B-domeenista poistettu rekombinanttitekijä VIII (rFVIII) -tuote, joka on konjugoitu kohtaspesifisesti yhteen (kaksi 30 kDa:n haarautunutta) 60 kDa:n polyetyleeniglykoli (PEG) -molekyyliin. BAY 94-9027 on tarkoitettu verenvuotojen ennaltaehkäisyyn ja hoitoon 12-vuotiaiden hemofilia A -potilaiden kapealla, ennustettavalla viikkoannoksella, joka mahdollistaa hoito-ohjelman räätälöimisen potilaan yksilöllisten tarpeiden mukaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen vuotuinen raportoitujen verenvuotojen kokonaismäärä hemofilia A:ta sairastavilla potilailla
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Hemofilia A:ta sairastavien potilaiden raportoitujen vuotuisten vuotuisten vuotuisten kokonaislukumäärän mediaani
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AE:n esiintyminen.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta

Haittatapahtumat (AE) sisältävät:

Erityisen kiinnostavat haittavaikutukset, haittatapahtuma, vakava haittatapahtuma, haittavaikutus.

Erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia ovat: yliherkkyysreaktiot, lääkkeen vaikutuksen menetys, munuaisten vajaatoiminta, neurokognitiiviset häiriöt, inhibiittoreiden kehittyminen.
Jopa 36 kuukautta
AE:n kesto.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
AE:n hoito.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
AE:n vakavuus.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
AE:n tulos.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Infuusioiden lukumäärä ja FVIII:n kulutus hemostaasin saavuttamiseksi leikkauksen aikana
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Muutos yhteispisteissä (HJHS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
HJHS: Hemofilian nivelten terveyspisteet
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Nivelen tilan arviointi ultraäänellä (HEAD-US-pisteet), jos saatavilla tai osa normaalia kliinistä käytäntöä.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
HEAD-US: Hemofilian varhainen artropatian havaitseminen ultraäänellä
Jopa 36 kuukautta
Vaikuttujen nivelten lukumäärän muutos potilaan mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Spontaanien, nivelten ja trauman aiheuttamien verenvuotojen vuotuinen määrä
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Ilmoitettujen verenvuotojen lukumäärä tutkimuksen aikana verrattuna aiempien FVIII-tuotteiden raportoitujen vuotojen määrään 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Verenvuodot sisältävät täydellisen, spontaanin, nivel- ja trauman.
Jopa 36 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on 0 verenvuotoa, ja suhteiden ero verrattuna aiempaan estohoitoon.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Aiempien FVIII-tuotteiden AUC verrattuna damoktokogialfa-pegoliin.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
AUC: Pinta-ala plasman pitoisuuden funktiona aikakäyrän alla
Jopa 36 kuukautta
Puoliintumisaika [t½] aikaisemmille FVIII-valmisteille verrattuna damoktokogialfa-pegoliin.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
FVIII aallonpohja aikaisemmille FVIII-tuotteille verrattuna damoktokogialfa-pegoliin.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
FVIII-huipputasot aikaisemmilla FVIII-valmisteilla verrattuna damoktokogialfa-pegoliin.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Aiempien FVIII-tuotteiden in vivo talteenotto verrattuna damoktokogialfa-pegoliin.
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Infuusioiden lukumäärä verenvuodon hallinnassa
Aikaikkuna: Jopa 36 kuukautta
Jopa 36 kuukautta
Hemo-SAT A -pisteiden muutokset
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Hemo-SAT A: Hemofilian hoitotyytyväisyyskysely aikuisille. Hemo-SAT-kyselylomake aikuisille (Hemo-SAT A) koostuu 34 kohdasta, jotka liittyvät 6 ulottuvuuteen (helppo & mukavuus, tehokkuus, taakka, erikoislääkäri/sairaanhoitajat, keskus/sairaala , yleinen tyytyväisyys).
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Hemo-QoL-pisteiden (A ja SF) muutokset
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Hemo-QoL-A:Hemofilia-elämänlaatumittari aikuisille Hemo-QoL-SF:Hemofilia Life Quality of Life -lyhytlomake lapsille Hemo-QoL-A on hemofiliaspesifinen elämänlaatukysely 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille. Kyselylomakkeessa on 41 kohtaa, jotka kattavat 6 aluetta: fyysinen toiminta, roolitoiminta, huoli, verenvuodon seuraukset, emotionaaliset vaikutukset ja hoitoon liittyvät huolenaiheet. Alle 18-vuotiaille potilaille käytetään Hemo-QoL-SF-kyselylomaketta lapsille ja nuorille (12–17-vuotiaille). Hemo-QoL-SF sisältää 35 kysymystä, jotka kattavat 9 aluetta: fyysinen terveys, näkemys itsestäsi, perhe, ystävät, muut, urheilu, kaupankäynti ja hoito.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
Muutokset WPAI-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen
WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Pisteet ilmaistaan ​​prosenttiosuuksina heikkenemisestä/tuottavuuden menetyksestä, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa heikkenemistä.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen, 24 kuukauteen ja 36 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bayer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen tietojen saatavuus määräytyy Bayerin EFPIA/PhRMA:n "vastuullisen kliinisten tutkimusten tietojen jakamisen periaatteisiin" sitoutumisen mukaisesti. Tämä koskee laajuutta, aikapistettä ja tietojen käyttöprosessia.

Sellaisenaan Bayer sitoutuu jakamaan pätevien tutkijoiden pyynnöstä potilastason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja, tutkimustason kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja ja protokollia potilailla suoritetuista kliinisistä tutkimuksista Yhdysvalloissa ja EU:ssa hyväksyttyjen lääkkeiden ja käyttöaiheiden osalta, jos se on tarpeen laillisen tutkimuksen suorittamiseksi. Tämä koskee tietoja uusista lääkkeistä ja käyttöaiheista, jotka EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyvirastot ovat hyväksyneet 1.1.2014 tai sen jälkeen.

Kiinnostuneet tutkijat voivat käyttää www.clinicalstudydatarequest.com-sivustoa pyytääkseen pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin ja kliinisistä tutkimuksista saatuihin tukiasiakirjoihin tutkimusta varten. Tietoa Bayerin kriteereistä tutkimusten luetteloimiseksi ja muita asiaankuuluvia tietoja on portaalin Tutkimussponsorit-osiossa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa