Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektivitet og langsigtet sikkerhed af Damoctocog Alfa Pegol hos patienter, der er blevet diagnosticeret med hæmofili A (HEM-POWR)

8. april 2026 opdateret af: Bayer

Observationsundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling i den virkelige verden med Damoctocog Alfa Pegol hos tidligere behandlede patienter med hæmofili A

Formålet med HEM-POWR-studiet er at forstå bedre, hvordan Damoctocog alfa pegol (Jivi) bruges til at behandle mennesker med hæmofili A i det daglige liv, hvor godt behandlingen tolereres, og hvor tilfredse patienter og læger er med behandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

371

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Multiple Locations, Belgien
        • Many Locations
  • Brasilien
      • Multiple Locations, Brasilien
        • Many Locations
  • Canada
      • Multiple Locations, Canada
        • Many Locations
  • Colombia
      • Multiple Locations, Colombia
        • Many Locations
  • Danmark
      • Multiple Locations, Danmark
        • Many Locations
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Multiple Locations, Forenede Arabiske Emirater
        • Many Locations
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Grækenland
      • Multiple Locations, Grækenland
        • Many Locations
  • Holland
      • Multiple Locations, Holland
        • Many Locations
  • Italien
      • Multiple Locations, Italien
        • Many Locations
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • Many Locations
  • Kuwait
      • Multiple Locations, Kuwait
        • Many Locations
  • Norge
      • Multiple Locations, Norge
        • Many Locations
  • Saudi Arabien
      • Multiple Locations, Saudi Arabien
        • Many Locations
  • Schweiz
      • Multiple Locations, Schweiz
        • Many Locations
  • Slovenien
      • Multiple Locations, Slovenien
        • Many Locations
  • Spanien
      • Multiple Locations, Spanien
        • Many Locations
  • Sverige
      • Multiple Locations, Sverige
        • Many Locations
  • Taiwan
      • Multiple Locations, Taiwan
        • Many Locations
  • Tyskland
      • Multiple Locations, Tyskland
        • Many Locations

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Tidligere behandlede patienter med hæmofili A, der modtager damoctocog alfa pegol med enhver form for behandlingsmodalitet (on-demand, prophylakse eller intermitterende profylakse).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af hæmofili A.
  • Patienter tidligere behandlet for hæmofili A.
  • Patienter uden tidligere inhibitorer eller patienter med tidligere inhibitorer i standard profylaksebehandling i mindst 1 år før studiestart.
  • Ingen aktuelle beviser for FVIII-hæmmer eller klinisk mistanke om FVIII-hæmmer.
  • Påbegyndelse af eller aktuelt på damoctocog alfa pegol med enhver form for behandlingsmetode (on-demand, profylakse eller intermitterende profylakse).
  • Underskrevet informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltagelse i et undersøgelsesprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis.
  • Diagnose af enhver anden blødnings-/koagulationsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Kontraindikationer i henhold til den lokale markedsføringstilladelse.
  • Patient i behandling med immuntoleranceinduktion (ITI) på tidspunktet for indskrivning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tidligere behandlet patient (PTP'er) med hæmofili A
Tidligere behandlede patienter med hæmofili A, der modtager damoctocog alfa pegol med enhver form for behandlingsmetode (on-demand, profylakse eller intermitterende profylakse).
Medicin: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Følg klinisk praksis. BAY94-9027 er et B-domæne-deleteret rekombinant faktor VIII (rFVIII) produkt stedspecifikt konjugeret til et enkelt (dobbelt 30 kDa forgrenet) 60 kDa polyethylenglycol (PEG) molekyle. BAY 94-9027 er beregnet til profylakse og behandling af blødninger hos patienter med hæmofili A i alderen ≥12 år, med en snæver, forudsigelig ugentlig dosis, der gør det muligt at skræddersy behandlingsregimet til individuelle behov.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitligt årligt antal rapporterede samlede blødninger hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Median årligt antal rapporterede samlede blødninger hos patienter med hæmofili A
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af AE'er.
Tidsramme: Op til 36 måneder

Uønskede hændelser (AE'er) omfatter:

Bivirkninger af særlig interesse, Bivirkning, Alvorlig Bivirkning, Bivirkning.

Bivirkninger af særlig interesse omfatter: overfølsomhedsreaktioner, tab af lægemiddeleffekt, nedsat nyrefunktion, neurokognitive lidelser, udvikling af inhibitorer.
Op til 36 måneder
Varighed af AE'er.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Behandling af AE'er.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Alvorligheden af ​​AE'er.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Resultatet af AE'er.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal infusioner og FVIII-forbrug for at opnå hæmostase under operationen
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Ændring i fælles score (HJHS)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
HJHS: Hæmofili Joint Health Score
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Fælles statusevaluering ved ultralyd (HEAD-US score), hvis tilgængelig eller en del af standard klinisk praksis.
Tidsramme: Op til 36 måneder
HEAD-US: Hæmofili Tidlig Arthropati Detektion med ultralyd
Op til 36 måneder
Ændring af antallet af berørte led af patienten
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Årligt antal spontane blødninger, led- og traumeblødninger
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal rapporterede blødninger under undersøgelsen sammenlignet med antallet af rapporterede blødninger for tidligere FVIII-produkter i de 12 måneder forud for optagelse i undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Blødninger omfatter total, spontan, led og traume.
Op til 36 måneder
Andel af patienter med 0 blødninger, og forskellen i andel sammenlignet med tidligere profylaksebehandling.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
AUC for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Op til 36 måneder
AUC: Areal under kurven for plasmakoncentration versus tid
Op til 36 måneder
Halveringstid [t½] for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
FVIII trug for tidligere FVIII produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
FVIII topniveauer for tidligere FVIII produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
In vivo-gendannelse for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Antal infusioner, der skal kontrolleres for en blødning
Tidsramme: Op til 36 måneder
Op til 36 måneder
Ændringer af Hemo-SAT A-score
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Hemo-SAT A: Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire for voksne。Hemo-SAT spørgeskemaversionen for voksne (Hemo-SAT A) består af 34 punkter, der vedrører 6 dimensioner (Lethed og bekvemmelighed, Effektivitet, Byrde, Specialist/Sygeplejersker, Center/Hospital , generel tilfredshed).
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Ændringer i hæmo-QoL (A og SF) score
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Hæmo-QoL-A: Hæmofili Livskvalitetsmål for voksne Hæmo-QoL-SF: Hæmofili Livskvalitet kortform til børn Hæmo-QoL-A er et hæmofilispecifikt livskvalitetsspørgeskema til voksne i alderen 18 år og derover. Spørgeskemaet har 41 emner, der dækker 6 domæner: Fysisk funktion, rollefunktion, bekymring, konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning og behandlingsproblemer. Til patienter under 18 år anvendes Hemo-QoL-SF-spørgeskemaet til børn og unge (12 til 17 år). Hemo-QoL-SF indeholder 35 spørgsmål, der dækker 9 domæner: Fysisk sundhed, syn på dig selv, familie, venner, andre, sport, omgang og behandling.
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Ændringer af WPAI-score
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Scorer er udtrykt som procentdele af værdiforringelse/produktivitetstab, med højere score, der indikerer større værdiforringelse.
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2019

Først opslået (Faktiske)

30. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang.

Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere.

Interesserede forskere kan bruge www.clinicalstudydatarequest.com til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og andre relevante oplysninger findes i sektionen for undersøgelsessponsorer på portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner