Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и долгосрочной безопасности дамактоког альфа пегол у пациентов с диагнозом гемофилия А (HEM-POWR)

30 июня 2026 г. обновлено: Bayer

Обсервационное исследование по оценке эффективности и безопасности лечения дамактокогом альфа пегол в реальных условиях у ранее леченных пациентов с гемофилией А

Целью исследования HEM-POWR является лучшее понимание того, как Damoctocog alfa pegol (Jivi) используется для лечения людей с гемофилией А в повседневной жизни, насколько хорошо переносится лечение и насколько пациенты и врачи удовлетворены его эффективностью. лечение.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

371

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Multiple Locations, Бельгия
        • Many locations
  • Бразилия
      • Multiple Locations, Бразилия
        • Many locations
  • Германия
      • Multiple Locations, Германия
        • Many locations
  • Греция
      • Multiple Locations, Греция
        • Many locations
  • Дания
      • Multiple Locations, Дания
        • Many locations
  • Испания
      • Multiple Locations, Испания
        • Many locations
  • Италия
      • Multiple Locations, Италия
        • Many locations
  • Канада
      • Multiple Locations, Канада
        • Many locations
  • Колумбия
      • Multiple Locations, Колумбия
        • Many locations
  • Кувейт
      • Multiple Locations, Кувейт
        • Many locations
  • Нидерланды
      • Multiple Locations, Нидерланды
        • Many locations
  • Норвегия
      • Multiple Locations, Норвегия
        • Many locations
  • Объединенные Арабские Эмираты
      • Multiple Locations, Объединенные Арабские Эмираты
        • Many locations
  • Саудовская Аравия
      • Multiple Locations, Саудовская Аравия
        • Many locations
  • Словения
      • Multiple Locations, Словения
        • Many locations
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Соединенные Штаты, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Тайвань
      • Multiple Locations, Тайвань
        • Many locations
  • Швейцария
      • Multiple Locations, Швейцария
        • Many locations
  • Швеция
      • Multiple Locations, Швеция
        • Many locations
  • Япония
      • Multiple Locations, Япония
        • Many locations

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Ранее леченные пациенты с гемофилией А, получавшие дамоктоког альфа пегол с любым видом лечения (по требованию, профилактика или прерывистая профилактика).

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика гемофилии А.
  • Пациенты, ранее лечившиеся от гемофилии А.
  • Пациенты без ингибиторов в анамнезе или пациенты с ингибиторами в анамнезе, получавшие стандартную профилактическую терапию в течение как минимум 1 года до включения в исследование.
  • Нет текущих данных об ингибиторе FVIII или клинических подозрений на ингибитор FVIII.
  • Начало или в настоящее время прием дамактоког альфа пегол с любым видом лечения (по требованию, профилактика или прерывистая профилактика).
  • Подписанное информированное согласие/согласие.

Критерий исключения:

  • Одновременное участие в исследовательской программе с вмешательствами, выходящим за рамки обычной клинической практики.
  • Диагноз любого другого нарушения кровотечения/коагуляции, кроме гемофилии А.
  • Противопоказания согласно местному регистрационному удостоверению.
  • Пациент, получавший лечение для индукции иммунной толерантности (ITI) на момент регистрации.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Ранее леченный пациент (PTP) с гемофилией А
Ранее леченные пациенты с гемофилией А, получавшие дамактоког альфа пегол с любым видом лечения (по требованию, профилактика или прерывистая профилактика)。
Лекарство: Damoctocog alfa pegol (Дживи, Bay94-9027)
Следуйте клинической практике. BAY94-9027 представляет собой продукт рекомбинантного фактора VIII (rFVIII) с делецией домена B, сайт-специфически конъюгированный с одной (двойной разветвленной молекулой 30 кДа) молекулой полиэтиленгликоля (ПЭГ) массой 60 кДа. BAY 94-9027 предназначен для профилактики и лечения кровотечений у пациентов с гемофилией А в возрасте ≥12 лет с узкой предсказуемой недельной дозой, что позволяет адаптировать схему лечения к индивидуальным потребностям пациента.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Среднее годовое количество зарегистрированных тотальных кровотечений у пациентов с гемофилией А
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Среднее годовое количество зарегистрированных тотальных кровотечений у пациентов с гемофилией А
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение НЯ.
Временное ограничение: До 36 месяцев

Нежелательные явления (НЯ) включают:

НЯ, представляющие особый интерес, нежелательное явление, серьезное нежелательное явление, нежелательная реакция.

НЯ, представляющие особый интерес, включают: реакции гиперчувствительности, потерю действия препарата, почечную недостаточность, нейрокогнитивные расстройства, развитие ингибиторов.
До 36 месяцев
Продолжительность НЯ.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Лечение НЯ.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Тяжесть НЯ.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Исход НЯ.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Количество инфузий и потребление FVIII для достижения гемостаза во время операции
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Изменение совместных баллов (HJHS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
HJHS: Оценка суставов при гемофилии
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Оценка состояния суставов с помощью ультразвука (оценка HEAD-US), если она доступна или является частью стандартной клинической практики.
Временное ограничение: До 36 месяцев
HEAD-US: раннее выявление гемофилии при артропатии с помощью ультразвука
До 36 месяцев
Изменение количества пораженных суставов у пациента
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Годовое количество спонтанных, суставных и травматических кровотечений
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Количество зарегистрированных кровотечений во время исследования по сравнению с количеством зарегистрированных кровотечений для предыдущих продуктов FVIII за 12 месяцев до включения в исследование.
Временное ограничение: До 36 месяцев
Кровотечения бывают тотальные, спонтанные, суставные и травматические.
До 36 месяцев
Доля пациентов с нулевым кровотечением и разница пропорций по сравнению с предыдущим профилактическим лечением.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
AUC для предыдущих продуктов FVIII по сравнению с дамактоког альфа пегол.
Временное ограничение: До 36 месяцев
AUC: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени.
До 36 месяцев
Период полураспада [t½] для предыдущих продуктов FVIII по сравнению с дамактоког альфа пегол.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Корыто FVIII для предыдущих продуктов FVIII по сравнению с damoctocog alfa pegol.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Пиковые уровни FVIII для предыдущих продуктов FVIII по сравнению с дамактоког альфа пегол.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Восстановление in vivo для предыдущих продуктов FVIII по сравнению с дамактоког альфа пегол.
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Количество инфузий для остановки кровотечения
Временное ограничение: До 36 месяцев
До 36 месяцев
Изменения оценки Hemo-SAT A
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Hemo-SAT A: Опросник удовлетворенности лечением гемофилии для взрослых. Версия опросника Hemo-SAT для взрослых (Hemo-SAT A) состоит из 34 пунктов, относящихся к 6 параметрам (легкость и удобство, эффективность, бремя, специалист/медсестры, центр/больница). , общее удовлетворение).
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Изменения показателя Hemo-QoL (A и SF)
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Hemo-QoL-A: Измерение качества жизни при гемофилии для взрослых Hemo-QoL-SF: Краткая форма качества жизни при гемофилии для детей Hemo-QoL-A представляет собой специфический для гемофилии опросник качества жизни для взрослых в возрасте 18 лет и старше. Анкета содержит 41 пункт, охватывающий 6 доменов: физическое функционирование, ролевое функционирование, беспокойство, последствия кровотечения, эмоциональное воздействие и опасения по поводу лечения. Для пациентов моложе 18 лет используется опросник Hemo-QoL-SF для детей и подростков (от 12 до 17 лет). Hemo-QoL-SF содержит 35 вопросов, охватывающих 9 областей: физическое здоровье, мнение о себе, семья, друзья, другие, спорт, деловые отношения и лечение.
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
Изменения оценки WPAI
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев
WPAI: Шкала снижения производительности труда и активности. Баллы выражаются в процентах ухудшения/снижения производительности, при этом более высокие баллы указывают на большее ухудшение.
От исходного уровня до 12 месяцев, 24 месяцев и 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bayer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 октября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Доступность данных этого исследования будет определяться в соответствии с обязательствами Bayer в отношении «Принципов ответственного обмена данными клинических испытаний» EFPIA/PhRMA. Это относится к объему, моменту времени и процессу доступа к данным.

Таким образом, Bayer обязуется предоставлять по запросу квалифицированных исследователей данные клинических испытаний на уровне пациентов, данные клинических испытаний на уровне исследований и протоколы клинических испытаний на пациентах для лекарственных средств и показаний, одобренных в США и ЕС, которые необходимы для проведения законных исследований. Это относится к данным о новых лекарствах и показаниях к применению, которые были одобрены регулирующими органами ЕС и США 1 января 2014 г. или позднее.

Заинтересованные исследователи могут использовать www.clinicalstudydatarequest.com, чтобы запросить доступ к анонимным данным о пациентах и ​​вспомогательным документам клинических исследований для проведения исследований. Информация о критериях Байера для включения исследований в список и другая соответствующая информация представлена ​​в разделе портала «Спонсоры исследования».

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться