Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a dlouhodobé bezpečnosti Damoctocogu Alfa Pegol u pacientů, u kterých byla diagnostikována hemofilie A (HEM-POWR)

8. dubna 2026 aktualizováno: Bayer

Observační studie hodnotící účinnost a bezpečnost léčby Damoctocog Alfa Pegol v reálném světě u dříve léčených pacientů s hemofilií A

Cílem studie HEM-POWR je lépe porozumět tomu, jak se Damoctocog alfa pegol (Jivi) používá k léčbě lidí s hemofilií A v každodenním životě, jak dobře je léčba snášena a jak jsou pacienti a lékaři s ní spokojeni. léčba.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

371

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Multiple Locations, Belgie
        • Many Locations
  • Brazílie
      • Multiple Locations, Brazílie
        • Many Locations
  • Dánsko
      • Multiple Locations, Dánsko
        • Many Locations
  • Holandsko
      • Multiple Locations, Holandsko
        • Many Locations
  • Itálie
      • Multiple Locations, Itálie
        • Many Locations
  • Japonsko
      • Multiple Locations, Japonsko
        • Many Locations
  • Kanada
      • Multiple Locations, Kanada
        • Many Locations
  • Kolumbie
      • Multiple Locations, Kolumbie
        • Many Locations
  • Kuvajt
      • Multiple Locations, Kuvajt
        • Many Locations
  • Norsko
      • Multiple Locations, Norsko
        • Many Locations
  • Německo
      • Multiple Locations, Německo
        • Many Locations
  • Saudská arábie
      • Multiple Locations, Saudská arábie
        • Many Locations
  • Slovinsko
      • Multiple Locations, Slovinsko
        • Many Locations
  • Spojené arabské emiráty
      • Multiple Locations, Spojené arabské emiráty
        • Many Locations
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Spojené státy, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Tchaj-wan
      • Multiple Locations, Tchaj-wan
        • Many Locations
  • Řecko
      • Multiple Locations, Řecko
        • Many Locations
  • Španělsko
      • Multiple Locations, Španělsko
        • Many Locations
  • Švédsko
      • Multiple Locations, Švédsko
        • Many Locations
  • Švýcarsko
      • Multiple Locations, Švýcarsko
        • Many Locations

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dříve léčení pacienti s hemofilií A užívající damoctokog alfa pegol s jakoukoli léčebnou modalitou (on-demand, podpůrná hylaxe nebo intermitentní profylaxe).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza hemofilie A.
  • Pacienti dříve léčení hemofilií A.
  • Pacienti bez předchozí anamnézy inhibitorů nebo pacienti s předchozí anamnézou inhibitorů na standardní profylaktické léčbě po dobu alespoň 1 roku před vstupem do studie.
  • Žádný současný důkaz inhibitoru FVIII nebo klinické podezření na inhibitor FVIII.
  • Zahájení nebo současné užívání damoctocogu alfa pegol s jakýmkoli druhem léčebné modality (na vyžádání, profylaxe nebo intermitentní profylaxe).
  • Podepsaný informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Souběžná účast ve výzkumném programu s intervencemi mimo běžnou klinickou praxi.
  • Diagnóza jakékoli jiné poruchy krvácení/koagulace kromě hemofilie A.
  • Kontraindikace podle místní registrace.
  • Pacient na léčbě indukcí imunitní tolerance (ITI) v době zařazení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dříve léčený pacient (PTP) s hemofilií A
Dříve léčení pacienti s hemofilií A, kteří dostávali damoctokog alfa pegol s jakoukoli léčebnou modalitou (on-demand, profylaxe nebo intermitentní profylaxe).
Lék: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Dodržujte klinickou praxi. BAY94-9027 je produkt rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) s deletovanou doménou B, místně specificky konjugovaný k jedné (duálně 30-kDa rozvětvené) 60-kDa polyethylenglykolové (PEG) molekule. BAY 94-9027 je určen k profylaxi a léčbě krvácení u pacientů s hemofilií A ve věku ≥ 12 let, s úzkou, předvídatelnou týdenní dávkou, která umožňuje přizpůsobit léčebný režim individuálním potřebám pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrný roční počet hlášených celkových krvácení u pacientů s hemofilií A
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Medián anualizovaného počtu hlášených celkových krvácení u pacientů s hemofilií A
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt AE.
Časové okno: Až 36 měsíců

Nežádoucí příhody (AE) zahrnují:

AE zvláštního zájmu, Nežádoucí událost, Závažná nežádoucí událost, Nežádoucí reakce.

AE zvláštního zájmu zahrnují: hypersenzitivní reakce, ztrátu účinku léku, poškození ledvin, neurokognitivní poruchy, vývoj inhibitorů.
Až 36 měsíců
Doba trvání AE.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Léčba AE.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Závažnost AE.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Výsledek AE.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Počet infuzí a spotřeba FVIII k dosažení hemostázy během operace
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Změna společných skóre (HJHS)
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
HJHS: Hemophilia Joint Health score
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Hodnocení stavu kloubu ultrazvukem (HEAD-US skóre), pokud je k dispozici nebo je součástí standardní klinické praxe.
Časové okno: Až 36 měsíců
HEAD-US: Detekce časné artropatie hemofilie pomocí ultrazvuku
Až 36 měsíců
Změna počtu postižených kloubů pacientem
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Anualizovaný počet spontánních, kloubních a traumatických krvácení
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Počet hlášených krvácení během studie ve srovnání s počtem hlášených krvácení u předchozích produktů FVIII během 12 měsíců před zařazením do studie.
Časové okno: Až 36 měsíců
Krvácení zahrnuje celkové, spontánní, kloubní a traumatické.
Až 36 měsíců
Podíl pacientů s nulovým krvácením a rozdíl v poměru ve srovnání s předchozí profylaktickou léčbou.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
AUC pro předchozí přípravky FVIII versus damoctokog alfa pegol.
Časové okno: Až 36 měsíců
AUC: Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase
Až 36 měsíců
Poločas [t½] pro předchozí přípravky FVIII versus damoctokog alfa pegol.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Minimální hladina FVIII pro předchozí přípravky FVIII versus damoctokog alfa pegol.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Maximální hladiny FVIII u předchozích přípravků FVIII oproti damoctokogu alfa pegolu.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Výtěžnost in vivo pro předchozí přípravky FVIII versus damoctokog alfa pegol.
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Počet infuzí ke kontrole krvácení
Časové okno: Až 36 měsíců
Až 36 měsíců
Změny skóre Hemo-SAT A
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Hemo-SAT A: Dotazník spokojenosti s léčbou hemofilie pro dospělé。Verze dotazníku Hemo-SAT pro dospělé (Hemo-SAT A) se skládá z 34 položek týkajících se 6 dimenzí (snadnost a pohodlí, účinnost, zátěž, specialista/sestry, centrum/nemocnice , Všeobecná spokojenost).
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Změny skóre Hemo-QoL (A a SF).
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Hemo-QoL-A: Hemophilia Quality of Life Measure for adult Hemo-QoL-SF: Hemophilia Quality of Life shortform for children Hemo-QoL-A je hemofilický dotazník kvality života pro dospělé ve věku 18 let a starší. Dotazník má 41 položek pokrývajících 6 oblastí: fyzické fungování, fungování rolí, obavy, následky krvácení, emoční dopad a obavy z léčby. Pro pacienty mladší 18 let se používá Hemo-QoL-SF Questionnaire pro děti a dospívající (12 až 17 let). Hemo-QoL-SF obsahuje 35 otázek pokrývajících 9 oblastí: fyzické zdraví, pohled na sebe, rodina, přátelé, ostatní, sport, jednání a léčba.
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
Změny skóre WPAI
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců
WPAI: Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Skóre jsou vyjádřena jako procenta zhoršení/ztráty produktivity, přičemž vyšší skóre značí větší poškození.
Od výchozího stavu do 12 měsíců, 24 měsíců a 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

30. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Dostupnost dat této studie bude stanovena v souladu se závazkem společnosti Bayer vůči EFPIA/PhRMA „Principy pro odpovědné sdílení dat z klinických studií“. To se týká rozsahu, časového bodu a procesu přístupu k datům.

Společnost Bayer se jako taková zavazuje sdílet na žádost kvalifikovaných výzkumníků údaje z klinických studií na úrovni pacientů, údaje z klinických studií na úrovni studie a protokoly z klinických studií u pacientů pro léčiva a indikace schválené v USA a EU jako nezbytné pro provádění legitimního výzkumu. To se týká údajů o nových lécích a indikacích, které byly schváleny regulačními agenturami EU a USA dne 1. ledna 2014 nebo později.

Zainteresovaní výzkumní pracovníci mohou využít www.clinicalstudydatarequest.com k vyžádání přístupu k anonymizovaným datům na úrovni pacientů a podpůrným dokumentům z klinických studií k provádění výzkumu. Informace o kritériích Bayer pro zařazení studií a další relevantní informace jsou uvedeny v části portálu Sponzoři studií.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit