评估 Damoctocog Alfa Pegol 在被诊断患有 A 型血友病的患者中的有效性和长期安全性 (HEM-POWR)
2026年6月30日 更新者：Bayer
评估在既往接受过治疗的 A 型血友病患者中使用 Damoctocog Alfa Pegol 进行真实世界治疗的有效性和安全性的观察性研究
HEM-POWR 研究的目的是更好地了解 Damoctocog alfa pegol (Jivi) 在日常生活中如何用于治疗血友病 A 患者、治疗的耐受性以及患者和医生对治疗的满意度治疗。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
371
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Multiple Locations、丹麦
- Many locations
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Multiple Locations、加拿大
- Many locations
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Multiple Locations、台湾
- Many locations
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Multiple Locations、哥伦比亚
- Many locations
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Multiple Locations、巴西
- Many locations
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Multiple Locations、希腊
- Many locations
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Multiple Locations、德国
- Many locations
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Multiple Locations、意大利
- Many locations
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Multiple Locations、挪威
- Many locations
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Multiple Locations、斯洛文尼亚
- Many locations
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Multiple Locations、日本
- Many locations
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Multiple Locations、比利时
- Many locations
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Multiple Locations、沙特阿拉伯
- Many locations
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Multiple Locations、瑞典
- Many locations
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Multiple Locations、瑞士
- Many locations
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Multiple Locations、科威特
- Many locations
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国、36688
- South Alabama Medical Science Foundation
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Davis、California、美国、95616
- University California Davis
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Los Angeles、California、美国、90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
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Orange、California、美国、92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
- Georgetown University
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- Regents of University of Minnesota
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、美国、27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
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Multiple Locations、荷兰
- Many locations
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Multiple Locations、西班牙
- Many locations
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Multiple Locations、阿拉伯联合酋长国
- Many locations
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
既往接受过 damoctocog alfa pegol 治疗的 A 型血友病患者，采用任何一种治疗方式（按需、预防或间歇性预防）。
描述
纳入标准：
- 血友病A的诊断。
- 以前接受过 A 型血友病治疗的患者。
- 无抑制剂史的患者或有抑制剂史的患者在进入研究前接受标准预防治疗至少 1 年。
- 目前没有 FVIII 抑制剂的证据或临床怀疑 FVIII 抑制剂。
- 开始或目前正在使用任何类型的治疗方式（按需、预防或间歇性预防）的 damoctocog alfa pegol。
- 签署知情同意书/同意书。
排除标准：
- 同时参与一项调查计划，并在常规临床实践之外进行干预。
- 除血友病 A 以外的任何其他出血/凝血障碍的诊断。
- 根据当地上市许可的禁忌症。
- 入组时接受免疫耐受诱导 (ITI) 治疗的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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既往治疗过的 A 型血友病患者 (PTP)
既往接受过任何一种治疗方式（按需、预防或间歇性预防）的 damoctocog alfa pegol 治疗的 A 型血友病患者。
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遵循临床实践。
BAY94-9027 是一种 B 结构域缺失的重组因子 VIII (rFVIII) 产物位点特异性偶联到单个（双 30-kDa 分支）60-kDa 聚乙二醇 (PEG) 分子。
BAY 94-9027 用于预防和治疗年龄≥12 岁的 A 型血友病患者的出血，其每周剂量范围窄、可预测，可根据患者的个体需求量身定制治疗方案。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血友病 A 患者报告的总出血事件的平均年化次数
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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血友病 A 患者每年报告的总出血次数中位数
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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AE的发生。
大体时间：长达 36 个月
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不良事件 (AE) 包括： 特别关注的 AE、不良事件、严重不良事件、不良反应。 特别感兴趣的 AE 包括：超敏反应、药效丧失、肾功能损害、神经认知障碍、抑制剂形成。 |
长达 36 个月
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AE 的持续时间。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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AE的治疗。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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AE 的严重程度。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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AE 的结果。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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术中达到止血的输液次数和FVIII消耗量
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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联合分数的变化 (HJHS)
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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HJHS：血友病关节健康评分
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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通过超声评估关节状态（HEAD-US 评分），如果可用或作为标准临床实践的一部分。
大体时间：长达 36 个月
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HEAD-US：血友病早期关节病超声检测
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长达 36 个月
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患者受影响关节数量的变化
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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自发性、关节和外伤出血的年化次数
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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研究期间报告的出血次数与入组研究前 12 个月内先前 FVIII 产品报告的出血次数的比较。
大体时间：长达 36 个月
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出血包括全出血、自发性出血、关节出血和外伤出血。
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长达 36 个月
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0 出血患者的比例，以及与既往预防性治疗相比的比例差异。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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以前的 FVIII 产品与 damoctocog alfa pegol 的 AUC。
大体时间：长达 36 个月
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AUC：血浆浓度与时间曲线下的面积
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长达 36 个月
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之前的 FVIII 产品与 damoctocog alfa pegol 的半衰期 [t½]。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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之前的 FVIII 产品与 damoctocog alfa pegol 的 FVIII 槽。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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先前 FVIII 产品与 damoctocog alfa pegol 的 FVIII 峰值水平。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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之前的 FVIII 产品与 damoctocog alfa pegol 的体内回收率。
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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控制出血的输液次数
大体时间：长达 36 个月
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长达 36 个月
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Hemo-SAT A评分的变化
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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Hemo-SAT A:成人血友病治疗满意度问卷。成人版Hemo-SAT问卷（Hemo-SAT A）包含34个项目，涉及6个维度（Ease & Convenience, Efficacy, Burden, Specialist/Nurses, Center/Hospital ，总体满意度）。
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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Hemo-QoL（A 和 SF）评分的变化
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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Hemo-QoL-A：成人血友病生活质量测量 Hemo-QoL-SF：儿童血友病生活质量简称 Hemo-QoL-A 是针对 18 岁及以上成人的血友病特定生活质量问卷。
问卷有 41 个项目，涵盖 6 个领域：身体机能、角色机能、忧虑、出血后果、情绪影响和治疗问题。
对于 18 岁以下的患者，使用儿童和青少年（12 至 17 岁）的 Hemo-QoL-SF 问卷。
Hemo-QoL-SF 包含 35 个问题，涵盖 9 个领域：身体健康、自我观、家庭、朋友、其他、运动、交易和治疗。
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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WPAI分数的变化
大体时间：从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。分数表示为减值/生产力损失的百分比，分数越高表示减值越大。
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从基线到 12 个月、24 个月和 36 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月21日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2027年3月31日
研究注册日期
首次提交
2019年4月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月26日
首次发布 (实际的)
2019年4月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月30日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
IPD 计划说明
本研究数据的可用性将根据拜耳对 EFPIA/PhRMA“负责任的临床试验数据共享原则”的承诺来确定。 这涉及数据访问的范围、时间点和过程。
因此，拜耳承诺根据合格研究人员的要求，共享患者层面的临床试验数据、研究层面的临床试验数据，以及美国和欧盟批准的药物和适应症的患者临床试验方案，以进行合法研究。 这适用于欧盟和美国监管机构在 2014 年 1 月 1 日或之后批准的新药和适应症的数据。
感兴趣的研究人员可以使用 www.clinicalstudydatarequest.com 请求访问匿名的患者级别数据和临床研究的支持文件以进行研究。 门户网站的研究赞助商部分提供了有关列出研究的拜耳标准的信息和其他相关信息。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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