Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effektivitet och långsiktig säkerhet för Damoctocog Alfa Pegol hos patienter som har diagnostiserats med hemofili A (HEM-POWR)

30 juni 2026 uppdaterad av: Bayer

Observationsstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av verklig behandling med Damoctocog Alfa Pegol hos tidigare behandlade patienter med hemofili A

Syftet med HEM-POWR-studien är att bättre förstå hur Damoctocog alfa pegol (Jivi) används för att behandla personer med hemofili A i det dagliga livet, hur väl behandlingen tolereras och hur nöjda patienter och läkare är med behandling.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

371

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Multiple Locations, Belgien
        • Many locations
  • Brasilien
      • Multiple Locations, Brasilien
        • Many locations
  • Colombia
      • Multiple Locations, Colombia
        • Many locations
  • Danmark
      • Multiple Locations, Danmark
        • Many locations
  • Förenade arabemiraten
      • Multiple Locations, Förenade arabemiraten
        • Many locations
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Förenta staterna, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Grekland
      • Multiple Locations, Grekland
        • Many locations
  • Italien
      • Multiple Locations, Italien
        • Many locations
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • Many locations
  • Kanada
      • Multiple Locations, Kanada
        • Many locations
  • Kuwait
      • Multiple Locations, Kuwait
        • Many locations
  • Nederländerna
      • Multiple Locations, Nederländerna
        • Many locations
  • Norge
      • Multiple Locations, Norge
        • Many locations
  • Saudiarabien
      • Multiple Locations, Saudiarabien
        • Many locations
  • Schweiz
      • Multiple Locations, Schweiz
        • Many locations
  • Slovenien
      • Multiple Locations, Slovenien
        • Many locations
  • Spanien
      • Multiple Locations, Spanien
        • Many locations
  • Sverige
      • Multiple Locations, Sverige
        • Many locations
  • Taiwan
      • Multiple Locations, Taiwan
        • Many locations
  • Tyskland
      • Multiple Locations, Tyskland
        • Many locations

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Tidigare behandlade patienter med hemofili A som får damoctocog alfa pegol med någon form av behandlingsmetod (on-demand, prophylax eller intermittent profylax).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av hemofili A.
  • Patienter som tidigare behandlats för hemofili A.
  • Patienter utan tidigare anamnes på inhibitorer eller patienter med tidigare anamnes på inhibitorer på standardprofylaxbehandling i minst 1 år före studiestart.
  • Inga aktuella bevis för FVIII-hämmare eller klinisk misstanke om FVIII-hämmare.
  • Initiering av eller för närvarande på damoctocog alfa pegol med någon form av behandlingsmetod (på begäran, profylax eller intermittent profylax).
  • Undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Samtidigt deltagande i ett undersökningsprogram med interventioner utanför rutinmässig klinisk praxis.
  • Diagnos av någon annan blödnings-/koagulationsstörning än hemofili A.
  • Kontraindikationer enligt det lokala försäljningstillståndet.
  • Patient på behandling med immuntoleransinduktion (ITI) vid tidpunkten för inskrivningen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Tidigare behandlad patient (PTP) med hemofili A
Tidigare behandlade patienter med hemofili A som får damoctocog alfa pegol med någon form av behandlingsmetod (on-demand, profylax eller intermittent profylax).
Läkemedel: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Följ klinisk praxis. BAY94-9027 är en B-domän-deleterad rekombinant faktor VIII (rFVIII) produkt platsspecifikt konjugerad till en enkel (dubbel 30 kDa grenad) 60 kDa polyetylenglykol (PEG) molekyl. BAY 94-9027 är avsedd för profylax och behandling av blödningar hos patienter med hemofili A i åldern ≥12 år, med en smal, förutsägbar veckodos som gör att behandlingsregimen kan skräddarsys efter individuella patientbehov.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittligt antal rapporterade totala blödningar på årsbasis hos patienter med hemofili A
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Median årligt antal rapporterade totala blödningar hos patienter med hemofili A
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av AE.
Tidsram: Upp till 36 månader

Biverkningar (AE) inkluderar:

Biverkningar av särskilt intresse, biverkning, allvarlig biverkning, biverkning.

Biverkningar av särskilt intresse inkluderar: överkänslighetsreaktioner, förlust av läkemedelseffekt, nedsatt njurfunktion, neurokognitiva störningar, utveckling av hämmare.
Upp till 36 månader
Varaktighet av AE.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Behandling av biverkningar.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Allvarligheten av biverkningar.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Resultatet av AE.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Antal infusioner och FVIII-konsumtion för att uppnå hemostas under operation
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Förändring i gemensamma poäng (HJHS)
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
HJHS:Hemophilia Joint Health Score
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Gemensam statusutvärdering med ultraljud (HEAD-US score), om tillgängligt eller ingår i standard klinisk praxis.
Tidsram: Upp till 36 månader
HEAD-US: Hemophilia Early Artthropathy Detektering med ultraljud
Upp till 36 månader
Ändring av antalet drabbade leder av patienten
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Årligt antal spontana blödningar, led- och traumablödningar
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Antalet rapporterade blödningar under studien jämfört med antalet rapporterade blödningar för tidigare FVIII-produkter under de 12 månaderna före inskrivningen i studien.
Tidsram: Upp till 36 månader
Blödningar inkluderar totala, spontana, led och trauma.
Upp till 36 månader
Andel patienter med 0 blödningar, och skillnaden i andel jämfört med tidigare profylaxbehandling.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
AUC för tidigare FVIII-produkter jämfört med damoctocog alfa pegol.
Tidsram: Upp till 36 månader
AUC: Area under kurvan för plasmakoncentrationen mot tiden
Upp till 36 månader
Halveringstid [t½] för tidigare FVIII-produkter jämfört med damoctocog alfa pegol.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
FVIII-tråg för tidigare FVIII-produkter kontra damoctocog alfa pegol.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
FVIII-toppnivåer för tidigare FVIII-produkter jämfört med damoctocog alfa pegol.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
In vivo-återvinning för tidigare FVIII-produkter jämfört med damoctocog alfa pegol.
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Antal infusioner för att kontrollera en blödning
Tidsram: Upp till 36 månader
Upp till 36 månader
Förändringar av Hemo-SAT A-poäng
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Hemo-SAT A: Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire för vuxna。Hemo-SAT-enkätversionen för vuxna (Hemo-SAT A) består av 34 artiklar som hänför sig till 6 dimensioner (Lätthet och bekvämlighet, Effektivitet, Belastning, Specialist/Sjuksköterskor, Centrum/Sjukhus , Allmän tillfredsställelse).
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Förändringar av Hemo-QoL (A och SF) poäng
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Hemo-QoL-A:Hemophilia Quality of Life-mått för vuxna Hemo-QoL-SF:Hemophilia Quality of Life kortform för barn Hemo-QoL-A är ett hemofilispecifikt livskvalitetsformulär för vuxna från 18 år och uppåt. Frågeformuläret har 41 artiklar som täcker 6 domäner: Fysisk funktion, rollfunktion, oro, konsekvenser av blödning, emotionell påverkan och behandlingsproblem. För patienter yngre än 18 år används Hemo-QoL-SF Questionnaire för barn och ungdomar (12 till 17 år). Hemo-QoL-SF innehåller 35 frågor som täcker 9 domäner: fysisk hälsa, syn på dig själv, familj, vänner, andra, sport, hantering och behandling.
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
Förändringar av WPAI-poäng
Tidsram: Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader
WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Poäng uttrycks i procent av nedskrivning/produktivitetsförlust, med högre poäng som indikerar större nedskrivning.
Från baslinjen till 12 månader, 24 månader och 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bayer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 oktober 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2019

Första postat (Faktisk)

30 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Tillgängligheten för denna studies data kommer att bestämmas i enlighet med Bayers engagemang för EFPIA/PhRMA "Principer för ansvarsfull delning av kliniska prövningar". Detta gäller omfattning, tidpunkt och process för dataåtkomst.

Som sådan förbinder sig Bayer att på begäran från kvalificerade forskare dela data från kliniska prövningar på patientnivå, kliniska prövningar på studienivå och protokoll från kliniska prövningar på patienter för läkemedel och indikationer som godkänts i USA och EU som är nödvändiga för att bedriva legitim forskning. Detta gäller data om nya läkemedel och indikationer som har godkänts av EU:s och amerikanska tillsynsmyndigheter den 1 januari 2014 eller senare.

Intresserade forskare kan använda www.clinicalstudydatarequest.com för att begära tillgång till anonymiserade data på patientnivå och stöddokument från kliniska studier för att bedriva forskning. Information om Bayers kriterier för listning av studier och annan relevant information finns i avsnittet Studiesponsorer på portalen.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera