Evaluación de la eficacia y la seguridad a largo plazo de damoctocog alfa pegol en pacientes a los que se les ha diagnosticado hemofilia A (HEM-POWR)
30 de junio de 2026 actualizado por: Bayer
Estudio observacional que evalúa la eficacia y la seguridad del tratamiento real con Damoctocog Alfa Pegol en pacientes con hemofilia A tratados previamente
El objetivo del estudio HEM-POWR es comprender mejor cómo se usa Damoctocog alfa pegol (Jivi) para tratar a las personas con hemofilia A en la vida cotidiana, qué tan bien se tolera el tratamiento y qué tan satisfechos están los pacientes y los médicos con el tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
371
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Multiple Locations, Alemania
- Many locations
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Multiple Locations, Arabia Saudita
- Many locations
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Multiple Locations, Brasil
- Many locations
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Multiple Locations, Bélgica
- Many locations
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Multiple Locations, Canadá
- Many locations
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Multiple Locations, Colombia
- Many locations
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Multiple Locations, Dinamarca
- Many locations
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Multiple Locations, Emiratos Árabes Unidos
- Many locations
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Multiple Locations, Eslovenia
- Many locations
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Multiple Locations, España
- Many locations
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36688
- South Alabama Medical Science Foundation
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- University California Davis
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Regents of University of Minnesota
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
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Multiple Locations, Grecia
- Many locations
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Multiple Locations, Italia
- Many locations
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Multiple Locations, Japón
- Many locations
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Multiple Locations, Kuwait
- Many locations
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Multiple Locations, Noruega
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Multiple Locations, Países Bajos
- Many locations
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Multiple Locations, Suecia
- Many locations
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Multiple Locations, Suiza
- Many locations
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Multiple Locations, Taiwán
- Many locations
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con hemofilia A previamente tratados que reciben damoctocog alfa pegol con cualquier tipo de modalidad de tratamiento (a demanda, profilaxis o profilaxis intermitente).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de la hemofilia A.
- Pacientes previamente tratados por Hemofilia A.
- Pacientes sin antecedentes de inhibidores o pacientes con antecedentes de inhibidores en terapia de profilaxis estándar durante al menos 1 año antes del ingreso al estudio.
- Sin evidencia actual de inhibidor de FVIII o sospecha clínica de inhibidor de FVIII.
- Inicio o tratamiento actual con damoctocog alfa pegol con cualquier tipo de modalidad de tratamiento (a demanda, profilaxis o profilaxis intermitente).
- Consentimiento/asentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- Participación simultánea en un programa de investigación con intervenciones fuera de la práctica clínica habitual.
- Diagnóstico de cualquier otro trastorno hemorrágico o de la coagulación que no sea hemofilia A.
- Contraindicaciones según la autorización de comercialización local.
- Paciente en tratamiento de inducción de tolerancia inmunológica (ITI) en el momento de la inscripción.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Paciente previamente tratado (PTP) con hemofilia A
Pacientes con hemofilia A previamente tratados que reciben damoctocog alfa pegol con cualquier tipo de modalidad de tratamiento (a demanda, profilaxis o profilaxis intermitente)。
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Seguir la práctica clínica.
BAY94-9027 es un producto de factor VIII recombinante (rFVIII) con supresión del dominio B conjugado de forma específica con una sola molécula de polietilenglicol (PEG) de 60 kDa (doble ramificación de 30 kDa).
BAY 94-9027 está diseñado para la profilaxis y el tratamiento de hemorragias en pacientes con hemofilia A de ≥12 años de edad, con una dosis semanal estrecha y predecible que permite adaptar el régimen de tratamiento a las necesidades individuales del paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número medio anualizado de hemorragias totales notificadas en pacientes con hemofilia A
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Número medio anualizado de hemorragias totales notificadas en pacientes con hemofilia A
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de EA.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Los eventos adversos (EA) incluyen: EA de especial interés, Evento Adverso, Evento Adverso Grave, Reacción Adversa. Los EA de especial interés incluyen: reacciones de hipersensibilidad, pérdida del efecto del fármaco, insuficiencia renal, trastornos neurocognitivos, desarrollo de inhibidores. |
Hasta 36 meses
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Duración de los EA.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Tratamiento de los EA.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Gravedad de los EA.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Resultado de los EA.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Número de infusiones y consumo de FVIII para lograr la hemostasia durante la cirugía
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Cambio en puntuaciones conjuntas (HJHS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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HJHS: puntaje de salud articular de hemofilia
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Evaluación del estado de las articulaciones mediante ecografía (puntaje HEAD-US), si está disponible o forma parte de la práctica clínica habitual.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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HEAD-US: Hemofilia Detección temprana de artropatía con ultrasonido
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Hasta 36 meses
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Cambio de número de articulaciones afectadas por paciente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Número anualizado de hemorragias espontáneas, articulares y traumáticas
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Número de hemorragias notificadas durante el estudio en comparación con el número de hemorragias notificadas con productos anteriores de FVIII en los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Las hemorragias incluyen total, espontánea, articular y traumática.
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Hasta 36 meses
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Proporción de pacientes con 0 hemorragias y la diferencia en la proporción en comparación con el tratamiento de profilaxis anterior.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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AUC para productos anteriores de FVIII versus damoctocog alfa pegol.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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AUC: área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo
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Hasta 36 meses
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Vida media [t½] para productos anteriores de FVIII versus damoctocog alfa pegol.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Nivel mínimo de FVIII para productos anteriores de FVIII versus damoctocog alfa pegol.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Niveles máximos de FVIII para productos anteriores de FVIII versus damoctocog alfa pegol.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Recuperación in vivo de productos anteriores de FVIII frente a damoctocog alfa pegol.
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Número de infusiones para controlar una hemorragia
Periodo de tiempo: Hasta 36 meses
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Hasta 36 meses
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Cambios en la puntuación de Hemo-SAT A
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Hemo-SAT A: Cuestionario de satisfacción con el tratamiento de la hemofilia para adultos. La versión del cuestionario Hemo-SAT para adultos (Hemo-SAT A) consta de 34 ítems pertenecientes a 6 dimensiones (Facilidad y conveniencia, Eficacia, Carga, Especialista/Enfermeros, Centro/Hospital , Satisfacción General).
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Cambios en la puntuación de Hemo-QoL (A y SF)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Hemo-QoL-A: Medida de la calidad de vida de la hemofilia para adultos Hemo-QoL-SF: Calidad de vida de la hemofilia, forma abreviada para niños Hemo-QoL-A es un cuestionario de calidad de vida específico para la hemofilia para adultos a partir de los 18 años.
El cuestionario tiene 41 ítems que cubren 6 dominios: funcionamiento físico, funcionamiento de roles, preocupación, consecuencias del sangrado, impacto emocional y preocupaciones sobre el tratamiento.
Para pacientes menores de 18 años se utiliza el Cuestionario Hemo-QoL-SF para niños y adolescentes (12 a 17 años).
El Hemo-QoL-SF contiene 35 preguntas que cubren 9 dominios: salud física, visión de sí mismo, familia, amigos, otros, deportes, trato y tratamiento.
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Cambios en la puntuación de WPAI
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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WPAI: Work Productivity and Activity Impairment Scale. Los puntajes se expresan como porcentajes de deterioro/pérdida de productividad, donde los puntajes más altos indican un mayor deterioro.
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Desde el inicio hasta los 12 meses, 24 meses y 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de octubre de 2019
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de marzo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
30 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Proteínas de la sangre
- Factores de coagulación de sangre
- Precursores de proteínas
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- 20002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
La disponibilidad de los datos de este estudio se determinará de acuerdo con el compromiso de Bayer con los "Principios para el intercambio responsable de datos de ensayos clínicos" de EFPIA/PhRMA. Esto se refiere al alcance, el punto de tiempo y el proceso de acceso a los datos.
Como tal, Bayer se compromete a compartir, previa solicitud de investigadores calificados, datos de ensayos clínicos a nivel de paciente, datos de ensayos clínicos a nivel de estudio y protocolos de ensayos clínicos en pacientes para medicamentos e indicaciones aprobados en los EE. UU. y la UE según sea necesario para realizar investigaciones legítimas. Esto se aplica a los datos sobre nuevos medicamentos e indicaciones que hayan sido aprobados por las agencias reguladoras de la UE y los EE. UU. a partir del 1 de enero de 2014.
Los investigadores interesados pueden usar www.clinicalstudydatarequest.com para solicitar acceso a datos anónimos a nivel de paciente y documentos de respaldo de estudios clínicos para realizar investigaciones. La información sobre los criterios de Bayer para la inclusión de estudios y otra información relevante se proporciona en la sección Patrocinadores del estudio del portal.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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