Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid op lange termijn van Damoctocog Alfa Pegol bij patiënten bij wie de diagnose hemofilie A is gesteld (HEM-POWR)
30 juni 2026 bijgewerkt door: Bayer
Observationeel onderzoek ter evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van real-world behandeling met Damoctocog Alfa Pegol bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A
Het doel van de HEM-POWR-studie is om beter te begrijpen hoe Damoctocog alfa pegol (Jivi) wordt gebruikt om mensen met hemofilie A in het dagelijks leven te behandelen, hoe goed de behandeling wordt verdragen en hoe tevreden patiënten en artsen zijn met de behandeling. behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
371
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, België
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Brazilië
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Canada
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Colombia
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Denemarken
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Duitsland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Griekenland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Italië
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japan
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Koeweit
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Nederland
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Noorwegen
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Saoedi-Arabië
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Slovenië
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Spanje
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Taiwan
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Verenigde Arabische Emiraten
- Many locations
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36688
- South Alabama Medical Science Foundation
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
-
California
-
Davis, California, Verenigde Staten, 95616
- University California Davis
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- Regents of University of Minnesota
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- East Carolina University - Brody School of Medicine
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Zweden
- Many locations
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Zwitserland
- Many locations
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Eerder behandelde patiënten met hemofilie A die damoctocog alfa pegol kregen met enige vorm van behandeling (op aanvraag, prophylaxie of intermitterende profylaxe).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van hemofilie A.
- Patiënten die eerder zijn behandeld voor hemofilie A.
- Patiënten zonder voorgeschiedenis van remmers of patiënten met voorgeschiedenis van remmers op standaard profylaxetherapie gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
- Geen actueel bewijs van een FVIII-remmer of klinisch vermoeden van een FVIII-remmer.
- Start van of momenteel op damoctocog alfa pegol met enige vorm van behandeling (on-demand, profylaxe of intermitterende profylaxe).
- Ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming.
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige deelname aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de dagelijkse klinische praktijk.
- Diagnose van een andere bloedings-/stollingsstoornis dan hemofilie A.
- Contra-indicaties volgens de lokale handelsvergunning.
- Patiënt onderging een behandeling voor immuuntolerantie-inductie (ITI) op het moment van inschrijving.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Eerder behandelde patiënt (PTP's) met hemofilie A
Eerder behandelde patiënten met hemofilie A die damoctocog alfa pegol kregen met elke vorm van behandeling (on-demand, profylaxe of intermitterende profylaxe).
|
Volg de klinische praktijk.
BAY94-9027 is een B-domein-gedeleteerd recombinant factor VIII (rFVIII) product plaatsspecifiek geconjugeerd tot een enkel (dubbel 30-kDa vertakt) 60-kDa polyethyleenglycol (PEG) molecuul.
BAY 94-9027 is bedoeld voor profylaxe en behandeling van bloedingen bij patiënten met hemofilie A van ≥12 jaar, met een smalle, voorspelbare wekelijkse dosis waarmee het behandelingsregime kan worden afgestemd op de individuele behoeften van de patiënt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gemiddeld aantal gerapporteerde totale bloedingen op jaarbasis bij patiënten met hemofilie A
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
Mediaan aantal gerapporteerde totale bloedingen op jaarbasis bij patiënten met hemofilie A
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van AE's.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Bijwerkingen (AE's) omvatten: Bijzondere bijwerkingen, bijwerking, ernstige bijwerking, bijwerking. Bijwerkingen die van bijzonder belang zijn, zijn onder meer: overgevoeligheidsreacties, verlies van geneesmiddeleffect, nierfunctiestoornis, neurocognitieve stoornissen, ontwikkeling van remmers. |
Tot 36 maanden
|
|
Duur van AE's.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Behandeling van AE's.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Ernst van AE's.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Uitkomst van AE's.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Aantal infusies en FVIII-consumptie om hemostase te bereiken tijdens de operatie
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Verandering in gezamenlijke scores (HJHS)
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
HJHS: hemofilie gezamenlijke gezondheidsscore
|
Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
|
Evaluatie van de status van de gewrichten door middel van echografie (HEAD-US-score), indien beschikbaar of onderdeel van de standaard klinische praktijk.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
HEAD-US: hemofilie Vroege artropathiedetectie met echografie
|
Tot 36 maanden
|
|
Verandering van het aantal aangetaste gewrichten per patiënt
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
|
|
Jaarlijks aantal spontane bloedingen, gewrichtsbloedingen en traumabloedingen
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Aantal gemelde bloedingen tijdens het onderzoek vergeleken met het aantal gemelde bloedingen voor eerdere FVIII-producten in de 12 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Bloedingen omvatten totaal, spontaan, gewricht en trauma.
|
Tot 36 maanden
|
|
Percentage patiënten met 0 bloedingen en het verschil in proportie in vergelijking met eerdere profylaxebehandelingen.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
AUC voor eerdere FVIII-producten versus damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
AUC: gebied onder de plasmaconcentratie-versus-tijd-curve
|
Tot 36 maanden
|
|
Halfwaardetijd [t½] voor eerdere FVIII-producten versus damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
FVIII-trog voor eerdere FVIII-producten versus damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
FVIII-piekwaarden voor eerdere FVIII-producten versus damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
In-vivo herstel voor eerdere FVIII-producten versus damoctocog alfa pegol.
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Aantal infusies om een bloeding te controleren
Tijdsspanne: Tot 36 maanden
|
Tot 36 maanden
|
|
|
Veranderingen van Hemo-SAT A-score
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Hemo-SAT A: Hemofilie Treatment Satisfaction Questionnaire for adults。De Hemo-SAT-vragenlijstversie voor volwassenen (Hemo-SAT A) bestaat uit 34 items met betrekking tot 6 dimensies (Gemak & Gemak, Werkzaamheid, Last, Specialist/Verpleegkundigen, Centrum/Ziekenhuis , Algemene tevredenheid).
|
Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
|
Veranderingen van Hemo-QoL (A en SF) score
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Hemo-QoL-A: Hemofilie Quality of Life Measure voor volwassenen Hemo-QoL-SF: Hemophilia Quality of Life korte vorm voor kinderen Hemo-QoL-A is een hemofiliespecifieke kwaliteit van leven vragenlijst voor volwassenen van 18 jaar en ouder.
De vragenlijst heeft 41 items die 6 domeinen beslaan: Fysiek functioneren, Rolfunctioneren, Zorgen, Gevolgen van bloedingen, Emotionele impact en Behandelingsproblemen.
Voor patiënten jonger dan 18 jaar wordt de Hemo-QoL-SF-vragenlijst voor kinderen en adolescenten (12 tot 17 jaar) gebruikt.
De Hemo-QoL-SF bevat 35 vragen over 9 domeinen: lichamelijke gezondheid, kijk op jezelf, familie, vrienden, anderen, sport, omgaan en behandeling.
|
Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
|
Veranderingen van WPAI-score
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
WPAI: Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Scores worden uitgedrukt als percentages van stoornissen/productiviteitsverlies, waarbij hogere scores een grotere stoornis aangeven.
|
Van baseline tot 12 maanden, 24 maanden en 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 oktober 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 maart 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
30 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie A
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Biologische factoren
- Bloedeiwitten
- Bloedstollingsfactoren
- Eiwitvoorlopers
- Factor VIII
Andere studie-ID-nummers
- 20002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Beschrijving IPD-plan
De beschikbaarheid van de gegevens van dit onderzoek zal worden bepaald in overeenstemming met Bayers toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang.
Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die op of na 1 januari 2014 zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS.
Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.clinicalstudydatarequest.com gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het vermelden van onderzoeken en andere relevante informatie is te vinden in het gedeelte Studiesponsors van het portaal.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .