Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektivitet og langsiktig sikkerhet av Damoctocog Alfa Pegol hos pasienter som har blitt diagnostisert med hemofili A (HEM-POWR)

30. juni 2026 oppdatert av: Bayer

Observasjonsstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten ved behandling i den virkelige verden med Damoctocog Alfa Pegol hos tidligere behandlede pasienter med hemofili A

Målet med HEM-POWR-studien er å forstå bedre hvordan Damoctocog alfa pegol (Jivi) brukes til å behandle mennesker med hemofili A i det daglige, hvor godt behandlingen tolereres og hvor fornøyde pasienter og leger er med behandling.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

371

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Multiple Locations, Belgia
        • Many locations
  • Brasil
      • Multiple Locations, Brasil
        • Many locations
  • Canada
      • Multiple Locations, Canada
        • Many locations
  • Colombia
      • Multiple Locations, Colombia
        • Many locations
  • Danmark
      • Multiple Locations, Danmark
        • Many locations
  • De forente arabiske emirater
      • Multiple Locations, De forente arabiske emirater
        • Many locations
  • Forente stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36688
        • South Alabama Medical Science Foundation
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Banner MD Anderson Cancer Center
    • California
      • Davis, California, Forente stater, 95616
        • University California Davis
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Institute for Children
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • The Center for Comprehensive Care and Diagnosis of Inherited Blood Disorders
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Regents of University of Minnesota
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University - Brody School of Medicine
  • Hellas
      • Multiple Locations, Hellas
        • Many locations
  • Italia
      • Multiple Locations, Italia
        • Many locations
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • Many locations
  • Kuwait
      • Multiple Locations, Kuwait
        • Many locations
  • Nederland
      • Multiple Locations, Nederland
        • Many locations
  • Norge
      • Multiple Locations, Norge
        • Many locations
  • Saudi-Arabia
      • Multiple Locations, Saudi-Arabia
        • Many locations
  • Slovenia
      • Multiple Locations, Slovenia
        • Many locations
  • Spania
      • Multiple Locations, Spania
        • Many locations
  • Sveits
      • Multiple Locations, Sveits
        • Many locations
  • Sverige
      • Multiple Locations, Sverige
        • Many locations
  • Taiwan
      • Multiple Locations, Taiwan
        • Many locations
  • Tyskland
      • Multiple Locations, Tyskland
        • Many locations

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Tidligere behandlede pasienter med hemofili A som mottar damoctocog alfa pegol med en hvilken som helst form for behandling (på forespørsel, prophylakse eller intermitterende profylakse).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av hemofili A.
  • Pasienter tidligere behandlet for hemofili A.
  • Pasienter uten tidligere inhibitorer eller pasienter med tidligere inhibitorer på standard profylaksebehandling i minst 1 år før studiestart.
  • Ingen nåværende bevis på FVIII-hemmer eller klinisk mistanke om FVIII-hemmer.
  • Oppstart av eller for tiden på damoctocog alfa pegol med en hvilken som helst form for behandlingsmetode (på forespørsel, profylakse eller intermitterende profylakse).
  • Signert informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltakelse i et undersøkelsesprogram med intervensjoner utenfor rutinemessig klinisk praksis.
  • Diagnostisering av annen blødnings-/koagulasjonsforstyrrelse enn hemofili A.
  • Kontraindikasjoner i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen.
  • Pasient i behandling med immuntoleranseinduksjon (ITI) på tidspunktet for registrering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidligere behandlet pasient (PTP) med hemofili A
Tidligere behandlede pasienter med hemofili A som får damoctocog alfa pegol med en hvilken som helst form for behandling (på forespørsel, profylakse eller intermitterende profylakse).
Legemiddel: Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bay94-9027)
Følg klinisk praksis. BAY94-9027 er et B-domene-deletert rekombinant faktor VIII (rFVIII) produkt stedspesifikt konjugert til et enkelt (dobbelt 30 kDa forgrenet) 60 kDa polyetylenglykol (PEG) molekyl. BAY 94-9027 er beregnet på profylakse og behandling av blødninger hos pasienter med hemofili A i alderen ≥12 år, med en smal, forutsigbar ukentlig dose som gjør at behandlingsregimet kan skreddersys til individuelle pasientbehov.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gjennomsnittlig årlig antall rapporterte totale blødninger hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Median årlig antall rapporterte totale blødninger hos pasienter med hemofili A
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av AE.
Tidsramme: Inntil 36 måneder

Uønskede hendelser (AE) inkluderer:

Bivirkninger av spesiell interesse, bivirkning, alvorlig bivirkning, bivirkning.

Bivirkninger av spesiell interesse inkluderer: overfølsomhetsreaksjoner, tap av medikamenteffekt, nedsatt nyrefunksjon, nevrokognitive lidelser, utvikling av inhibitorer.
Inntil 36 måneder
Varighet av AE.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Behandling av AE.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Alvorlighetsgraden av AE.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Utfall av AE.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Antall infusjoner og FVIII-forbruk for å oppnå hemostase under operasjonen
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Endring i fellesscore (HJHS)
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
HJHS: Hemophilia Joint Health Score
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Fellesstatusevaluering ved ultralyd (HEAD-US score), hvis tilgjengelig eller en del av standard klinisk praksis.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
HEAD-US: Hemophilia Early Arthropathy Detection med ultralyd
Inntil 36 måneder
Endring av antall berørte ledd av pasient
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Årlig antall spontane blødninger, ledd- og traumeblødninger
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Antall rapporterte blødninger i løpet av studien sammenlignet med antall rapporterte blødninger for tidligere FVIII-produkter i løpet av de 12 månedene før innrullering i studien.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Blødninger inkluderer total, spontan, ledd og traumer.
Inntil 36 måneder
Andel pasienter med 0 blødninger, og forskjell i andel sammenlignet med tidligere profylaksebehandling.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
AUC for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
AUC: Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven
Inntil 36 måneder
Halveringstid [t½] for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
FVIII-bunn for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
FVIII-toppnivåer for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
In vivo utvinning for tidligere FVIII-produkter versus damoctocog alfa pegol.
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Antall infusjoner for å kontrollere for en blødning
Tidsramme: Inntil 36 måneder
Inntil 36 måneder
Endringer i Hemo-SAT A-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Hemo-SAT A: Hemophilia Treatment Satisfaction Questionnaire for voksne。Hemo-SAT spørreskjemaversjonen for voksne (Hemo-SAT A) består av 34 elementer knyttet til 6 dimensjoner (Ease & Convenience, Efficacy, Burden, Specialist/Sykepleiere, Senter/Sykehus) , Generell tilfredshet).
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Endringer i Hemo-QoL (A og SF) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Hemo-QoL-A:Hemophilia Quality of Life-mål for voksne Hemo-QoL-SF:Hemophilia Quality of Life kortform for barn Hemo-QoL-A er et hemofilispesifikt livskvalitetsspørreskjema for voksne i alderen 18 år og oppover. Spørreskjemaet har 41 elementer som dekker 6 domener: Fysisk funksjon, rollefunksjon, bekymring, konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning og behandlingsbekymringer. For pasienter yngre enn 18 år brukes Hemo-QoL-SF-spørreskjemaet for barn og ungdom (12 til 17 år). Hemo-QoL-SF inneholder 35 spørsmål som dekker 9 domener: Fysisk helse, syn på deg selv, familie, venner, andre, sport, omgang og behandling.
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
Endringer i WPAI-poengsum
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder
WPAI:Work Productivity and Activity Impairment Scale。 Poeng er uttrykt som prosentandeler av svekkelse/produktivitetstap, med høyere skåre som indikerer større svekkelse.
Fra baseline til 12 måneder, 24 måneder og 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bayer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. oktober 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

30. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Tilgjengeligheten av denne studiens data vil bli bestemt i henhold til Bayers forpliktelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling av kliniske utprøvingsdata". Dette gjelder omfang, tidspunkt og prosess for datatilgang.

Som sådan forplikter Bayer seg til å dele på forespørsel fra kvalifiserte forskere data fra kliniske utprøvinger på pasientnivå, data fra kliniske studier på studienivå og protokoller fra kliniske studier på pasienter for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU som er nødvendig for å utføre legitim forskning. Dette gjelder data om nye medisiner og indikasjoner som er godkjent av EU og amerikanske reguleringsorganer 1. januar 2014 eller senere.

Interesserte forskere kan bruke www.clinicalstudydatarequest.com for å be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå og støttedokumenter fra kliniske studier for å utføre forskning. Informasjon om Bayer-kriteriene for oppføring av studier og annen relevant informasjon er gitt i Studiesponsor-delen av portalen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere