新たに診断された小児の免疫性血小板減少症（ITP）に対するエルトロンボパグと標準的な最前線の管理

包含基準:

• 年齢: 1-
• 新たに診断されたITP（
• 血小板
• 治療する臨床医の観点から薬理学的治療が必要です。

治療の必要性は治験責任医師の裁量に委ねられますが、エルトロンボパグの使用と標準治療の選択肢との臨床的均衡が保たれている必要があります（治験責任医師の意見では、患者は登録時に併用療法を必要とすべきではありません）。

• 治療オプションには、3 つの標準療法 (IVIg、ステロイド、または抗 D) のいずれかが含まれます。 たとえば、患者が以前にIVIgまたはステロイドに反応を示さず、R​​h陰性である場合、患者は研究に適格ではありません。

• 患者集団には次の両方が含まれます。

  1. 先行治療: ITP 診断から 10 日以内の患者で、以前の治療を受けていない、または

  2. 治療失敗：標準的な管理（観察または1つ以上の第一選択薬による治療）に失敗した患者

     • 観察の失敗: 血小板の回復なし (>30 x 10^9/L) 診断から 10 日を超えて観察され、治療の必要がある
     • 一次治療薬に対する反応が悪い（血小板が残っている）
     • 一次治療薬に対する初期反応、しかし反応が鈍り、血小板が 30 x10^9/L を下回る

除外基準:

• 重度の出血: ブキャナン全体でグレード 4 または 5 の出血、またはプロバイダーの裁量で緊急治療を必要とする重度の出血。 (例えば、頭蓋内出血、肺出血、pRBC 輸血の継続的な必要性を伴う出血)
• TPO-RA（エルトロンボパグまたはロミプロスチム）による前治療
• 既知の二次ITP（ループス、CVID、ALPSによる）
• -既知のHIV（またはHIV陽性の病歴）またはC型肝炎（臨床的疑いがない場合はスクリーニングは不要）
• エバンス症候群：活発な溶血の証拠を伴う陽性の直接クームス（最近の治療または出血に起因しない乳酸脱水素酵素（LDH）または網状赤血球数の上昇）
• 悪性腫瘍
• -幹細胞移植または固形臓器移植の歴史
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) または ALT > 2 x 正常上限 (ULN)
• 総ビリルビン >1.5 × ULN
• -肝硬変の被験者（研究者によって決定されたように）
• クレアチニン >2.5 × ULN
• -適切な治療に反応しない既知の活動性または制御されていない感染症
• 抗凝固剤または抗血小板剤について
• 既知の血栓性危険因子。 例外：治験責任医師が決定した、治験に参加することによる潜在的な利益が血栓塞栓症の潜在的なリスクを上回る被験者。
• 白内障の発症を促進する可能性のあるベースラインの眼の問題

• 以下のような心機能障害：

  • -既知のQTc延長、補正QTc> 450ミリ秒
  • -その他の臨床的に重要な心血管疾患（例：制御されていない高血圧、不安定な高血圧の病歴）、
  • 既知の構造異常の病歴（例： 心筋症）。

• -以下のいずれかを含む、制御されていないまたは重大な心疾患など、研究に参加する患者の安全性の重大なリスクを示す心疾患の病歴または現在の診断：

  • 最近の心筋梗塞（過去6か月以内）、
  • 制御不能なうっ血性心不全、
  • 不安定狭心症（過去6ヶ月以内）、
  • -臨床的に重大な（症候性）心不整脈（例えば、持続性心室頻拍、および臨床的に重大な2度または3度のペースメーカーなしの房室ブロック。）
  • -QT延長症候群、特発性突然死の家族歴、先天性QT延長症候群、または心臓再分極異常の追加の危険因子、研究者によって決定されたもの。
• -エルトロンボパグまたはその賦形剤に対する既知の即時型または遅延型過敏反応。

• -妊娠中、授乳中、または研究への参加中に避妊をしたくない。 -出産の可能性がある（初経を達成した）女性は、血清または尿の妊娠検査が陰性であり、基本的な避妊方法（性的に活発な場合）を使用するか、研究期間中禁欲を維持することに同意する必要があります。 基本的な避妊方法は次のとおりです。

  • 完全な禁酒（これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
  • -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、経過観察のホルモン値の評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
  • -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 精管切除された男性パートナーは、その被験者の唯一のパートナーでなければなりません
  • バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ。 英国向け: 殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬付き
  • 経口避妊、注射または埋め込みホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内避妊システム（IUS）の配置、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊
• 性的活動が活発で、エルトロンボパグ服用中の性交時、および治療中止後7日間、禁欲またはコンドームの使用に同意しない男性患者。
• アルコール/薬物乱用の歴史
• -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはデータの質を損なう病状の存在。
• -登録前30日以内、または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方で、治験への同時参加。 注: 疾患登録や生物学的研究などの非治療的試験への並行登録は許可されています。

その他の適格基準に関する考慮事項 すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります (該当する場合は同意する必要があります)。

• グレード2レベルで英語を読むことができない患者および/または親は、研究の患者報告アウトカムコンポーネントから除外されます。 彼らは研究の他のすべての側面から除外されません