新たに診断された小児の免疫性血小板減少症（ITP）に対するエルトロンボパグと標準的な最前線の管理
2025年7月15日 更新者：Amanda Grimes、Baylor College of Medicine
新たに診断された小児の免疫性血小板減少症に対するエルトロンボパグと標準的なフロントライン管理の第 III 相試験
これは、1 歳から 18 歳未満の新たに ITP と診断された被験者を対象とした、研究者主導の多施設非盲検ランダム化第 3 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは前向き、非盲検、無作為化、2群、多施設第3相試験です。
新たに ITP と診断された患者は、実験的治療、エルトロンボパグ、または研究者が選択した 3 つの標準治療を受けるために 2:1 で無作為化されます。 主な目的は、血小板反応を示す患者の割合が、エルトロンボパグで治療された患者で、標準治療で治療された患者と比較して有意に高いかどうかを判断することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
122
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida College of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Alfac Cancer and Blood Disorder Center: Scottish Rite
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children-Indiana University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- Weill Cornell Medical College
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Levine Cancer Institute
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Portland、Oregon、アメリカ、97227
- Randall Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Rhode Island
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Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Hasbro Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～14年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢: 1-
- 新たに診断されたITP（
- 血小板
- 治療する臨床医の観点から薬理学的治療が必要です。
治療の必要性は治験責任医師の裁量に委ねられますが、エルトロンボパグの使用と標準治療の選択肢との臨床的均衡が保たれている必要があります（治験責任医師の意見では、患者は登録時に併用療法を必要とすべきではありません）。
- 治療オプションには、3 つの標準療法 (IVIg、ステロイド、または抗 D) のいずれかが含まれます。 たとえば、患者が以前にIVIgまたはステロイドに反応を示さず、Rh陰性である場合、患者は研究に適格ではありません。
患者集団には次の両方が含まれます。
- 先行治療: ITP 診断から 10 日以内の患者で、以前の治療を受けていない、または
治療失敗：標準的な管理（観察または1つ以上の第一選択薬による治療）に失敗した患者
- 観察の失敗: 血小板の回復なし (>30 x 10^9/L) 診断から 10 日を超えて観察され、治療の必要がある
- 一次治療薬に対する反応が悪い（血小板が残っている）
- 一次治療薬に対する初期反応、しかし反応が鈍り、血小板が 30 x10^9/L を下回る
除外基準:
- 重度の出血: ブキャナン全体でグレード 4 または 5 の出血、またはプロバイダーの裁量で緊急治療を必要とする重度の出血。 (例えば、頭蓋内出血、肺出血、pRBC 輸血の継続的な必要性を伴う出血)
- TPO-RA（エルトロンボパグまたはロミプロスチム）による前治療
- 既知の二次ITP（ループス、CVID、ALPSによる）
- -既知のHIV（またはHIV陽性の病歴）またはC型肝炎（臨床的疑いがない場合はスクリーニングは不要）
- エバンス症候群：活発な溶血の証拠を伴う陽性の直接クームス（最近の治療または出血に起因しない乳酸脱水素酵素（LDH）または網状赤血球数の上昇）
- 悪性腫瘍
- -幹細胞移植または固形臓器移植の歴史
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) または ALT > 2 x 正常上限 (ULN)
- 総ビリルビン >1.5 × ULN
- -肝硬変の被験者（研究者によって決定されたように）
- クレアチニン >2.5 × ULN
- -適切な治療に反応しない既知の活動性または制御されていない感染症
- 抗凝固剤または抗血小板剤について
- 既知の血栓性危険因子。 例外：治験責任医師が決定した、治験に参加することによる潜在的な利益が血栓塞栓症の潜在的なリスクを上回る被験者。
- 白内障の発症を促進する可能性のあるベースラインの眼の問題
以下のような心機能障害：
- -既知のQTc延長、補正QTc> 450ミリ秒
- -その他の臨床的に重要な心血管疾患（例：制御されていない高血圧、不安定な高血圧の病歴）、
- 既知の構造異常の病歴（例： 心筋症）。
-以下のいずれかを含む、制御されていないまたは重大な心疾患など、研究に参加する患者の安全性の重大なリスクを示す心疾患の病歴または現在の診断：
- 最近の心筋梗塞（過去6か月以内）、
- 制御不能なうっ血性心不全、
- 不安定狭心症（過去6ヶ月以内）、
- -臨床的に重大な（症候性）心不整脈（例えば、持続性心室頻拍、および臨床的に重大な2度または3度のペースメーカーなしの房室ブロック。）
- -QT延長症候群、特発性突然死の家族歴、先天性QT延長症候群、または心臓再分極異常の追加の危険因子、研究者によって決定されたもの。
- -エルトロンボパグまたはその賦形剤に対する既知の即時型または遅延型過敏反応。
-妊娠中、授乳中、または研究への参加中に避妊をしたくない。 -出産の可能性がある（初経を達成した）女性は、血清または尿の妊娠検査が陰性であり、基本的な避妊方法（性的に活発な場合）を使用するか、研究期間中禁欲を維持することに同意する必要があります。 基本的な避妊方法は次のとおりです。
- 完全な禁酒（これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
- -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、経過観察のホルモン値の評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
- -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 精管切除された男性パートナーは、その被験者の唯一のパートナーでなければなりません
- バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ。 英国向け: 殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬付き
- 経口避妊、注射または埋め込みホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内避妊システム（IUS）の配置、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊
- 性的活動が活発で、エルトロンボパグ服用中の性交時、および治療中止後7日間、禁欲またはコンドームの使用に同意しない男性患者。
- アルコール/薬物乱用の歴史
- -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはデータの質を損なう病状の存在。
- -登録前30日以内、または治験薬の5半減期以内のいずれか長い方で、治験への同時参加。 注: 疾患登録や生物学的研究などの非治療的試験への並行登録は許可されています。
その他の適格基準に関する考慮事項 すべての患者および/またはその両親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります (該当する場合は同意する必要があります)。
- グレード2レベルで英語を読むことができない患者および/または親は、研究の患者報告アウトカムコンポーネントから除外されます。 彼らは研究の他のすべての側面から除外されません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルトロンボパグ
エルトロンボパグに無作為に割り付けられた患者は 12 週間治療され、反応に応じて最大 1 年間治療を継続する可能性があります。
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エルトロンボパグの開始用量はメーカーの推奨に基づいており、薬物はガイドラインに従って効果があるように滴定されます。
用量は、血小板反応に基づいて滴定する必要があります。 最大用量: 1 日 1 回 75 mg。 |
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アクティブコンパレータ：標準的な一次治療
標準治療群に無作為に割り付けられた被験者は、担当医師の裁量で3つの治療のうちの1つを受けます。 研究に参加する前に標準管理に失敗した患者は、元の失敗したエージェントとは異なるエージェントで治療する必要があります。 例えば ステロイドに失敗した患者は、標準治療群に無作為に割り付けられた場合、IVIg または抗 D 剤のいずれかを受けることができます。 標準治療は、市販薬として投与されます。 調査官は、次の中から選択することができます。
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プレドニゾン／プレドニゾロン 4mg/kg/日（最大120mg/日）×4日
IVIG 1 g/kg x1 (前投薬または補助療法のためのステロイドなし)
抗 D グロブリン 75 mcg/kg x1 (前投薬または補助療法のためのステロイドなし)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板反応のある患者の割合
時間枠：12週間
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血小板反応のある患者の割合が、標準的な第一選択治療で治療された患者よりも新たに診断されたITP患者の割合が有意に大きいかどうかを判断するために
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血スコア
時間枠：1年
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-1、2、3、4週間、12週間、および1年後の出血スコア（バイナリ）は、世界保健機関（WHO）出血スケール≧2または修正ブキャナンスケール≧3として定義されています。
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1年
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制御性T細胞
時間枠：1年
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CD4+25+Foxp3+ 制御性 T 細胞のパーセンテージのベースラインからの 12 週間および 1 年での絶対変化
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1年
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キットスコア
時間枠：1年
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研究登録後 1 週間、4 週間、12 週間、および 1 年後のベースラインからの、親の代理報告によるキッズ ITP ツール (KIT) 全体スコアの変化
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1年
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ホッケンベリー疲労スケール - 親
時間枠：1年
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1 週間、4 週間、12 週間、および 1 年間の Hockenberry Fatigue Scale-Parent (FS-P) からの合計スケール強度評価 (連続)
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1年
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累積数の救助療法が必要です
時間枠：12週間
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治療の最初の12週間中に、実験（Eltrombopag）ARMとコンパレータ（標準療法）アームで救助療法を受けた患者の割合
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12週間
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研究の1〜2週間の救助療法を必要とする患者の血小板反応
時間枠：12週間
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血小板応答（バイナリ）は、治療の6〜12週間に> 50 x109/L> 50 x109/Lで4週間の≥3と定義されていましたが、患者は研究の1〜2週間に救助治療を必要としました。
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12週間
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治療の必要性
時間枠：6ヶ月
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12週間または6か月の研究の後、治療の必要はありません（バイナリ）
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6ヶ月
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治療反応
時間枠：1年
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次のように定義された1年間の治療反応（バイナリエンドポイント）
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1年
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2回目の療法の数
時間枠：52週間
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13〜52週目の第2ライン療法の数
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52週間
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血液鉄の値
時間枠：1年
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血清鉄、総鉄結合容量（TIBC）、トランスフリン飽和、フェリチン、平均筋膜体積（MCV）、および登録後12週間、6ヶ月、1年後のヘモグロビン
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1年
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安全評価
時間枠：1年
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定義された安全評価：
ALT≥3x正常（ULN）の上限（ULN）は、正常なベースラインALT≥3xベースラインまたは異常なベースラインALT≥3X ULNおよびビリルビン≥1.5X ULN（> 35％直接）の患者において5 x ULN（いずれか低い方）を有する患者の上限（ULN）
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1年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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入院数
時間枠：1年
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入院数
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1年
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応答する時間
時間枠：1年
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応答までの時間（血小板> 30x10^9/L、およびベースラインカウントと出血の欠如の少なくとも2倍の増加）（IWG定義）
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1年
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血小板固有のエンドポイント
時間枠：1年
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治療反応（血小板> 30x10^9/L、および12週間でのベースラインカウントと出血の欠如の少なくとも2倍の増加）（IWG定義）（IWG定義）
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1年
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血小板数の時間
時間枠：1年
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血小板数> 100x10^9/lの時間と出血の欠如（IWG定義）
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1年
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治療反応
時間枠：1年
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治療反応（血小板数> 100x10^9/Lおよび出血の欠如）（IWG定義）12週間
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1年
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治療反応の喪失
時間枠：1年
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治療反応の喪失（血小板数は30x10^9/l未満、または最初の12週間で反応を達成した後のいつでも、ベースラインカウントまたは出血の2倍の増加）（IWG定義）（IWG定義）（IWG定義）（IWG定義）
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1年
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極端な血小板症
時間枠：1年
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極端な血小板症（血小板> 1 x10^12/l）
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1年
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患者が報告した結果のエンドポイント
時間枠：1年
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学習登録後1週間、4週間、12週間、1年後のベースラインからの自己申告および親のインパクトキットスコアの変化
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1年
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ホッケンベリーの疲労の変化
時間枠：1年
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Hockenberry疲労（FS-C、FS-A、FS-P）の変化は、勉強後1週間、4週間、12週間、1年後のベースラインからスコアを獲得しました
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1年
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グローバル変更スケールスコア
時間枠：1年
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学習登録後1週間、4週間、12週間、1年後のグローバル変化スケールスコア
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Amanda Grimes, MD、Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月2日
一次修了 (実際)
2024年4月17日
研究の完了 (実際)
2025年2月26日
試験登録日
最初に提出
2019年4月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月3日
最初の投稿 (実際)
2019年5月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月15日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-42131 ICON 3
- CETB115JUS33T (その他の識別子：Novartis)
- ICON 3 (その他の識別子：ICON Consortium)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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