Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eltrombopag vs Standard Front Line Management for nyligt diagnosticeret immun trombocytopeni (ITP) hos børn

15. juli 2025 opdateret af: Amanda Grimes, Baylor College of Medicine

Et fase III-studie af Eltrombopag vs Standard Front Line Management for nyligt diagnosticeret immun trombocytopeni hos børn

Dette er et investigator-initieret, multicenter, åbent, randomiseret fase 3-studie for forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret ITP fra alderen 1 til under 18 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, åbent, randomiseret, to-arm, multicenter fase 3 forsøg.

Patienter med nyligt diagnosticeret ITP randomiseres 2:1 til at modtage den eksperimentelle behandling, eltrombopag eller investigators valg af 3 standardterapier. Det primære formål er at bestemme, om andelen af ​​patienter med blodpladerespons er signifikant større hos patienter behandlet med eltrombopag sammenlignet med dem, der behandles med standardbehandlinger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

122

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Alfac Cancer and Blood Disorder Center: Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 1-
  • Nydiagnosticeret ITP (
  • Blodplader
  • Kræver farmakologisk behandling fra den behandlende klinikers perspektiv.

Behovet for at behandle er efter investigators skøn, men der bør være klinisk ligevægt omkring brugen af ​​eltrombopag i forhold til standardbehandlingsmuligheder (patienter bør efter investigators mening ikke kræve samtidig behandling på tidspunktet for indskrivning).

  • Behandlingsmuligheder omfatter en af ​​tre standardterapier (IVIg, steroider eller Anti-D). For eksempel, hvis patienten tidligere ikke har vist noget respons på IVIg eller steroider og er Rh-negativ, ville patienten ikke være berettiget til undersøgelse.

  • Patientpopulationen omfatter både:

    1. Forhåndsbehandling: Patient inden for 10 dage efter ITP-diagnose, som ikke har modtaget tidligere behandling ELLER

    2. Behandlingssvigt: Patienter, som har svigtet standardbehandling (observation eller behandling med et eller flere førstelinjemidler)

      • Observationssvigt: ingen blodpladegendannelse (>30 x 10^9/L) med observation >10 dage fra diagnose, med behov for behandling
      • Dårlig respons på førstelinjemiddel (blodplader forbliver
      • Indledende respons på førstelinjemiddel, men respons aftager og blodplader falder til under 30 x10^9/L

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig blødning: Buchanan samlet grad 4 eller 5 blødning, eller alvorlig blødning, der kræver akut behandling efter udbyderens skøn. (f.eks. intrakraniel blødning, pulmonal blødning, blødning med vedvarende behov for pRBC-transfusion)
  • Tidligere behandling med TPO-RA (eltrombopag eller romiplostim)
  • Kendt sekundær ITP (på grund af lupus, CVID, ALPS)
  • Kendt HIV (eller historie med HIV-positivitet) eller Hepatitis C (screening ikke påkrævet, hvis der ikke er nogen klinisk mistanke)
  • Evans Syndrom: positive direkte Coombs med tegn på aktiv hæmolyse (forhøjet laktatdehydrogenase (LDH) eller retikulocyttal, der ikke kan tilskrives nylig behandling eller blødning)
  • Enhver malignitet
  • Historie om stamcelletransplantation eller solid organtransplantation
  • aspartataminotransferase (AST) eller ALAT >2 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Total bilirubin >1,5 × ULN
  • Forsøgspersoner med levercirrhose (som bestemt af investigator)
  • Kreatinin >2,5 × ULN
  • Kendte aktive eller ukontrollerede infektioner, der ikke reagerer på passende behandling
  • På antikoagulerings- eller trombocythæmmende midler
  • Kendte trombofile risikofaktorer. Undtagelse: Forsøgspersoner, for hvem de potentielle fordele ved at deltage i undersøgelsen opvejer de potentielle risici for tromboemboliske hændelser, som bestemt af investigator.
  • Baseline oftalmiske problemer, der kan forstærke udviklingen af ​​katarakt

  • Nedsat hjertefunktion, såsom:

    • Kendt forlænget QTc, med korrigeret QTc >450 msek
    • Anden klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom (f.eks. ukontrolleret hypertension, anamnese med labil hypertension),
    • Anamnese med kendte strukturelle abnormiteter (f. kardiomyopati).

  • Anamnese eller nuværende diagnose af hjertesygdom, der indikerer betydelig risiko for sikkerhed for patienter, der deltager i undersøgelsen, såsom ukontrolleret eller signifikant hjertesygdom, herunder en af ​​følgende:

    • Nylig myokardieinfarkt (inden for de sidste 6 måneder),
    • Ukontrolleret kongestiv hjertesvigt,
    • Ustabil angina (inden for de sidste 6 måneder),
    • Klinisk signifikante (symptomatiske) hjertearytmier (f.eks. vedvarende ventrikulær takykardi og klinisk signifikant anden eller tredje grads AV-blok uden pacemaker.)
    • Langt QT-syndrom, familiehistorie med idiopatisk pludselig død, medfødt lang QT-syndrom eller yderligere risikofaktorer for hjerterepolariseringsabnormitet, som bestemt af investigator.
  • Kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhedsreaktion over for eltrombopag eller dets hjælpestof.

  • Gravid, ammende eller uvillig til at praktisere prævention under deltagelse i undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder (har opnået menarche) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest og acceptere at bruge grundlæggende præventionsmetoder (hvis seksuelt aktive) eller opretholde afholdenhed under undersøgelsens varighed. Grundlæggende præventionsmetoder omfatter:

    • Total afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med fagets foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder
    • Kvindelig sterilisering (har haft kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering mindst seks uger før undersøgelsesbehandling. I tilfælde af oophorektomi alene, kun når kvindens reproduktive status er bekræftet ved opfølgende hormonniveauvurdering
    • Sterilisering af mænd (mindst 6 måneder før screening). Den vasektomerede mandlige partner bør være den eneste partner for det pågældende emne
    • Barrieremetoder til prævention: Kondom eller Okklusive hætte. For Storbritannien: med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille
    • Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate
  • Mandlige patienter, som er seksuelt aktive og ikke accepterer afholdenhed eller at bruge kondom under samleje, mens de tager eltrombopag og i 7 dage efter behandlingens ophør.
  • Historie om alkohol/stofmisbrug
  • Tilstedeværelse af en medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.
  • Samtidig deltagelse i en afprøvningsundersøgelse inden for 30 dage før tilmelding eller inden for 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst. Bemærk: parallel tilmelding til et ikke-terapeutisk forsøg såsom sygdomsregister eller biologistudie er tilladt.

Andre overvejelser om berettigelseskriterier Alle patienter og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant)

  • Patienter og/eller forældre, der ikke er i stand til at læse engelsk på et klasse 2-niveau, vil blive udelukket fra den patientrapporterede udfaldskomponent i undersøgelsen. De vil ikke blive udelukket fra alle andre aspekter af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eltrombopag
Patienter randomiseret til eltrombopag vil blive behandlet i 12 uger med mulighed for at fortsætte behandlingen i op til 1 år afhængig af respons.
Medicin: Eltrombopag

Startdosis for eltrombopag vil være baseret på producentens anbefalinger, og lægemidlet vil blive titreret til effekt i henhold til retningslinjer.

  • Børn 1 til 5 år: Initialt: 25 mg én gang dagligt
  • Børn ≥6 år og unge: Start: 50 mg én gang dagligt (25 mg én gang dagligt til patienter af østasiatisk etnicitet [f.eks. kinesisk, japansk, koreansk, taiwanesisk])

Dosis bør titreres baseret på trombocytrespons. Maksimal dosis: 75 mg én gang dagligt.
Aktiv komparator: Standard førstelinjebehandling

Forsøgspersoner, der er randomiseret til standardterapiarmen, vil modtage en af ​​tre behandlinger efter den behandlende læges skøn. Patienter, der tidligere har svigtet standardbehandlingen før studiestart, skal behandles med et andet middel end deres oprindelige mislykkede middel. for eksempel. Patienter, der fejlede steroider, kunne modtage enten IVIg eller anti-D, hvis de blev randomiseret til standardbehandlingsarmen.

Standardterapi vil blive administreret som kommercielt tilgængeligt lægemiddel.

Efterforskeren kan vælge mellem følgende:

  • IVIg: IVIG 1 g/kg x1 (ingen steroider til præmedicinering eller supplerende terapi)
  • Steroider: Prednison/Prednisolon 4 mg/kg/dag (maks. 120 mg/dag) x 4 dage
  • Rho(D) immunglobulin: Anti-D globulin 75 mcg/kg x1 (ingen steroider til præmedicinering eller supplerende terapi)
Medicin: Steroider
Prednison/Prednisolon 4 mg/kg/dag (maks. 120 mg/dag) x 4 dage
Medicin: IVIG
IVIG 1 g/kg x1 (ingen steroider til præmedicinering eller supplerende terapi)
Medicin: Rho(D) immunglobulin
Anti-D globulin 75 mcg/kg x1 (ingen steroider til præmedicinering eller supplerende terapi)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter med et blodplade -svar
Tidsramme: 12 uger
For at afgøre, om procentdelen af patienter med en blodplade-respons er væsentligt større hos patienter med nyligt diagnosticeret ITP behandlet med eltrombopag end dem, der behandles med standard førstelinjebehandlinger
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blødningsscore
Tidsramme: 1 år
Dårlig blødningsscore (binær) ved 1, 2, 3, 4 uger, 12 uger og 1 år efter tilmelding til studiet defineret som Verdenssundhedsorganisationens (WHO) blødningsskala ≥ 2 eller Modificeret Buchanan-skala ≥ 3
1 år
Regulatoriske T-celler
Tidsramme: 1 år
Absolut ændring i procent af CD4+25+Foxp3+ regulatoriske T-celler fra baseline efter 12 uger og 1 år
1 år
KIT resultater
Tidsramme: 1 år
Ændring i overordnede resultater for børns ITP-værktøj (KIT) i forhold til baseline ved 1 uge, 4 uger, 12 uger og 1 år efter studietilmelding
1 år
Hockenberry Fatigue Scale-Parent
Tidsramme: 1 år
Samlet skalaintensitetsvurderinger (kontinuerlig) fra Hockenberry Fatigue Scale-Parent (FS-P) efter 1 uge, 4 uger, 12 uger og 1 år
1 år
Kumulativt antal krævede redningsterapier
Tidsramme: 12 uger
Procentdelen af patienter, der modtog redningsterapi i den eksperimentelle (Eltrombopag) arm vs komparatoren (standardterapi) arm i løbet af de første 12 uger af behandlingen
12 uger
Blodpladespons blandt patienter, der kræver redningsterapi i løbet af uger 1-2 af studiet
Tidsramme: 12 uger
Blodpladespons (binær), defineret som ≥ 3 af 4 uger med blodplader> 50 x109/L i uger 6-12 af terapi, men patienten krævede en redningsbehandling i uger 1-2 af studiet.
12 uger
Behov for behandling
Tidsramme: 6 måneder
Intet yderligere behov for behandling (binær) efter 12 uger eller 6 måneders undersøgelse
6 måneder
Behandlingsrespons
Tidsramme: 1 år

Behandlingsrespons (binære endepunkter) ved 1 år defineret som:

  • Cr er defineret som blodpladetælling>/= 150 x 10^9/l
  • Primær remission efter 1 år er defineret som CR på 1 år uden anden linje agenter krævet og>/= 3 måneder efter ophør med den seneste blodpladeaktiv medicin
  • Sygdomsopløsning efter 1 år er defineret som komplet respons (CR) efter 1 år>/= 3 måneder efter at have ophørt den nyeste blodpladeaktiv medicin. Kan have modtaget en andenliniebehandling, eksklusive rituximab eller splenektomi.
  • Sygdomstabilitet efter 1 år er defineret som blodplader>/= 50 x 10^9/l men <150 x 10^9/l>/= 3 måneder efter ophør af den seneste blodpladeaktiv medicin.
1 år
Antal 2. linjeterapier
Tidsramme: 52 uger
Antal 2.-line terapier i uger 13-52
52 uger
Blodjernværdier
Tidsramme: 1 år
Serumjern, total jernbindingskapacitet (TIBC), transferrinmætning, ferritin, gennemsnitlig corpuskulær volumen (MCV) og hæmoglobin efter 12 uger, 6 måneder og 1 år efter tilmelding
1 år
Sikkerhedsevalueringer
Tidsramme: 1 år

Sikkerhedsevalueringer som defineret af:

  • Unormale leverfunktionstests (LFT'er):

Alt ≥ 3 x øvre grænse for normal (ULN) hos patienter med normal baseline alt ≥ 3 x baseline eller ≥ 5 x Uln (alt efter hvad der er lavere) hos patienter med unormal baseline alt ≥ 3 x Uln og bilirubin ≥ 1,5 x uln (> 35% direkte)

  • Forekomst af bivirkninger
  • Forekomst af alvorlige bivirkninger
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal indlæggelser
Tidsramme: 1 år
Antal indlæggelser
1 år
Tid til svar
Tidsramme: 1 år
Tid til respons (blodplader> 30x10^9/L og mindst 2 gange stigning i basisantalet og fraværet af blødning) (IWG-definition)
1 år
Blodplade-specifikke slutpunkter
Tidsramme: 1 år
Behandlingsrespons (blodplader> 30x10^9/L og mindst 2 gange stigning i basisantalet og fraværet af blødning) (IWG-definition) efter 12 uger
1 år
Tid til blodpladeoptælling
Tidsramme: 1 år
Tid til blodpladetælling> 100x10^9/L og fravær af blødning (IWG -definition)
1 år
Behandlingsrespons
Tidsramme: 1 år
Behandlingsrespons (blodpladetælling> 100x10^9/L og fravær af blødning) (IWG -definition) efter 12 uger
1 år
Tab af behandlingssvar
Tidsramme: 1 år
Tab af behandlingsrespons (blodpladetælling under 30x10^9/l, eller mindre end 2 gange stigning i basisantællingen eller blødning) (IWG-definition) til enhver tid i undersøgelsesperioden efter at have opnået respons i løbet af de første 12 uger
1 år
Ekstrem trombocytose
Tidsramme: 1 år
Ekstrem trombocytose (blodplader> 1 x10^12/l)
1 år
Patientrapporterede resultater slutpunkter
Tidsramme: 1 år
Ændring i børns selvrapporterede og overordnede påvirkningssæt fra baseline efter 1 uge, 4 uger, 12 uger og 1 år efter tilmelding til studiet
1 år
Ændring i hockenberry træthed
Tidsramme: 1 år
Ændring i Hockenberry-træthed (FS-C, FS-A, FS-P) scoringer fra baseline på 1 uge, 4 uger, 12 uger og 1 år efter tilmelding
1 år
Global ændringsskala score
Tidsramme: 1 år
Global ændringsskala score 1 uge, 4 uger, 12 uger og 1 år efter tilmelding
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

Boston Children's Hospital
University of California, San Francisco

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Amanda Grimes, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. maj 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

7. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-42131 ICON 3
  • CETB115JUS33T (Anden identifikator: Novartis)
  • ICON 3 (Anden identifikator: ICON Consortium)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner