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Eltrombopag rispetto alla gestione standard di prima linea per la trombocitopenia immunitaria (ITP) di nuova diagnosi nei bambini

15 luglio 2025 aggiornato da: Amanda Grimes, Baylor College of Medicine

Uno studio di fase III su Eltrombopag rispetto alla gestione standard di prima linea per la trombocitopenia immunitaria di nuova diagnosi nei bambini

Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, avviato da un ricercatore, multicentrico, in aperto, per soggetti con ITP di nuova diagnosi di età compresa tra 1 e meno di 18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3 prospettico, in aperto, randomizzato, a due bracci, multicentrico.

I pazienti con ITP di nuova diagnosi sono randomizzati 2:1 per ricevere il trattamento sperimentale, eltrombopag o la scelta dello sperimentatore tra 3 terapie standard. L'obiettivo primario è determinare se la percentuale di pazienti con risposta piastrinica è significativamente maggiore nei pazienti trattati con eltrombopag rispetto a quelli trattati con terapie standard.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

122

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Alfac Cancer and Blood Disorder Center: Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children-Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: 1-
  • ITP di nuova diagnosi (
  • Piastrine
  • Richiede un trattamento farmacologico dal punto di vista del medico curante.

La necessità di trattare è a discrezione dello sperimentatore, ma dovrebbe esserci un equilibrio clinico sull'uso di eltrombopag rispetto alle opzioni di trattamento standard (i pazienti non dovrebbero, secondo l'opinione dello sperimentatore, richiedere una terapia concomitante al momento dell'arruolamento).

  • Le opzioni di trattamento includono una delle tre terapie standard (IVIg, steroidi o Anti-D). Ad esempio, se il paziente non ha mostrato in precedenza alcuna risposta a IVIg o steroidi ed è Rh negativo, il paziente non sarebbe idoneo per lo studio.

  • La popolazione di pazienti comprende sia:

    1. Trattamento iniziale: paziente entro 10 giorni dalla diagnosi di ITP che non ha ricevuto un trattamento precedente OPPURE

    2. Fallimento del trattamento: pazienti che hanno fallito la gestione standard (osservazione o trattamento con uno o più agenti di prima linea)

      • Fallimento dell'osservazione: nessun recupero piastrinico (>30 x 10^9/L) con osservazione >10 giorni dalla diagnosi, con necessità di trattamento
      • Scarsa risposta all'agente di prima linea (le piastrine rimangono
      • Risposta iniziale all'agente di prima linea, ma la risposta diminuisce e le piastrine scendono al di sotto di 30 x10^9/L

Criteri di esclusione:

  • Sanguinamento grave: sanguinamento di grado 4 o 5 complessivo di Buchanan o sanguinamento grave che richiede un trattamento urgente a discrezione del fornitore. (p. es., emorragia intracranica, emorragia polmonare, sanguinamento con necessità continua di trasfusione di GR)
  • Precedente trattamento con TPO-RA (eltrombopag o romiplostim)
  • PTI secondaria nota (dovuta a lupus, CVID, ALPS)
  • HIV noto (o storia di positività all'HIV) o epatite C (screening non richiesto in assenza di sospetto clinico)
  • Sindrome di Evans: positività diretta di Coombs con evidenza di emolisi attiva (elevata lattato deidrogenasi (LDH) o conta dei reticolociti non attribuibile a recente trattamento o sanguinamento)
  • Qualsiasi malignità
  • Storia di trapianto di cellule staminali o trapianto di organi solidi
  • aspartato aminotransferasi (AST) o ALT >2 x limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina totale >1,5 × ULN
  • Soggetti con cirrosi epatica (come determinato dallo sperimentatore)
  • Creatinina > 2,5 × ULN
  • Infezioni note attive o non controllate che non rispondono alla terapia appropriata
  • Su agenti anticoagulanti o antiaggreganti piastrinici
  • Fattori di rischio trombofilici noti. Eccezione: soggetti per i quali i potenziali benefici della partecipazione allo studio superano i potenziali rischi di eventi tromboembolici, come determinato dallo sperimentatore.
  • Problemi oftalmici di base che possono potenziare lo sviluppo della cataratta

  • Funzione cardiaca compromessa, come:

    • QTc prolungato noto, con QTc corretto >450 msec
    • Altre malattie cardiovascolari clinicamente significative (ad es. ipertensione incontrollata, anamnesi di ipertensione labile),
    • Anamnesi di anomalie strutturali note (ad es. cardiomiopatia).

  • Storia o diagnosi attuale di malattia cardiaca che indica un rischio significativo di sicurezza per i pazienti che partecipano allo studio come malattia cardiaca non controllata o significativa, incluso uno dei seguenti:

    • Infarto miocardico recente (negli ultimi 6 mesi),
    • insufficienza cardiaca congestizia incontrollata,
    • Angina instabile (negli ultimi 6 mesi),
    • Aritmie cardiache clinicamente significative (sintomatiche) (ad esempio, tachicardia ventricolare sostenuta e blocco AV di secondo o terzo grado clinicamente significativo senza pacemaker).
    • Sindrome del QT lungo, storia familiare di morte improvvisa idiopatica, sindrome del QT lungo congenita o fattori di rischio aggiuntivi per anormalità della ripolarizzazione cardiaca, come determinato dallo sperimentatore.
  • Reazione nota di ipersensibilità immediata o ritardata a eltrombopag o al suo eccipiente.

  • Incinta, allattamento o riluttante a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio. Le donne in età fertile (che hanno raggiunto il menarca) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi di base (se sessualmente attivi) o mantenere l'astinenza per la durata dello studio. I metodi contraccettivi di base includono:

    • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto. L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulazione) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili
    • Sterilizzazione femminile (ha subito ovariectomia chirurgica bilaterale con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up
    • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner per quel soggetto
    • Metodi contraccettivi di barriera: preservativo o cappuccio occlusivo. Per il Regno Unito: con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta vaginale spermicida
    • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, iniettati o impiantati o posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS) o altre forme di contraccezione ormonale che hanno un'efficacia comparabile (tasso di fallimento
  • Pazienti di sesso maschile che sono sessualmente attivi e non accettano l'astinenza o l'uso del preservativo durante i rapporti durante l'assunzione di eltrombopag e per 7 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
  • Storia di abuso di alcool/droga
  • Presenza di una condizione medica che a giudizio dello Sperimentatore comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
  • Partecipazione concomitante a uno studio sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Nota: è consentito l'arruolamento parallelo in uno studio non terapeutico come un registro delle malattie o uno studio di biologia.

Altre considerazioni sui criteri di ammissibilità Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto (e assenso quando applicabile)

  • I pazienti e/o i genitori che non sono in grado di leggere l'inglese a un livello di grado 2 saranno esclusi dalla componente di esito riportata dal paziente dello studio. Non saranno esclusi da tutti gli altri aspetti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eltrombopag
I pazienti randomizzati a eltrombopag saranno trattati per 12 settimane, con la possibilità di continuare la terapia fino a 1 anno a seconda della risposta.
Droga: Eltrombopag

La dose iniziale per eltrombopag sarà basata sulle raccomandazioni del produttore e il farmaco sarà titolato in base alle linee guida.

  • Bambini da 1 a 5 anni: iniziale: 25 mg una volta al giorno
  • Bambini ≥6 anni e adolescenti: iniziale: 50 mg una volta al giorno (25 mg una volta al giorno per i pazienti di etnia dell'Asia orientale [ad es. cinese, giapponese, coreano, taiwanese])

La dose deve essere titolata in base alla risposta piastrinica. Dose massima: 75 mg una volta al giorno.
Comparatore attivo: Terapia standard di prima linea

I soggetti randomizzati al braccio di terapia standard riceveranno uno dei tre trattamenti a discrezione del medico curante. I pazienti che in precedenza hanno fallito la gestione standard prima dell'ingresso nello studio devono essere trattati con un agente diverso rispetto al loro agente originale fallito. per esempio. I pazienti che hanno fallito gli steroidi potrebbero ricevere IVIg o anti-D se randomizzati al braccio di trattamento standard.

La terapia standard verrà somministrata come farmaco disponibile in commercio.

L'investigatore può scegliere tra i seguenti:

  • IVIg: IVIG 1 g/kg x1 (senza steroidi per premedicazione o terapia aggiuntiva)
  • Steroidi: Prednisone/Prednisolone 4 mg/kg/giorno (massimo 120 mg/giorno) x 4 giorni
  • Rho(D) Immune Globulin: anti-D globulina 75 mcg/kg x1 (senza steroidi per premedicazione o terapia aggiuntiva)
Droga: Steroidi
Prednisone/Prednisolone 4 mg/kg/giorno (massimo 120 mg/giorno) x 4 giorni
Droga: IVIG
IVIG 1 g/kg x1 (senza steroidi per premedicazione o terapia aggiuntiva)
Droga: Immunoglobulina Rho(D).
Anti-D globulina 75 mcg/kg x1 (senza steroidi per premedicazione o terapia aggiuntiva)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con risposta piastrinica
Lasso di tempo: 12 settimane
Per determinare se la percentuale di pazienti con una risposta piastrinica è significativamente maggiore nei pazienti con ITP di nuova diagnosi trattati con Eltrombopag rispetto a quelli trattati con trattamenti standard di prima linea
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di sanguinamento
Lasso di tempo: 1 anno
Scarso punteggio di sanguinamento (binario) a 1, 2, 3, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno dopo l'arruolamento nello studio, definito come scala di sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) ≥ 2 o scala di Buchanan modificata ≥ 3
1 anno
Cellule T regolatorie
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione assoluta della percentuale di cellule T regolatorie CD4+25+Foxp3+ rispetto al basale a 12 settimane e 1 anno
1 anno
Punteggi KIT
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione dei punteggi complessivi dello strumento Kids ITP (KIT) segnalati dai genitori dal basale a 1 settimana, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno dopo l'iscrizione allo studio
1 anno
Hockenberry Fatigue Scale-Parent
Lasso di tempo: 1 anno
Valutazioni di intensità della scala totale (continua) dalla Hockenberry Fatigue Scale-Parent (FS-P) a 1 settimana, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno
1 anno
Numero cumulativo di terapie di salvataggio richieste
Lasso di tempo: 12 settimane
La percentuale di pazienti che hanno ricevuto la terapia di salvataggio nel braccio sperimentale (Eltrombopag) rispetto al braccio comparatore (terapia standard) durante le prime 12 settimane di trattamento
12 settimane
Risposta piastrinica tra i pazienti che richiedono la terapia di soccorso durante le settimane 1-2 dello studio
Lasso di tempo: 12 settimane
Risposta piastrinica (binaria), definita come ≥ 3 di 4 settimane con piastrine> 50 x109/L durante le settimane 6-12 della terapia, ma il paziente ha richiesto un trattamento di salvataggio durante le settimane 1-2 di studio.
12 settimane
Necessità di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
Nessun ulteriore bisogno di trattamento (binario) dopo 12 settimane o 6 mesi di studio
6 mesi
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno

Risposta al trattamento (endpoint binari) a 1 anno definito come:

  • CR è definito come conta piastrinica>/= 150 x 10^9/l
  • La remissione primaria a 1 anno è definita come CR a 1 anno senza agenti di seconda linea richiesti e>/= 3 mesi dopo aver interrotto i farmaci attivo piastrino più recente
  • La risoluzione della malattia a 1 anno è definita come risposta completa (CR) a 1 anno>/= 3 mesi dopo aver interrotto i farmaci per piastrine più recenti. Potrebbe aver ricevuto una terapia di seconda linea, esclusa rituximab o splenectomia.
  • La stabilità della malattia a 1 anno è definita come piastrine>/= 50 x 10^9/L ma <150 x 10^9/L>/= 3 mesi dopo aver interrotto i farmaci per piastrine più recenti.
1 anno
Numero di terapie di 2a linea
Lasso di tempo: 52 settimane
Numero di terapie in 2a linea nelle settimane 13-52
52 settimane
Valori di ferro del sangue
Lasso di tempo: 1 anno
Ferro sierico, capacità di legame del ferro totale (TIBC), saturazione della transferrina, ferritina, volume corpuscolare medio (MCV) ed emoglobina a 12 settimane, 6 mesi e 1 anno dopo l'iscrizione allo studio
1 anno
Valutazioni di sicurezza
Lasso di tempo: 1 anno

Valutazioni di sicurezza come definite da:

  • Test di funzionalità epatica anormale (LFT):

ALT ≥ 3 x Limite superiore di normale (ULN) nei pazienti con base normale ALT ≥ 3 x basale o ≥ 5 x ULN (a seconda di quale sia più basso) nei pazienti con basale anormale ALT ≥ 3 x Uln e bilirubina ≥ 1,5 x Uln (> 35% diretto)

  • Incidenza di eventi avversi
  • Incidenza di eventi avversi gravi
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di ricoveri
1 anno
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 1 anno
Time to Response (piastrine> 30x10^9/L, e almeno 2 volte aumento del conteggio di base e assenza di sanguinamento) (definizione IWG)
1 anno
Endpoint specifici per piastrine
Lasso di tempo: 1 anno
Risposta del trattamento (piastrine> 30x10^9/L e almeno 2 volte aumento della conta di base e assenza di sanguinamento) (definizione IWG) a 12 settimane
1 anno
Tempo per la conta delle piastrine
Lasso di tempo: 1 anno
Time to Plivelet Count> 100x10^9/L e assenza di sanguinamento (definizione IWG)
1 anno
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
Risposta del trattamento (conta piastrinica> 100x10^9/L e assenza di sanguinamento) (definizione IWG) a 12 settimane
1 anno
Perdita di risposta al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
Perdita di risposta al trattamento (conta piastrinica inferiore a 30x10^9/L, o un aumento inferiore a 2 volte nel conteggio o sanguinamento di base) (definizione IWG) in qualsiasi momento durante il periodo di studio dopo aver raggiunto la risposta durante le prime 12 settimane
1 anno
Trombocitosi estrema
Lasso di tempo: 1 anno
Trombocitosi estrema (piastrine> 1 x10^12/l)
1 anno
Endpoint di risultati riportati dal paziente
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamento nei punteggi del kit di impatto auto-segnalato e dei genitori dal basale a 1 settimana, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno dopo l'iscrizione allo studio
1 anno
Cambiamento della fatica di Hockenberry
Lasso di tempo: 1 anno
Cambiamento della fatica di Hockenberry (FS-C, FS-A, FS-P) dal basale a 1 settimana, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno dopo l'iscrizione allo studio
1 anno
Punteggi della scala del cambiamento globale
Lasso di tempo: 1 anno
Punteggi in scala di modifiche globali a 1 settimana, 4 settimane, 12 settimane e 1 anno dopo l'iscrizione allo studio
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

Boston Children's Hospital
University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Amanda Grimes, MD, Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

17 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

26 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

7 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-42131 ICON 3
  • CETB115JUS33T (Altro identificatore: Novartis)
  • ICON 3 (Altro identificatore: ICON Consortium)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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