어린이에서 새로 진단된 면역 혈소판 감소증(ITP)에 대한 Eltrombopag 대 표준 최전선 관리

포함 기준:

• 나이: 1-
• 새로 진단된 ITP(
• 혈소판
• 치료하는 임상의의 관점에서 약물치료가 필요합니다.

치료의 필요성은 조사자의 재량에 따르지만 엘트롬보팍 대 표준 치료 옵션의 사용에 대한 임상적 균형이 있어야 합니다(조사자의 의견으로는 환자가 등록 시 병용 요법을 필요로 해서는 안 됩니다).

• 치료 옵션에는 세 가지 표준 요법(IVIg, 스테로이드 또는 Anti-D) 중 하나가 포함됩니다. 예를 들어, 환자가 이전에 IVIg 또는 스테로이드에 대한 반응을 보이지 않았고 Rh 음성인 경우 환자는 연구에 적합하지 않습니다.

• 환자 모집단에는 다음이 모두 포함됩니다.

  1. 선행치료 : 이전 치료를 받지 않은 ITP 진단 후 10일 이내 환자 또는

  2. 치료실패 : 표준관리(관찰 또는 1차 약제에 의한 치료)에 실패한 환자

     • 관찰 실패: 혈소판 회복 없음(>30 x 10^9/L) 진단 후 10일 초과 관찰, 치료 필요
     • 1차 약제에 대한 반응이 좋지 않음(혈소판이 남아 있음)
     • 1차 약제에 대한 초기 반응, 그러나 반응이 약해지고 혈소판이 30 x10^9/L 미만으로 떨어짐

제외 기준:

• 심한 출혈: Buchanan 전체 등급 4 또는 5 출혈, 또는 제공자의 재량에 따라 응급 치료가 필요한 심각한 출혈. (예: 두개내 출혈, 폐출혈, pRBC 수혈이 계속 필요한 출혈)
• TPO-RA(엘트롬보팍 또는 로미플로스팀)로 사전 치료
• 알려진 보조 ITP(루푸스, CVID, ALPS로 인해)
• 알려진 HIV(또는 HIV 양성 이력) 또는 C형 간염(의학적 의심이 없는 경우 선별검사가 필요하지 않음)
• 에반스 증후군: 활성 용혈의 증거가 있는 양성 직접 쿰스(최근 치료 또는 출혈에 기인하지 않는 젖산 탈수소효소(LDH) 또는 망상적혈구 수 증가)
• 모든 악성 종양
• 줄기 세포 이식 또는 고형 장기 이식의 병력
• 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 ALT >2 x 정상 상한치(ULN)
• 총 빌리루빈 >1.5 × ULN
• 간경변이 있는 피험자(조사자에 의해 결정됨)
• 크레아티닌 >2.5 × ULN
• 적절한 치료에 반응하지 않는 알려진 활성 또는 제어되지 않는 감염
• 항응고제 또는 항혈소판제
• 알려진 혈전성 위험 인자. 예외: 조사자가 결정한 바와 같이, 연구 참여의 잠재적 이점이 혈전색전증의 잠재적 위험을 능가하는 피험자.
• 백내장 발달을 강화할 수 있는 기본 안과 문제

• 다음과 같은 손상된 심장 기능:

  • 알려진 연장된 QTc, 수정된 QTc >450msec
  • 기타 임상적으로 유의한 심혈관 질환(예: 조절되지 않는 고혈압, 불안정한 고혈압의 병력),
  • 알려진 구조적 이상(예: 심근 병증).

• 다음 중 하나를 포함하여 조절되지 않거나 중대한 심장 질환과 같이 연구에 참여하는 환자의 안전에 상당한 위험을 나타내는 심장 질환의 병력 또는 현재 진단:

  • 최근 심근경색(지난 6개월 이내),
  • 조절되지 않는 울혈성 심부전,
  • 불안정 협심증(지난 6개월 이내),
  • 임상적으로 유의한(증상이 있는) 심장 부정맥(예: 지속적인 심실성 빈맥, 심박조율기가 없는 임상적으로 유의한 2도 또는 3도 방실 차단)
  • 긴 QT 증후군, 특발성 돌연사의 가족력, 선천성 긴 QT 증후군 또는 조사자가 결정한 심장 재분극 이상에 대한 추가 위험 인자.
• eltrombopag 또는 그 부형제에 대한 알려진 즉시 또는 지연 과민 반응.

• 임신, 모유 수유 중이거나 연구에 참여하는 동안 피임을 하지 않으려는 경우. 가임기 여성(초경 달성)은 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 하며 기본적인 피임 방법(성적으로 활발한 경우)을 사용하거나 연구 기간 동안 금욕을 유지하는 데 동의해야 합니다. 기본 피임 방법은 다음과 같습니다.

  • 완전한 금욕(피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
  • 연구 치료를 받기 최소 6주 전에 여성 불임술(자궁절제술을 포함하거나 포함하지 않는 외과적 양측 난소절제술을 받았음), 전체 자궁절제술 또는 난관 결찰. 난소절제 단독의 경우, 여성의 가임 상태가 호르몬 수치 추적 평가를 통해 확인된 경우에 한함
  • 남성 불임 수술(스크리닝 전 최소 6개월). 정관 수술을 받은 남성 파트너는 해당 대상의 유일한 파트너여야 합니다.
  • 배리어 피임 방법: 콘돔 또는 폐색 캡. 영국의 경우: 살정제 폼/젤/필름/크림/질 좌약 포함
  • 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법의 사용 또는 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS)의 배치 또는 유사한 효능(실패율)을 갖는 다른 형태의 호르몬 피임법
• 성적으로 활발하고 엘트롬보팍을 복용하는 동안 및 치료 중단 후 7일 동안 성교 중 금욕 또는 콘돔 사용에 동의하지 않는 남성 환자.
• 알코올/약물 남용의 역사
• 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 의학적 상태의 존재.
• 등록 전 30일 이내 또는 임상시험 제품의 5-half-live 이내 중 더 긴 기간 내에 임상시험에 동시 참여. 참고: 질병 등록 또는 생물학 연구와 같은 비치료적 시험에 병행 등록이 허용됩니다.

기타 자격 기준 고려 사항 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서(및 해당되는 경우 승인)에 서명해야 합니다.

• 2등급 수준에서 영어를 읽을 수 없는 환자 및/또는 부모는 연구의 환자 보고 결과 구성 요소에서 제외됩니다. 그들은 연구의 다른 모든 측면에서 제외되지 않습니다