デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の参加者における高用量エテプリルセンの安全性と有効性を比較する研究（MIS51ON） (MIS51ON)
2026年2月25日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
エクソン 51 スキップに適した欠失変異を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における、非盲検用量漸増が先行する高用量エテプリルセンの安全性と有効性に関する無作為化二重盲検用量設定および比較研究
この研究は2つの部分で構成されます。 パート1（用量漸増）は、約10人の参加者でエテプリルセンの2回の投与（100ミリグラム/キログラム[mg/kg]および200mg/kg）の安全性と忍容性を評価するために実施されます。 DMD;パート2（用量設定と用量比較）は、遺伝的に確認された約144人の参加者で、高用量（100 mg / kg対200 mg / kg）の選択と、エテプリルセンの30 mg / kg用量との比較のために実施されます。エクソン 51 をスキップすることによる治療に適した欠失変異。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
160
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D01 XD99
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-3010
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Birmingham、イギリス、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Genova、イタリア、16147
- IRCCS Instituto Gianna Gaslini
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Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
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Ahmedabad、インド、380054
- Royal Institute of Child Neurosciences
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Bengaluru、インド、560078
- Aster RV Hospital
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Hyderabad、インド、500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
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Madurai、インド、626022
- Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
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New Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi、インド、110060
- Sir Ganga Ram Hospital
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Pune、インド、411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
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Vellore、インド、632004
- Christian Medical College
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Leiden、オランダ、2333 ZC
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen、オランダ、6525GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
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Attica
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Marousi、Attica、ギリシャ、151 23
- IASO Children's Hospital
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Bogotá、コロンビア、110231
- Hospital Universitario San Ignacio
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Medellín、コロンビア、50012
- Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
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Medellín、コロンビア、50034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Basel、スイス、4031
- Universitätsspital Basel
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Barcelona、スペイン、8950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Ljubljana、スロベニア、1000
- University Medical Centre Ljubljana
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Belgrade、セルビア、11000
- University Children's Hospital
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Belgrade、セルビア、11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Belgrade、セルビア、190133
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
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Brno、チェコ、613 00
- Brno Klinika detske neurologie
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Prague、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
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Antalya、トルコ（Türkiye）、07059
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
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Mersin、トルコ（Türkiye）、33110
- Mersin University Medical Faculty
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
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Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- Universitätsklinikum Freiburg
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Auckland、ニュージーランド、1010
- New Zealand Clinical Research - Auckland
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Oslo、ノルウェー、0450
- Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
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Stavanger、ノルウェー、4011
- Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
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Budapest、ハンガリー、1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
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Bron、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、フランス、75571
- Hôpital Armand Trousseau
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Strasbourg、フランス、67098
- CHRU de Strasbourg
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Pomeranian Voivodeship
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Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-211
- Klinika Neurologii Rozwojowej
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Durango、メキシコ、34000
- Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
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Sinaloa
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Culiacán、Sinaloa、メキシコ、80020
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
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Amman、ヨルダン、11194
- The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
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Amman、ヨルダン、11196
- Istiklal Hosptial (IST)
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Irbid、ヨルダン、22110
- Irbid Specialty Hospital
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Irbid、ヨルダン、22110
- Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
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Bucharest、ルーマニア、41408
- National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
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Kaohsiung City、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University
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Taipei、台湾、10071
- National Taiwan University Hospital
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Daegu、韓国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、6351
- Samsung Medical Center
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Yangsan、韓国、50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- DMD の臨床診断が確立されており、エクソン 51 スキッピングの影響を受けやすい DMD 遺伝子のアウトオブフレーム欠失変異を有する男性であること。
- -スクリーニング訪問時に10秒以内にTTRISEを実行できる外来参加者。
- 補助具なしで自力歩行が可能。
- 無傷の左右の上腕二頭筋または別の上腕筋群がある。
- -無作為化の前に少なくとも12週間、経口コルチコステロイドの安定した用量または同等の用量を使用しており、用量は一定のままであると予想されます（体重の変化に対応するための変更を除く）および最近発行されたガイドライン全体のストレス関連のニーズ勉強。
- 7 歳以上で、肺機能が安定している（強制肺活量が予測値の 50% 以上で、夜間換気の必要がない）。 4 ～ 6 歳の場合、スクリーニング時に人工呼吸器または非侵襲的換気によるサポートは必要ありません。
除外基準:
- -無作為化前の12週間以内の薬理学的治療（コルチコステロイド以外）の使用。
- -DMDに対する他の実験的薬理学的治療による現在または以前の治療、またはアンチセンスオリゴヌクレオチド、遺伝子治療または遺伝子編集への以前の曝露;以下を除く：初回投与前の過去12週間のエズトロミド。初回投与前の過去 36 週間のドリサペルセン;最初の投与前の過去12週間のスボジルセン;最初の投与前の過去12週間のバモロロン;およびエテプリルセン (以前または現在の使用)。
- -無作為化前3か月以内の大手術。
- -DMD以外の他の重大な神経筋疾患または遺伝性疾患の存在。
- -腎機能の既知の障害および/または他の臨床的に重要な病気の存在。
- -左心室駆出率によって定義されるように、心筋症の証拠があります
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1: エテプリルセン
参加者は、エテプリルセン 100 mg/kg を週に 1 回、少なくとも 4 週間、続いてエテプリルセン 200 mg/kg を週に 1 回、少なくとも 4 週間受けます。
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静脈内 (IV) 注入のソリューション。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：パート 2: エテプリルセン 30 mg/kg
無作為化された参加者は、最大144週間、週に1回エテプリルセン30 mg / kgを受け取ります。
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静脈内 (IV) 注入のソリューション。
他の名前：
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実験的：パート 2: エテプリルセン 100 mg/kg
無作為に選ばれた参加者には、エテプリルセン 100 mg/kg が週 1 回、最長 144 週間投与されます。
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静脈内 (IV) 注入のソリューション。
他の名前：
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実験的：パート 2: エテプリルセン 200 mg/kg
ランダム化された参加者には、エテプリルセン 200 mg/kg が週 1 回、最長 144 週間投与されます。
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静脈内 (IV) 注入のソリューション。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート 1: 有害事象 (AE) の発生率
時間枠：148週目まで
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148週目まで
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パート 2: NSAA 合計スコアの 144 週目のベースラインからの変化 (最終分析用)
時間枠：ベースライン、144 週目
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ベースライン、144 週目
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パート 2: NSAA 合計スコアの 72 週目または 96 週目でのベースラインからの変化 (条件付き有効性中間分析用)
時間枠：ベースライン、72 週目または 96 週目
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ベースライン、72 週目または 96 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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パート 2: 床から立ち上がるまでの時間のベースラインからの変化、10 メートルのウォーク/ランを完了するまでの時間、および時間制限のある階段上昇テスト
時間枠：ベースライン、144週目
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ベースライン、144週目
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パート 2: 6 分間歩行テスト (6MWT) での総歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、144週目
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ベースライン、144週目
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パート 2: 歩行不能までの時間 (LOA)
時間枠：144週までのベースライン
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144週までのベースライン
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パート 2: 骨格筋ジストロフィン発現のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、投与後（24週目、48週目、または144週目）
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ベースライン、投与後（24週目、48週目、または144週目）
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パート 2: 有害事象 (AE) の発生率
時間枠：148週までのベースライン
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148週までのベースライン
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パート 2: エテプリルセンの薬物動態 (PK) 血漿中濃度
時間枠：0 (投与前) から投与後 2 時間まで、144 週目まで
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0 (投与前) から投与後 2 時間まで、144 週目まで
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パート 2: 144 週目のベースラインからの努力肺活量の予測パーセント (FVC%p) からの変化
時間枠：ベースライン、144 週目
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ベースライン、144 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月13日
一次修了 (推定)
2026年10月31日
研究の完了 (推定)
2026年10月31日
試験登録日
最初に提出
2019年6月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月18日
最初の投稿 (実際)
2019年6月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月25日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4658-402
- 2018-001762-42 (EudraCT番号)
- 2024-511492-15-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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エテプリルセンの臨床試験
-
Sarepta Therapeutics, Inc.招待による登録