Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a nagy dózisú Eteplirsen biztonságosságának és hatékonyságának összehasonlítására Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél (MIS51ON) (MIS51ON)

2026. február 25. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Véletlenszerű, kettős-vak, dózismegállapítási és -összehasonlító vizsgálat nagy dózisú eteplirsen biztonságosságáról és hatékonyságáról, amelyet nyílt dózisemelés előz meg, Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél, de deléciós mutációkkal, amelyek az 51-es exon kihagyására alkalmasak.

Ez a vizsgálat 2 részből fog állni: Az 1. részt (dózisemelés) elvégzik, hogy értékeljék 2 adag (100 mg/kg [mg/kg] és 200 mg/kg) eteplirsen biztonságosságát és tolerálhatóságát körülbelül 10 résztvevőnél. DMD; A 2. részt (dózis megállapítása és összehasonlítása) a nagy dózis kiválasztására (100 mg/kg versus 200 mg/kg) és a 30 mg/kg-os eteplirsen dózissal való összehasonlítására hajtják végre, körülbelül 144, genetikailag igazolt résztvevőn. deléciós mutációk, amelyek az 51-es exon kihagyásával kezelhetők.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

160

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Csehország, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Dél -Korea
      • Daegu, Dél -Korea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Dél -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Dél -Korea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Dél -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Franciaország, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Franciaország, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Görögország
    • Attica
      • Marousi, Attica, Görögország, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Hollandia, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • India
      • Ahmedabad, India, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, India, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, India, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Jordánia
      • Amman, Jordánia, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordánia, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordánia, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordánia, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Lengyelország
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Lengyelország, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Mexikó
      • Durango, Mexikó, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexikó, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norvégia, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Németország, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Németország, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Olaszország, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Románia
      • Bucharest, Románia, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Universitatsspital Basel
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Szerbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Tajvan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Törökország (Türkiye)
      • Antalya, Törökország (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Törökország (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Írország
      • Dublin, Írország, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Legyen férfi, akinek megállapított klinikai diagnózisa a DMD, és a DMD gén kereten kívüli deléciós mutációja alkalmas az 51-es exon kihagyására.
  • Ambuláns résztvevő, aki 10 másodperc vagy annál rövidebb idő alatt képes elvégezni a TTRISE-t a szűrési látogatás időpontjában.
  • Képes önállóan járni, segédeszközök nélkül.
  • Legyen ép jobb és bal bicepsz izma vagy alternatív felkar izomcsoport.
  • A véletlen besorolást megelőzően legalább 12 hétig stabil dózisban vagy dózisegyenértékben részesült orális kortikoszteroidból, és a dózis várhatóan állandó marad (kivéve a testtömeg változásaihoz és a stresszhez kapcsolódó szükségletekhez igazodó módosításokat a közelmúltban közzétett irányelvek szerint, tanulmány.
  • 7 éves kor felett stabil tüdőfunkcióval rendelkezik (a kényszerített vitálkapacitás ≥50 százaléka (%) a vártnak, és nincs szükség éjszakai lélegeztetésre). 4-6 éves korig nem igényel támogatást lélegeztetőgéptől vagy non-invazív lélegeztetéstől a szűrés idején.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen gyógyszeres kezelés (a kortikoszteroidok kivételével) alkalmazása a randomizálást megelőző 12 héten belül.
  • Jelenlegi vagy korábbi kezelés a DMD bármely más kísérleti farmakológiai kezelésével vagy bármilyen korábbi antiszensz oligonukleotiddal, génterápiával vagy génszerkesztéssel való expozíció; kivéve a következőket: Ezutromid az első adag beadását megelőző utolsó 12 hétben; Drisapersen az első adag beadását megelőző utolsó 36 hétben; Suvodirsen az első adagot megelőző utolsó 12 hétben; Vamorolon az első adagot megelőző 12 hétben; és Eteplirsen (korábbi vagy jelenlegi használat).
  • Nagy műtét a randomizációt megelőző 3 hónapon belül.
  • A DMD-n kívül bármilyen más jelentős neuromuszkuláris vagy genetikai betegség jelenléte.
  • Bármilyen ismert vesekárosodás és/vagy egyéb klinikailag jelentős betegség jelenléte.
  • Kardiomiopátiára utaló jelek vannak, a bal kamrai ejekciós frakció meghatározása szerint kevesebb, mint

Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: Eteplirsen
A résztvevők hetente egyszer 100 mg/ttkg eteplirsent kapnak legalább 4 héten keresztül, majd hetente egyszer 200 mg/kg eteplirsent kapnak legalább 4 héten keresztül.
Drog: Eteplirsen
Oldatos intravénás (IV) infúzióhoz.
Más nevek:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktív összehasonlító: 2. rész: Eteplirsen 30 mg/kg
A randomizált résztvevők hetente egyszer 30 mg/kg eteplirsent kapnak legfeljebb 144 héten keresztül.
Drog: Eteplirsen
Oldatos intravénás (IV) infúzióhoz.
Más nevek:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kísérleti: 2. rész: Eteplirsen 100 mg/kg
A randomizált résztvevők hetente egyszer 100 mg/kg eteplirsent kapnak legfeljebb 144 héten keresztül.
Drog: Eteplirsen
Oldatos intravénás (IV) infúzióhoz.
Más nevek:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kísérleti: 2. rész: Eteplirsen 200 mg/kg
A randomizált résztvevők hetente egyszer 200 mg/kg eteplirsent kapnak legfeljebb 144 héten keresztül.
Drog: Eteplirsen
Oldatos intravénás (IV) infúzióhoz.
Más nevek:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
1. rész: Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: Akár a 148. hétig
Akár a 148. hétig
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a 144. héten az NSAA összpontszámában (a végső elemzéshez)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Alapállapot, 144. hét
2. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a 72. vagy a 96. héten az NSAA összpontszámában (a feltételes hatékonysági időközi elemzéshez)
Időkeret: Alapállapot, 72. hét vagy 96. hét
Alapállapot, 72. hét vagy 96. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
2. rész: Változás az alapvonalról a padlóról való felemelkedésig, a 10 méteres séta/futás befejezésének ideje és az időzített lépcsős felemelkedési teszt
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Alapállapot, 144. hét
2. rész: Változás az alapvonalhoz képest a teljes megtett távolságban a 6 perces séta teszt során (6MWT)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Alapállapot, 144. hét
2. rész: A mozgás elvesztéséig eltelt idő (LOA)
Időkeret: Alaphelyzet a 144. hétig
Alaphelyzet a 144. hétig
2. rész: Változás az alapállapothoz képest a vázizom disztrofin expressziójában
Időkeret: Kiindulási állapot, adagolás utáni (a 24., a 48. vagy a 144. héten)
Kiindulási állapot, adagolás utáni (a 24., a 48. vagy a 144. héten)
2. rész: Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: Alaphelyzet a 148. hétig
Alaphelyzet a 148. hétig
2. rész: Az eteplirsen farmakokinetikai (PK) plazmakoncentrációja
Időkeret: 0 (adagolás előtti) és 2 óra között a 144. hétig
0 (adagolás előtti) és 2 óra között a 144. hétig
2. rész: Változás az alapvonalhoz képest a 144. héten a kényszerített életkapacitás százalékában (FVC%p)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Alapállapot, 144. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 25.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT szám)
  • 2024-511492-15-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófia, Duchenne

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel