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Une étude visant à comparer l'innocuité et l'efficacité d'une dose élevée d'Eteplirsen chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 février 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, de recherche de dose et de comparaison de l'innocuité et de l'efficacité d'une dose élevée d'Eteplirsen, précédée d'une augmentation de dose en ouvert, chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutations par délétion susceptibles de sauter l'exon 51

Cette étude comprendra 2 parties : la partie 1 (augmentation de la dose) sera menée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 2 doses (100 milligrammes/kilogramme [mg/kg] et 200 mg/kg) d'eteplirsen chez environ 10 participants atteints de DMD ; La partie 2 (recherche de dose et comparaison de dose) sera menée pour la sélection d'une dose élevée (100 mg/kg contre 200 mg/kg) et sa comparaison avec la dose de 30 mg/kg d'eteplirsen, chez environ 144 participants atteints d'une maladie génétiquement confirmée. mutations par délétion susceptibles d'être traitées en sautant l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

160

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Colombie
      • Bogotá, Colombie, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombie, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombie, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, France, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grèce
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grèce, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Inde
      • Ahmedabad, Inde, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Inde, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Inde, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Inde, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Inde, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Inde, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Inde, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Inde, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordan, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Mexique
      • Durango, Mexique, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexique, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norvège, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Pologne
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbie, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taïwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Turquie (Türkiye)
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquie (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research, LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Être un homme avec un diagnostic clinique établi de DMD et une mutation de délétion hors cadre du gène DMD susceptible de sauter l'exon 51.
  • Participant ambulatoire, capable d'effectuer TTRISE en 10 secondes ou moins au moment de la visite de dépistage.
  • Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels.
  • Avoir les muscles du biceps droit et gauche intacts ou un autre groupe de muscles du bras.
  • Avoir reçu une dose stable ou une dose équivalente de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant la randomisation et la dose devrait rester constante (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids et des besoins liés au stress conformément aux directives récemment publiées tout au long de la étude.
  • Pour les enfants de 7 ans et plus, a une fonction pulmonaire stable (capacité vitale forcée ≥ 50 % (%) de la valeur prévue et aucune ventilation nocturne requise). Pour les enfants de 4 à 6 ans, ne nécessite pas l'assistance d'un ventilateur ou d'une ventilation non invasive au moment du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout traitement pharmacologique (autre que les corticostéroïdes) dans les 12 semaines précédant la randomisation.
  • Traitement actuel ou antérieur avec tout autre traitement pharmacologique expérimental pour la DMD ou toute exposition antérieure à un oligonucléotide antisens, à une thérapie génique ou à l'édition de gènes ; à l'exception des cas suivants : Ezutromid au cours des 12 dernières semaines précédant la première dose ; Drisapersen au cours des 36 semaines précédant la première dose ; Suvodirsen au cours des 12 dernières semaines précédant la première dose ; Vamorolone au cours des 12 dernières semaines avant la première dose ; et Eteplirsen (utilisation antérieure ou actuelle).
  • Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant la randomisation.
  • Présence de toute autre maladie neuromusculaire ou génétique importante autre que la DMD.
  • Présence d'une altération connue de la fonction rénale et/ou d'une autre maladie cliniquement significative.
  • Présente des signes de cardiomyopathie, telle que définie par une fraction d'éjection ventriculaire gauche inférieure à

D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 : Eteplirsen
Les participants recevront eteplirsen 100 mg/kg une fois par semaine pendant au moins 4 semaines, suivis d'eteplirsen 200 mg/kg une fois par semaine pendant au moins 4 semaines.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Comparateur actif: Partie 2 : Eteplirsen 30 mg/kg
Les participants randomisés recevront de l'eteplirsen 30 mg/kg une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Expérimental: Partie 2 : Eteplirsen 100 mg/kg
Les participants randomisés recevront 100 mg/kg d'étéplirsen une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS
Expérimental: Partie 2 : Eteplirsen 200 mg/kg
Les participants randomisés recevront 200 mg/kg d'étéplirsen une fois par semaine pendant 144 semaines maximum.
Médicament: Eteplirsen
Solution pour perfusion intraveineuse (IV).
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDY 51
  • EXONDYS

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie 1 : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 148
Jusqu'à la semaine 148
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 144 du score total NSAA (pour analyse finale)
Délai: Référence, semaine 144
Référence, semaine 144
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base à la semaine 72 ou à la semaine 96 du score total NSAA (pour l'analyse intermédiaire d'efficacité conditionnelle)
Délai: Référence, semaine 72 ou semaine 96
Référence, semaine 72 ou semaine 96

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du temps nécessaire pour se lever du sol, du temps nécessaire pour effectuer une marche/course de 10 mètres et du test de montée d'escalier chronométré
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Ligne de base, Semaine 144
Partie 2 : Délai avant la perte de la marche (LOA)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 144
Ligne de base jusqu'à la semaine 144
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base dans l'expression de la dystrophine musculaire squelettique
Délai: Au départ, après la dose (à la semaine 24, à la semaine 48 ou à la semaine 144)
Au départ, après la dose (à la semaine 24, à la semaine 48 ou à la semaine 144)
Partie 2 : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Partie 2 : Concentration plasmatique pharmacocinétique (PK) d'Eteplirsen
Délai: 0 (avant la dose) à 2 heures après la dose jusqu'à la semaine 144
0 (avant la dose) à 2 heures après la dose jusqu'à la semaine 144
Partie 2 : Changement par rapport à la valeur de référence à la semaine 144 du pourcentage de capacité vitale forcée prévue (FVC%p)
Délai: Référence, semaine 144
Référence, semaine 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juillet 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2019

Première publication (Réel)

20 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Numéro EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identificateur de registre: CTIS (EU))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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