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Un estudio para comparar la seguridad y la eficacia de una dosis alta de eteplirsen en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (MIS51ON)

11 de abril de 2024 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Estudio aleatorizado, doble ciego, de búsqueda de dosis y comparación de la seguridad y eficacia de una dosis alta de eteplirsen, precedida de un aumento de dosis abierto, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones por deleción susceptibles de omitir el exón 51

Este estudio constará de 2 partes: la Parte 1 (aumento de la dosis) se llevará a cabo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 dosis (100 miligramos/kilogramo [mg/kg] y 200 mg/kg) de eteplirsen en aproximadamente 10 participantes con DMD; La Parte 2 (búsqueda de dosis y comparación de dosis) se llevará a cabo para la selección de una dosis alta (100 mg/kg versus 200 mg/kg) y su comparación con la dosis de 30 mg/kg de eteplirsen, en aproximadamente 144 participantes con diagnóstico genético confirmado. mutaciones por deleción susceptibles de tratamiento omitiendo el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

160

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Número de teléfono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Correo electrónico: SareptAlly@sarepta.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Medellin, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Corea, república de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • España
      • Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grecia
    • Attiki
      • Marousi, Attiki, Grecia, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • India
      • Ahmedabad, India, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, India, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, India, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlanda
      • Dublin 1, Irlanda, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordán
      • Amman, Jordán, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordán, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordán, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • México
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Noruega, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Pavo
      • Antalya, Pavo, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Pavo, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Polonia
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polonia, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • Universitatsspital Basel
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwán, 10071
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ser hombre con un diagnóstico clínico establecido de DMD y una mutación por deleción fuera de marco del gen DMD susceptible de omitir el exón 51.
  • Participante ambulatorio, capaz de realizar TTRISE en 10 segundos o menos en el momento de la visita de selección.
  • Capaz de caminar de forma independiente sin dispositivos de asistencia.
  • Tener los músculos del bíceps derecho e izquierdo intactos o un grupo de músculos de la parte superior del brazo alternativo.
  • Haber recibido una dosis estable o una dosis equivalente de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la aleatorización y se espera que la dosis permanezca constante (excepto las modificaciones para adaptarse a los cambios de peso y las necesidades relacionadas con el estrés según las pautas publicadas recientemente a lo largo de la estudiar.
  • A partir de los 7 años de edad, tiene una función pulmonar estable (capacidad vital forzada ≥50 por ciento (%) de lo previsto y sin necesidad de ventilación nocturna). Para edades de 4 a 6 años, no requiere soporte de ventilador o ventilación no invasiva en el momento de la selección.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier tratamiento farmacológico (que no sean corticosteroides) dentro de las 12 semanas previas a la aleatorización.
  • Tratamiento actual o anterior con cualquier otro tratamiento farmacológico experimental para DMD o cualquier exposición previa a oligonucleótidos antisentido, terapia génica o edición de genes; excepto los siguientes: Ezutromid en las últimas 12 semanas antes de la primera dosis; Drisapersen en las últimas 36 semanas antes de la primera dosis; Suvodirsen en las últimas 12 semanas antes de la primera dosis; Vamorolona en las últimas 12 semanas antes de la primera dosis; y Eteplirsen (uso anterior o actual).
  • Cirugía mayor en los 3 meses anteriores a la aleatorización.
  • Presencia de cualquier otra enfermedad neuromuscular o genética significativa que no sea DMD.
  • Presencia de cualquier deterioro conocido de la función renal y/u otra enfermedad clínicamente significativa.
  • Tiene evidencia de miocardiopatía, definida por una fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior a

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: Eteplirsen
Los participantes recibirán eteplirsen 100 mg/kg una vez a la semana durante al menos 4 semanas, seguido de eteplirsen 200 mg/kg una vez a la semana durante al menos 4 semanas.
Droga: Eteplirsen
Solución para perfusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDIS 51
  • EXONDIS
Comparador activo: Parte 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Los participantes aleatorizados recibirán eteplirsen 30 mg/kg una vez a la semana durante un máximo de 144 semanas.
Droga: Eteplirsen
Solución para perfusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDIS 51
  • EXONDIS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Los participantes aleatorizados recibirán eteplirsen 100 mg/kg una vez a la semana antes de que se seleccione la dosis alta y luego recibirán la dosis alta seleccionada una vez a la semana durante un máximo de 144 semanas.
Droga: Eteplirsen
Solución para perfusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDIS 51
  • EXONDIS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Los participantes aleatorizados recibirán eteplirsen 200 mg/kg una vez a la semana antes de que se seleccione la dosis alta y luego recibirán la dosis alta seleccionada una vez a la semana durante un máximo de 144 semanas.
Droga: Eteplirsen
Solución para perfusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDIS 51
  • EXONDIS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 1: Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 148
Hasta la semana 148
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación total de la NSAA en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Línea de base, semana 144

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte 2: cambio desde la línea de base en el tiempo para levantarse del piso, el tiempo para completar la caminata/carrera de 10 metros y la prueba de ascenso de escaleras cronometrado
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Línea de base, semana 144
Parte 2: cambio desde el inicio en la distancia total recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Línea de base, semana 144
Parte 2: Cambio con respecto al valor inicial en el porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%p) en la semana 144
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 144
Línea de base, semana 144
Parte 2: Tiempo hasta la pérdida de la deambulación (LOA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 144
Línea de base hasta la semana 144
Parte 2: Cambio desde el inicio en la expresión de distrofina del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base, posdosis (en la semana 24, la semana 48 o la semana 144)
Línea de base, posdosis (en la semana 24, la semana 48 o la semana 144)
Parte 2: Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 148
Línea de base hasta la semana 148
Parte 2: Concentración plasmática farmacocinética (PK) de eteplirsen
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis) a 2 horas después de la dosis hasta la semana 144
0 (antes de la dosis) a 2 horas después de la dosis hasta la semana 144

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de julio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

20 de junio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

15 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4658-402

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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