Een studie ter vergelijking van de veiligheid en werkzaamheid van een hoge dosis eteplirsen bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)
25 februari 2026 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, dosiszoek- en vergelijkingsstudie van de veiligheid en werkzaamheid van een hoge dosis eteplirsen, voorafgegaan door een open-label dosisescalatie, bij patiënten met Duchenne-spierdystrofie met deletiemutaties die vatbaar zijn voor Exon 51-skipping
Deze studie zal uit 2 delen bestaan: Deel 1 (dosisescalatie) zal worden uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 doses (100 milligram/kilogram [mg/kg] en 200 mg/kg) eteplirsen te evalueren bij ongeveer 10 deelnemers met DMD; Deel 2 (dosisbepaling en dosisvergelijking) zal worden uitgevoerd voor de selectie van een hoge dosis (100 mg/kg versus 200 mg/kg) en de vergelijking ervan met de dosis van 30 mg/kg eteplirsen, bij ongeveer 144 deelnemers met genetisch bevestigde deletiemutaties die vatbaar zijn voor behandeling door exon 51 over te slaan.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
160
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
Medellín, Colombia, 50012
- Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
-
Medellín, Colombia, 50034
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Paris, Frankrijk, 75571
- Hopital Armand Trousseau
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- CHRU de Strasbourg
-
-
-
-
Attica
-
Marousi, Attica, Griekenland, 151 23
- IASO Children's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D01 XD99
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indië, 380054
- Royal Institute of Child Neurosciences
-
Bengaluru, Indië, 560078
- Aster RV Hospital
-
Hyderabad, Indië, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
Madurai, Indië, 626022
- Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
-
New Delhi, Indië, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Indië, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
Pune, Indië, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
-
Vellore, Indië, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16147
- IRCCS Instituto Gianna Gaslini
-
Rome, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
-
-
-
-
-
Amman, Jordanië, 11194
- The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
-
Amman, Jordanië, 11196
- Istiklal Hosptial (IST)
-
Irbid, Jordanië, 22110
- Irbid Specialty Hospital
-
Irbid, Jordanië, 22110
- Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
-
-
-
-
-
Durango, Mexico, 34000
- Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
-
-
Sinaloa
-
Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZC
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Nederland, 6525GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
- New Zealand Clinical Research - Auckland
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
-
Stavanger, Noorwegen, 4011
- Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
- Klinika Neurologii Rozwojowej
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 41408
- National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- University Children's Hospital
-
Belgrade, Servië, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
Belgrade, Servië, 190133
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovenië, 1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Medical University
-
Taipei, Taiwan, 10071
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 613 00
- Brno Klinika detske neurologie
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Antalya, Turkije (Türkiye), 07059
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Turkije (Türkiye), 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-3010
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 6351
- Samsung Medical Center
-
Yangsan, Zuid -Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Zwitserland, 4031
- Universitätsspital Basel
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een man zijn met een gevestigde klinische diagnose van DMD en een out-of-frame deletiemutatie van het DMD-gen die vatbaar is voor exon 51 skipping.
- Ambulante deelnemer, in staat om TTRISE in 10 seconden of minder uit te voeren op het moment van screeningbezoek.
- Zelfstandig kunnen lopen zonder hulpmiddelen.
- Heb intacte rechter en linker biceps spieren of een alternatieve bovenarmspiergroep.
- U hebt gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan randomisatie een stabiele dosis of dosisequivalent van orale corticosteroïden gebruikt en de dosis zal naar verwachting constant blijven (behalve aanpassingen om rekening te houden met veranderingen in gewicht en stressgerelateerde behoeften volgens de onlangs gepubliceerde richtlijnen in de gehele studie.
- Voor leeftijden van 7 jaar en ouder, heeft een stabiele longfunctie (geforceerde vitale capaciteit ≥50 procent (%) van voorspeld en geen behoefte aan nachtelijke ventilatie). Voor leeftijden van 4 tot 6 jaar, geen ondersteuning van beademingsapparatuur of niet-invasieve beademing nodig op het moment van screening.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een farmacologische behandeling (anders dan corticosteroïden) binnen 12 weken voorafgaand aan randomisatie.
- Huidige of eerdere behandeling met een andere experimentele farmacologische behandeling voor DMD of een eerdere blootstelling aan antisense-oligonucleotide, gentherapie of genbewerking; behalve de volgende: Ezutromid in de laatste 12 weken voorafgaand aan de eerste dosis; Drisapersen in de laatste 36 weken voorafgaand aan de eerste dosis; Suvodirsen in de laatste 12 weken voorafgaand aan de eerste dosis; Vamorolon in de laatste 12 weken voorafgaand aan de eerste dosis; en Eteplirsen (vorig of huidig gebruik).
- Grote operatie binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie.
- Aanwezigheid van een andere significante neuromusculaire of genetische ziekte anders dan DMD.
- Aanwezigheid van een bekende nierfunctiestoornis en/of andere klinisch significante ziekte.
- Heeft bewijs van cardiomyopathie, zoals gedefinieerd door een linkerventrikelejectiefractie van minder dan
Er gelden andere in-/uitsluitingscriteria.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel 1: Eteplirsen
Deelnemers krijgen eteplirsen 100 mg/kg eenmaal per week gedurende ten minste 4 weken, gevolgd door eteplirsen 200 mg/kg eenmaal per week gedurende ten minste 4 weken.
|
Oplossing voor intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Deel 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Gerandomiseerde deelnemers krijgen eenmaal per week eteplirsen 30 mg/kg gedurende maximaal 144 weken.
|
Oplossing voor intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Gerandomiseerde deelnemers ontvangen eteplirsen 100 mg/kg eenmaal per week gedurende maximaal 144 weken.
|
Oplossing voor intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Gerandomiseerde deelnemers krijgen eteplirsen 200 mg/kg eenmaal per week gedurende maximaal 144 weken.
|
Oplossing voor intraveneuze (IV) infusie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 1: Incidentie van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Tot week 148
|
Tot week 148
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 144 in de NSAA-totaalscore (voor definitieve analyse)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
|
Basislijn, week 144
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 72 of week 96 in de NSAA-totaalscore (voor tussentijdse analyse van de voorwaardelijke werkzaamheid)
Tijdsspanne: Basislijn, week 72 of week 96
|
Basislijn, week 72 of week 96
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel 2: Verander van basislijn in tijd naar opstaan van de vloer, tijd om 10 meter lopen/rennen te voltooien en de getimede trapopstijgingstest
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
|
Basislijn, week 144
|
|
Deel 2: verandering ten opzichte van de basislijn in de totale afgelegde afstand tijdens de 6-minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
|
Basislijn, week 144
|
|
Deel 2: Tijd tot verlies van mobiliteit (LOA)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 144
|
Basislijn tot week 144
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van baseline in de expressie van skeletspierdystrofine
Tijdsspanne: Baseline, postdosis (in week 24, week 48 of week 144)
|
Baseline, postdosis (in week 24, week 48 of week 144)
|
|
Deel 2: Incidentie van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 148
|
Basislijn tot week 148
|
|
Deel 2: Farmacokinetische (PK) plasmaconcentratie van eteplirsen
Tijdsspanne: 0 (predosering) tot 2 uur na dosering tot week 144
|
0 (predosering) tot 2 uur na dosering tot week 144
|
|
Deel 2: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 144 in het voorspelde percentage geforceerde vitale capaciteit (FVC%p)
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
|
Basislijn, week 144
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 juli 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
31 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 juni 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 juni 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 juni 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Spierdystrofie, Duchenne
- EtePlirsen
Andere studie-ID-nummers
- 4658-402
- 2018-001762-42 (EudraCT-nummer)
- 2024-511492-15-00 (Register-ID: CTIS (EU))
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .