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Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 고용량 Eteplirsen의 안전성과 효능을 비교하는 연구(MIS51ON) (MIS51ON)

2026년 2월 25일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

엑손 51 건너뛰기에 순응하는 결손 돌연변이가 있는 듀시엔느 근이영양증 환자에서 공개 라벨 용량 증량 후 고용량 에테플러센의 안전성 및 효능에 대한 무작위, 이중맹검, 용량 발견 및 비교 연구

이 연구는 두 부분으로 구성됩니다. 1부(용량 증량)는 약 10명의 참가자를 대상으로 에테플러센의 2가지 용량(100mg/kg[mg/kg] 및 200mg/kg)의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 수행됩니다. DMD; 파트 2(용량 찾기 및 용량 비교)는 유전적으로 확인된 약 144명의 참가자를 대상으로 고용량(100mg/kg 대 200mg/kg)의 선택 및 에테플러센 30mg/kg 용량과의 비교를 위해 수행됩니다. 엑손 51을 건너뛰어 치료할 수 있는 결실 돌연변이.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

160

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
    • Attica
      • Marousi, Attica, 그리스, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, 노르웨이, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • 대만
      • Kaohsiung City, 대만, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, 대만, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • 대한민국
      • Daegu, 대한민국, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, 대한민국, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, 독일, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • 멕시코
      • Durango, 멕시코, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, 멕시코, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, 세르비아, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • 스위스
      • Basel, 스위스, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, 영국, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • 요르단
      • Amman, 요르단, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, 요르단, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, 요르단, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, 요르단, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • 인도
      • Ahmedabad, 인도, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, 인도, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, 인도, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, 인도, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, 인도, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, 인도, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, 인도, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, 인도, 632004
        • Christian Medical College
  • 체코
      • Brno, 체코, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, 체코, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, 콜롬비아, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, 콜롬비아, 50034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • 터키 (Türkiye)
      • Antalya, 터키 (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, 터키 (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • 폴란드
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, 폴란드, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, 프랑스, 75571
        • Hopital Armand Trousseau
      • Strasbourg, 프랑스, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • DMD의 확립된 임상 진단 및 엑손 51 건너뛰기에 적합한 DMD 유전자의 프레임 외 결실 돌연변이가 있는 남성이어야 합니다.
  • 걸을 수 있는 참가자, 스크리닝 방문 시 10초 이내에 TTRISE를 수행할 수 있습니다.
  • 보조 장치 없이 독립적으로 걸을 수 있습니다.
  • 손상되지 않은 오른쪽 및 왼쪽 이두박근 또는 대체 상완 근육 그룹이 있습니다.
  • 무작위 배정 전 최소 12주 동안 안정적인 용량 또는 이와 동등한 용량의 경구용 코르티코스테로이드를 복용했으며 용량이 일정하게 유지될 것으로 예상되는 경우 공부하다.
  • 7세 이상의 경우 안정적인 폐 기능(강제 폐활량 ≥50%(%)이며 야간 환기가 필요하지 않음)이 있습니다. 4~6세의 경우 선별 검사 시 인공호흡기 또는 비침습적 환기의 지원이 필요하지 않습니다.

제외 기준:

  • 무작위화 전 12주 이내에 약물 치료(코르티코스테로이드 제외) 사용.
  • DMD에 대한 다른 실험적 약리학적 치료를 통한 현재 또는 이전 치료 또는 안티센스 올리고뉴클레오티드, 유전자 요법 또는 유전자 편집에 대한 이전 노출; 다음을 제외하고: 첫 투여 전 마지막 12주 동안의 Ezutromid; 첫 번째 투여 전 마지막 36주 동안 Drisapersen; 첫 투여 전 마지막 12주 동안 수보디르센; 첫 번째 투여 전 마지막 12주 동안의 Vamorolone; 및 Eteplirsen(이전 또는 현재 사용).
  • 무작위화 전 3개월 이내에 대수술.
  • DMD 이외의 다른 중요한 신경근 또는 유전 질환의 존재.
  • 알려진 신장 기능 손상 및/또는 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재.
  • 미만의 좌심실 박출률로 정의되는 심근병증의 증거가 있음

기타 포함/제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 1: 에테플러센
참가자는 최소 4주 동안 주 1회 에테플러센 100mg/kg을 투여받은 후 최소 4주 동안 주 1회 에테플러센 200mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 에테플러센
정맥내(IV) 주입용 용액.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • 엑손디스 51
  • 엑손디스
활성 비교기: 파트 2: 에테플러센 30mg/kg
무작위 참가자는 최대 144주 동안 매주 1회 에테플러센 30mg/kg을 투여받습니다.
의약품: 에테플러센
정맥내(IV) 주입용 용액.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • 엑손디스 51
  • 엑손디스
실험적: 파트 2: 에테플러센 100mg/kg
무작위 참가자에게는 최대 144주 동안 매주 1회 에테플러센 100mg/kg을 투여하게 됩니다.
의약품: 에테플러센
정맥내(IV) 주입용 용액.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • 엑손디스 51
  • 엑손디스
실험적: 파트 2: 에테플러센 200mg/kg
무작위 참가자는 최대 144주 동안 매주 1회 에테플러센 200mg/kg을 투여받게 됩니다.
의약품: 에테플러센
정맥내(IV) 주입용 용액.
다른 이름들:
  • AVI-4658
  • 엑손디스 51
  • 엑손디스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 1: 부작용(AE)의 발생
기간: 148주까지
148주까지
파트 2: NSAA 총점의 144주 기준 기준 변화(최종 분석용)
기간: 기준선, 144주차
기준선, 144주차
파트 2: NSAA 총점의 72주차 또는 96주차 기준선 대비 변화(조건부 효능 중간 분석용)
기간: 기준선, 72주차 또는 96주차
기준선, 72주차 또는 96주차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
파트 2: 기준선에서 바닥에서 상승하는 시간, 10미터 걷기/달리기 완료 시간, 시간 초과 계단 오르기 테스트의 변경
기간: 기준선, 144주차
기준선, 144주차
파트 2: 6분 도보 테스트(6MWT) 동안 총 도보 거리의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 144주차
기준선, 144주차
파트 2: 보행 상실까지의 시간(LOA)
기간: 144주까지의 기준선
144주까지의 기준선
파트 2: 골격근 디스트로핀 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 투여 후(24주차, 48주차 또는 144주차)
기준선, 투여 후(24주차, 48주차 또는 144주차)
파트 2: 부작용(AE)의 발생
기간: 148주까지의 기준선
148주까지의 기준선
파트 2: 에테플러센의 약동학(PK) 혈장 농도
기간: 0(투약 전) ~ 144주차까지 투약 후 2시간
0(투약 전) ~ 144주차까지 투약 후 2시간
파트 2: 강제 폐활량 예측 백분율(FVC%p)의 144주차 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 144주차
기준선, 144주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 13일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 6월 18일

처음 게시됨 (실제)

2019년 6월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 25일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT 번호)
  • 2024-511492-15-00 (레지스트리 식별자: CTIS (EU))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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