Studie k porovnání bezpečnosti a účinnosti vysoké dávky Eteplirsenu u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)
25. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Randomizované, dvojitě zaslepené, hledání a srovnávací studie bezpečnosti a účinnosti vysoké dávky eteplirsenu, které předcházela otevřená eskalace dávky, u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií s delečními mutacemi přístupnými přeskočení exonu 51
Tato studie se bude skládat ze 2 částí: Část 1 (eskalace dávky) bude provedena za účelem vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti 2 dávek (100 miligramů/kilogram [mg/kg] a 200 mg/kg) eteplirsenu u přibližně 10 účastníků s DMD; Část 2 (zjištění dávky a srovnání dávek) bude provedena pro výběr vysoké dávky (100 mg/kg versus 200 mg/kg) a její srovnání s dávkou 30 mg/kg eteplirsenu, u přibližně 144 účastníků s geneticky potvrzeným deleční mutace přístupné k léčbě přeskočením exonu 51.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
160
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Francie, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Strasbourg, Francie, 67098
- CHRU de Strasbourg
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZC
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandsko, 6525GA
- Radboud University Nijmegen Medical Centre
-
-
-
-
-
Ahmedabad, Indie, 380054
- Royal Institute of Child Neurosciences
-
Bengaluru, Indie, 560078
- Aster RV Hospital
-
Hyderabad, Indie, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
Madurai, Indie, 626022
- Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Indie, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
Pune, Indie, 411004
- Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
-
Vellore, Indie, 632004
- Christian Medical College
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D01 XD99
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- IRCCS Instituto Gianna Gaslini
-
Rome, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
-
-
-
-
-
Daegu, Jižní Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 6351
- Samsung Medical Center
-
Yangsan, Jižní Korea, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Amman, Jordán, 11194
- The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
-
Amman, Jordán, 11196
- Istiklal Hosptial (IST)
-
Irbid, Jordán, 22110
- Irbid Specialty Hospital
-
Irbid, Jordán, 22110
- Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
Medellín, Kolumbie, 50012
- Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
-
Medellín, Kolumbie, 50034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1082
- Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
-
-
-
-
-
Durango, Mexiko, 34000
- Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
-
-
Sinaloa
-
Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0450
- Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
-
Stavanger, Norsko, 4011
- Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1010
- New Zealand Clinical Research - Auckland
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
-
-
-
-
Pomeranian Voivodeship
-
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-211
- Klinika Neurologii Rozwojowej
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 41408
- National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
-
-
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- University Medical Centre Ljubljana
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-3010
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Children's Hospital
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
Belgrade, Srbsko, 190133
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 80756
- Kaohsiung Medical University
-
Taipei, Tchaj-wan, 10071
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07059
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
-
Mersin, Turecko (Türkiye), 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 613 00
- Brno Klinika detske neurologie
-
Prague, Česko, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
Attica
-
Marousi, Attica, Řecko, 151 23
- IASO Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Basel, Švýcarsko, 4031
- Universitätsspital Basel
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Být muž se zavedenou klinickou diagnózou DMD a mutací genu DMD s delecí mimo rámec, která je přístupná přeskočení exonu 51.
- Ambulantní účastník, schopný provést TTRISE za 10 sekund nebo méně v době screeningové návštěvy.
- Dokáže samostatně chodit bez pomocných zařízení.
- Mějte neporušený pravý a levý bicepsový sval nebo alternativní svalovou skupinu horní části paže.
- Byli na stabilní dávce nebo dávkovém ekvivalentu perorálních kortikosteroidů po dobu nejméně 12 týdnů před randomizací a očekává se, že dávka zůstane konstantní (s výjimkou úprav přizpůsobených změnám hmotnosti a potřebám souvisejícím se stresem podle nedávno publikovaných pokynů v celém studie.
- Pro věk 7 let a starší má stabilní plicní funkce (nucená vitální kapacita ≥ 50 procent (%) předpokládané a bez potřeby noční ventilace). Pro věk 4 až 6 let nevyžaduje v době screeningu podporu ventilátoru nebo neinvazivní ventilaci.
Kritéria vyloučení:
- Použití jakékoli farmakologické léčby (jiné než kortikosteroidy) během 12 týdnů před randomizací.
- Současná nebo předchozí léčba jakoukoli jinou experimentální farmakologickou léčbou DMD nebo jakákoli předchozí expozice antisense oligonukleotidu, genové terapii nebo editaci genu; kromě následujících: Ezutromid v posledních 12 týdnech před první dávkou; Drisapersen v posledních 36 týdnech před první dávkou; Suvodirsen v posledních 12 týdnech před první dávkou; vamorolon v posledních 12 týdnech před první dávkou; a Eteplirsen (předchozí nebo současné použití).
- Velká operace do 3 měsíců před randomizací.
- Přítomnost jakéhokoli jiného významného neuromuskulárního nebo genetického onemocnění jiného než DMD.
- Přítomnost jakékoli známé poruchy funkce ledvin a/nebo jiné klinicky významné onemocnění.
- Má známky kardiomyopatie, jak je definována ejekční frakcí levé komory menší než
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1: Eteplirsen
Účastníci budou dostávat eteplirsen 100 mg/kg jednou týdně po dobu nejméně 4 týdnů a následně eteplirsen 200 mg/kg jednou týdně po dobu nejméně 4 týdnů.
|
Roztok pro intravenózní (IV) infuzi.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Část 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomizovaní účastníci budou dostávat eteplirsen 30 mg/kg jednou týdně po dobu až 144 týdnů.
|
Roztok pro intravenózní (IV) infuzi.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomizovaní účastníci budou dostávat eteplirsen 100 mg/kg jednou týdně po dobu až 144 týdnů.
|
Roztok pro intravenózní (IV) infuzi.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomizovaní účastníci budou dostávat eteplirsen 200 mg/kg jednou týdně po dobu až 144 týdnů.
|
Roztok pro intravenózní (IV) infuzi.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 1: Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Až do týdne 148
|
Až do týdne 148
|
|
Část 2: Změna od výchozího stavu v týdnu 144 v celkovém skóre NSAA (pro konečnou analýzu)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Část 2: Změna od výchozího stavu v 72. nebo 96. týdnu v celkovém skóre NSAA (pro průběžnou analýzu podmíněné účinnosti)
Časové okno: Výchozí stav, týden 72 nebo týden 96
|
Výchozí stav, týden 72 nebo týden 96
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Část 2: Změna ze základní čáry v čase ke zvednutí z podlahy, čas k dokončení 10metrové chůze/běhu a testu měřeného výstupu po schodech
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Část 2: Změna od základní linie v celkové vzdálenosti ušlé během testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Část 2: Čas do ztráty pohybu (LOA)
Časové okno: Výchozí stav do 144. týdne
|
Výchozí stav do 144. týdne
|
|
Část 2: Změna exprese dystrofinu kosterního svalstva od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, po dávce (v týdnu 24, týdnu 48 nebo týdnu 144)
|
Výchozí stav, po dávce (v týdnu 24, týdnu 48 nebo týdnu 144)
|
|
Část 2: Výskyt nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 148. týdne
|
Výchozí stav do 148. týdne
|
|
Část 2: Farmakokinetická (PK) plazmatická koncentrace Eteplirsenu
Časové okno: 0 (před dávkou) až 2 hodiny po dávce do 144. týdne
|
0 (před dávkou) až 2 hodiny po dávce do 144. týdne
|
|
Část 2: Změna od výchozího stavu v týdnu 144 v procentech vynucené vitální kapacity (FVC%p)
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Výchozí stav, týden 144
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. července 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
20. června 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 4658-402
- 2018-001762-42 (Číslo EudraCT)
- 2024-511492-15-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .