Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące bezpieczeństwo i skuteczność dużej dawki eteplirsenu u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) (MIS51ON)

11 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe badanie mające na celu ustalenie dawki i porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dużej dawki eteplirsenu, poprzedzone otwartą eskalacją dawki, u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a z mutacjami delecyjnymi podatnymi na pominięcie egzonu 51

Badanie będzie składało się z 2 części: Część 1 (zwiększanie dawki) zostanie przeprowadzona w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji 2 dawek (100 miligramów/kilogram [mg/kg] i 200 mg/kg) eteplirsenu u około 10 uczestników z DMD; Część 2 (ustalenie dawki i porównanie dawek) zostanie przeprowadzona w celu doboru dużej dawki (100 mg/kg w porównaniu z 200 mg/kg) i porównania jej z dawką 30 mg/kg eteplirsenu u około 144 uczestników z genetycznie potwierdzoną mutacje delecyjne podatne na leczenie przez pominięcie eksonu 51.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

160

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numer telefonu: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Praha 5, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francja, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grecja
    • Attiki
      • Marousi, Attiki, Grecja, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Indie
      • Ahmedabad, Indie, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Indie, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Indie, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Indie, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Indie, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian medical college
  • Indyk
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Indyk, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Irlandia
      • Dublin 1, Irlandia, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordania, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Kolumbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Medellin, Kolumbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
  • Meksyk
      • Durango, Meksyk, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksyk, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norwegia, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Polska
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polska, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Republika Korei, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4031
        • Universitatsspital Basel
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Tajwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Być mężczyzną z ustaloną kliniczną diagnozą DMD i mutacją polegającą na delecji poza ramką odczytu genu DMD podatną na pominięcie eksonu 51.
  • Uczestnik ambulatoryjny, który w czasie wizyty przesiewowej jest w stanie wykonać TTRISE w ciągu 10 sekund lub mniej.
  • Możliwość samodzielnego chodzenia bez urządzeń wspomagających.
  • Miej nienaruszony prawy i lewy biceps lub alternatywną grupę mięśni ramienia.
  • otrzymywał stabilną dawkę lub dawkę równoważną doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed randomizacją i oczekuje się, że dawka pozostanie stała (z wyjątkiem modyfikacji w celu uwzględnienia zmian masy ciała i potrzeb związanych ze stresem, zgodnie z niedawno opublikowanymi wytycznymi w całym okresie nauka.
  • W wieku 7 lat i starszych ma stabilną czynność płuc (natężona pojemność życiowa ≥50 procent (%) wartości należnej i brak konieczności nocnej wentylacji). W wieku od 4 do 6 lat nie wymaga wspomagania respiratorem ani wentylacji nieinwazyjnej w czasie badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego (innego niż kortykosteroidy) w ciągu 12 tygodni przed randomizacją.
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie jakimkolwiek innym eksperymentalnym leczeniem farmakologicznym DMD lub jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja na antysensowny oligonukleotyd, terapię genową lub edycję genów; z wyjątkiem następujących: Ezutromid w ciągu ostatnich 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Drisapersen w ciągu ostatnich 36 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Suvodirsen w ciągu ostatnich 12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki; Wamorolon w ciągu ostatnich 12 tygodni przed pierwszą dawką; i Eteplirsen (poprzednie lub obecne zastosowanie).
  • Duża operacja w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją.
  • Obecność jakiejkolwiek innej istotnej choroby nerwowo-mięśniowej lub genetycznej innej niż DMD.
  • Obecność jakiegokolwiek znanego upośledzenia czynności nerek i/lub innej istotnej klinicznie choroby.
  • Ma objawy kardiomiopatii, zdefiniowane jako frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż

Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: Eteplirsen
Uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 100 mg/kg raz w tygodniu przez co najmniej 4 tygodnie, a następnie eteplirsen w dawce 200 mg/kg raz w tygodniu przez co najmniej 4 tygodnie.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktywny komparator: Część 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 30 mg/kg raz w tygodniu przez okres do 144 tygodni.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperymentalny: Część 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 100 mg/kg mc. raz w tygodniu przed wyborem dużej dawki, a następnie będą otrzymywać wybraną dużą dawkę raz w tygodniu przez okres do 144 tygodni.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperymentalny: Część 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomizowani uczestnicy będą otrzymywać eteplirsen w dawce 200 mg/kg mc. raz w tygodniu przed wyborem dużej dawki, a następnie będą otrzymywać wybraną dużą dawkę raz w tygodniu przez okres do 144 tygodni.
Lek: Eteplirsen
Roztwór do infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 148
Do tygodnia 148
Część 2: Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku NSAA w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 2: Zmiana z linii bazowej w czasie potrzebnym do wstania z podłogi, czas do ukończenia 10-metrowego marszu/biegu oraz test wchodzenia po schodach na czas
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2: Zmiana całkowitej pokonanej odległości w stosunku do linii bazowej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2: Zmiana przewidywanego procentu natężonej pojemności życiowej (FVC%p) w 144. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2: Czas do utraty możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 144
Wartość wyjściowa do tygodnia 144
Część 2: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji dystrofiny mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po podaniu dawki (w 24., 48. lub 144. tygodniu)
Wartość wyjściowa, po podaniu dawki (w 24., 48. lub 144. tygodniu)
Część 2: Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 148
Wartość wyjściowa do tygodnia 148
Część 2: Farmakokinetyczne (PK) stężenie eteplirsenu w osoczu
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem) do 2 godzin po podaniu do 144. tygodnia
0 (przed podaniem) do 2 godzin po podaniu do 144. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4658-402

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Eteplirsen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj