Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å sammenligne sikkerhet og effekt av en høy dose Eteplirsen hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (MIS51ON)

11. april 2024 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, dosefunn og sammenligningsstudie av sikkerheten og effekten av en høy dose Eteplirsen, forut for en åpen doseeskalering, hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi med delesjonsmutasjoner som kan hoppe over Exon 51

Denne studien vil bestå av 2 deler: Del 1 (doseeskalering) vil bli utført for å evaluere sikkerheten og toleransen til 2 doser (100 milligram/kilogram [mg/kg] og 200 mg/kg) eteplirsen hos ca. 10 deltakere med DMD; Del 2 (dosefunn og dosesammenligning) vil bli utført for valg av høy dose (100 mg/kg versus 200 mg/kg) og sammenligning med 30 mg/kg dose av eteplirsen, hos ca. 144 deltakere med genetisk bekreftet delesjonsmutasjoner som kan behandles ved å hoppe over ekson 51.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Medellin, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Hellas
    • Attiki
      • Marousi, Attiki, Hellas, 151 23
        • Iaso Children's Hospital
  • India
      • Ahmedabad, India, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, India, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, India, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Irland
      • Dublin 1, Irland, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordan, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Korea, Republikken, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norge, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Polen
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Polen, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni Nemocnice V Motole
  • Tyrkia
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tyrkia, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 13 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Vær en mann med en etablert klinisk diagnose av DMD og en ut-av-ramme-delesjonsmutasjon av DMD-genet som er mottakelig for ekson 51-hopping.
  • Ambulant deltaker, i stand til å utføre TTRISE på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningbesøket.
  • Kan gå selvstendig uten hjelpemidler.
  • Ha intakt høyre og venstre bicepsmuskulatur eller en alternativ muskelgruppe i overarmen.
  • Har vært på en stabil dose eller doseekvivalent med orale kortikosteroider i minst 12 uker før randomisering, og dosen forventes å forbli konstant (bortsett fra endringer for å imøtekomme endringer i vekt og stressrelaterte behov i henhold til de nylig publiserte retningslinjene gjennom hele studere.
  • For alderen 7 år og eldre, har stabil lungefunksjon (tvungen vitalkapasitet ≥50 prosent (%) av forventet og ingen krav til nattlig ventilasjon). For alderen 4 til 6 år, krever ikke støtte fra respirator eller ikke-invasiv ventilasjon på tidspunktet for screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av annen farmakologisk behandling (annet enn kortikosteroider) innen 12 uker før randomisering.
  • Nåværende eller tidligere behandling med annen eksperimentell farmakologisk behandling for DMD eller tidligere eksponering for antisense-oligonukleotid, genterapi eller genredigering; unntatt følgende: Ezutromid i de siste 12 ukene før første dose; Drisapersen i de siste 36 ukene før første dose; Suvodirsen i de siste 12 ukene før første dose; Vamorolone i de siste 12 ukene før første dose; og Eteplirsen (tidligere eller nåværende bruk).
  • Større operasjon innen 3 måneder før randomisering.
  • Tilstedeværelse av annen signifikant nevromuskulær eller genetisk sykdom enn DMD.
  • Tilstedeværelse av kjente nedsatt nyrefunksjon og/eller annen klinisk signifikant sykdom.
  • Har tegn på kardiomyopati, som definert ved venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon mindre enn

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: Eteplirsen
Deltakerne vil få eteplirsen 100 mg/kg en gang ukentlig i minst 4 uker, etterfulgt av eteplirsen 200 mg/kg en gang ukentlig i minst 4 uker.
Legemiddel: Eteplirsen
Oppløsning for intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktiv komparator: Del 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomiserte deltakere vil få eteplirsen 30 mg/kg en gang ukentlig i opptil 144 uker.
Legemiddel: Eteplirsen
Oppløsning for intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperimentell: Del 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomiserte deltakere vil få eteplirsen 100 mg/kg én gang ukentlig før valg av høy dose skjer og vil deretter få valgt høy dose én gang ukentlig i opptil 144 uker.
Legemiddel: Eteplirsen
Oppløsning for intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperimentell: Del 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomiserte deltakere vil få eteplirsen 200 mg/kg én gang ukentlig før valg av høy dose skjer og vil deretter få valgt høy dose én gang ukentlig i opptil 144 uker.
Legemiddel: Eteplirsen
Oppløsning for intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1: Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Frem til uke 148
Frem til uke 148
Del 2: Endring fra baseline i NSAA totalpoengsum ved uke 144
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Grunnlinje, uke 144

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 2: Bytt fra baseline i tid for å stige fra gulvet, tid for å fullføre 10-meters gange/løpe, og tidsbestemt trappeoppstigningstest
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Grunnlinje, uke 144
Del 2: Endring fra baseline i den totale distanse som er gått under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Grunnlinje, uke 144
Del 2: Endring fra baseline i forutsatt vitalkapasitetsprosent (FVC%p) ved uke 144
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
Grunnlinje, uke 144
Del 2: Time to Loss of Ambulation (LOA)
Tidsramme: Baseline frem til uke 144
Baseline frem til uke 144
Del 2: Endring fra baseline i skjelettmuskeldystrofinuttrykk
Tidsramme: Grunnlinje, etterdose (ved uke 24, uke 48 eller uke 144)
Grunnlinje, etterdose (ved uke 24, uke 48 eller uke 144)
Del 2: Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 148
Baseline frem til uke 148
Del 2: Farmakokinetisk (PK) Plasmakonsentrasjon av Eteplirsen
Tidsramme: 0 (førdose) til 2 timer etter dose opp til uke 144
0 (førdose) til 2 timer etter dose opp til uke 144

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. november 2024

Studiet fullført (Antatt)

30. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

20. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4658-402

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere