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一项比较高剂量 Eteplirsen 在杜氏肌营养不良症 (DMD) 参与者中的安全性和有效性的研究 (MIS51ON) (MIS51ON)

2026年2月25日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项关于高剂量 Eteplirsen 安全性和有效性的随机、双盲、剂量发现和比较研究，之前是开放标签剂量递增，用于具有适合外显子 51 跳跃的缺失突变的杜氏肌营养不良症患者

本研究将由 2 部分组成：第 1 部分（剂量递增）将在大约 10 名患有DMD；第 2 部分（剂量发现和剂量比较）将用于选择高剂量（100 mg/kg 与 200 mg/kg）并将其与 eteplirsen 的 30 mg/kg 剂量进行比较，大约有 144 名基因确认的参与者适合通过跳过外显子 51 进行治疗的缺失突变。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • 印度
      • Ahmedabad、印度、380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru、印度、560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad、印度、500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai、印度、626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi、印度、110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi、印度、110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune、印度、411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore、印度、632004
        • Christian Medical College
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei、台湾、10071
        • National Taiwan University Hospital
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚、110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín、哥伦比亚、50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín、哥伦比亚、50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • 土耳其（türkiye）
      • Antalya、土耳其（türkiye）、07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin、土耳其（türkiye）、33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade、塞尔维亚、190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • 墨西哥
      • Durango、墨西哥、34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán、Sinaloa、墨西哥、80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • 希腊
    • Attica
      • Marousi、Attica、希腊、151 23
        • IASO Children's Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen、德国、45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau、德国、79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger、挪威、4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • 新西兰
      • Auckland、新西兰、1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris、法国、75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg、法国、67098
        • CHRU de Strasbourg
  • 波兰
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk、Pomeranian Voivodeship、波兰、80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • 瑞士
      • Basel、瑞士、4031
        • Universitätsspital Basel
  • 约旦
      • Amman、约旦、11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman、约旦、11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid、约旦、22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid、约旦、22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • 英国
      • Birmingham、英国、B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London、英国、WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen、荷兰、6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 韩国
      • Daegu、韩国、41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul、韩国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韩国、6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan、韩国、50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 13年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 是一名男性，其临床诊断为 DMD，并且 DMD 基因的帧外缺失突变适合外显子 51 跳跃。
  • 门诊参与者，能够在筛选访问时在 10 秒或更短时间内执行 TTRISE。
  • 无需辅助器具即可独立行走。
  • 拥有完整的左右二头肌肌肉或替代的上臂肌肉群。
  • 在随机分组前至少 12 周一直服用稳定剂量或剂量当量的口服皮质类固醇，预计剂量将保持不变（除了根据最近发布的整个指南中为适应体重和压力相关需求的变化而进行的修改外）学习。
  • 对于 7 岁及以上的年龄，肺功能稳定（用力肺活量≥预计值的 50% (%)，并且不需要夜间通气）。 对于 4 至 6 岁，在筛选时不需要呼吸机或无创通气支持。

排除标准：

  • 在随机分组前 12 周内使用过任何药物治疗（皮质类固醇除外）。
  • 当前或之前接受任何其他 DMD 实验性药物治疗或任何先前接触过反义寡核苷酸、基因治疗或基因编辑；以下情况除外： 首次给药前最后 12 周内使用过 Ezutromid；在第一次给药前的最后 36 周内使用 Drisapersen； Suvodirsen 在第一次给药前的最后 12 周内；在第一次给药前的最后 12 周内使用过 Vamorolone；和 Eteplirsen（以前或现在使用）。
  • 随机分组前 3 个月内进行过大手术。
  • 存在除 DMD 以外的任何其他重要的神经肌肉或遗传疾病。
  • 存在任何已知的肾功能损害和/或其他有临床意义的疾病。
  • 有心肌病的证据，定义为左心室射血分数低于

其他纳入/排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 部分：依普利生
参与者将每周接受一次 eteplirsen 100 mg/kg，持续至少 4 周，然后接受 eteplirsen 200 mg/kg，每周一次，持续至少 4 周。
药品：依普利生
静脉内 (IV) 输液溶液。
其他名称：
  • AVI-4658
  • 爱克斯迪斯 51
  • 艾克森迪斯
有源比较器：第 2 部分：依替普利生 30 mg/kg
随机参与者将每周一次接受 eteplirsen 30 mg/kg，持续长达 144 周。
药品：依普利生
静脉内 (IV) 输液溶液。
其他名称：
  • AVI-4658
  • 爱克斯迪斯 51
  • 艾克森迪斯
实验性的：第 2 部分：Eteplirsen 100 mg/kg
随机参与者将每周接受一次 100 毫克/公斤的 eteplirsen，持续长达 144 周。
药品：依普利生
静脉内 (IV) 输液溶液。
其他名称：
  • AVI-4658
  • 爱克斯迪斯 51
  • 艾克森迪斯
实验性的：第 2 部分：Eteplirsen 200 mg/kg
随机参与者将每周接受一次 200 mg/kg eteplirsen 治疗，持续长达 144 周。
药品：依普利生
静脉内 (IV) 输液溶液。
其他名称：
  • AVI-4658
  • 爱克斯迪斯 51
  • 艾克森迪斯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第 1 部分：不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：直到第 148 周
直到第 148 周
第 2 部分：第 144 周 NSAA 总分相对于基线的变化（用于最终分析）
大体时间：基线，第 144 周
基线，第 144 周
第 2 部分：第 72 周或第 96 周 NSAA 总分相对于基线的变化（用于条件疗效中期分析）
大体时间：基线，第 72 周或第 96 周
基线，第 72 周或第 96 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
第 2 部分：从基线到从地板上升的时间、完成 10 米步行/跑步的时间以及计时楼梯上升测试的变化
大体时间：基线，第 144 周
基线，第 144 周
第 2 部分：6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离相对于基线的变化
大体时间：基线，第 144 周
基线，第 144 周
第 2 部分：停止行走时间 (LOA)
大体时间：至第 144 周的基线
至第 144 周的基线
第 2 部分：骨骼肌肌营养不良蛋白表达相对于基线的变化
大体时间：基线、给药后（第 24 周、第 48 周或第 144 周）
基线、给药后（第 24 周、第 48 周或第 144 周）
第 2 部分：不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：至第 148 周的基线
至第 148 周的基线
第 2 部分：Eteplirsen 的药代动力学 (PK) 血浆浓度
大体时间：0（给药前）至给药后 2 小时，直至第 144 周
0（给药前）至给药后 2 小时，直至第 144 周
第 2 部分：第 144 周时预测用力肺活量百分比 (FVC%p) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 144 周
基线，第 144 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月13日

初级完成 (估计的)

2026年10月31日

研究完成 (估计的)

2026年10月31日

研究注册日期

首次提交

2019年6月18日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月18日

首次发布 (实际的)

2019年6月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月25日

最后验证

2026年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT编号)
  • 2024-511492-15-00 (注册表标识符：CTIS (EU))

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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