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Uno studio per confrontare la sicurezza e l'efficacia di una dose elevata di Eteplirsen nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 febbraio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, di determinazione della dose e di confronto sulla sicurezza e l'efficacia di una dose elevata di Eteplirsen, preceduto da un'escalation della dose in aperto, in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione suscettibili di salto dell'esone 51

Questo studio sarà composto da 2 parti: la Parte 1 (aumento della dose) sarà condotta per valutare la sicurezza e la tollerabilità di 2 dosi (100 milligrammi/chilogrammo [mg/kg] e 200 mg/kg) di eteplirsen in circa 10 partecipanti con DMD; La Parte 2 (determinazione della dose e confronto della dose) sarà condotta per la selezione di una dose elevata (100 mg/kg rispetto a 200 mg/kg) e il suo confronto con la dose di 30 mg/kg di eteplirsen, in circa 144 partecipanti con diagnosi genetica confermata mutazioni di delezione suscettibili di trattamento saltando l'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

160

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Brno, Cechia, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia, 75571
        • Hopital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Giordania
      • Amman, Giordania, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Giordania, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Giordania, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Giordania, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Grecia
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grecia, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • India
      • Ahmedabad, India, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, India, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, India, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, India, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, India, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Messico
      • Durango, Messico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Messico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norvegia, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Olanda, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Polonia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polonia, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turchia (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere un maschio con una diagnosi clinica accertata di DMD e una mutazione per delezione out-of-frame del gene DMD suscettibile di salto dell'esone 51.
  • Partecipante ambulatoriale, in grado di eseguire TTRISE in 10 secondi o meno al momento della visita di screening.
  • In grado di camminare autonomamente senza ausili.
  • Avere muscoli bicipiti destro e sinistro intatti o un gruppo muscolare alternativo della parte superiore del braccio.
  • Hanno assunto una dose stabile o una dose equivalente di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima della randomizzazione e si prevede che la dose rimanga costante (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso e alle esigenze legate allo stress come da linee guida recentemente pubblicate in tutto il studia.
  • Di età pari o superiore a 7 anni, ha una funzione polmonare stabile (capacità vitale forzata ≥50 percento (%) del previsto e nessuna necessità di ventilazione notturna). Per età da 4 a 6 anni, non richiede il supporto del ventilatore o la ventilazione non invasiva al momento dello screening.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi trattamento farmacologico (diverso dai corticosteroidi) entro 12 settimane prima della randomizzazione.
  • Trattamento attuale o precedente con qualsiasi altro trattamento farmacologico sperimentale per la DMD o qualsiasi precedente esposizione a oligonucleotidi antisenso, terapia genica o editing genetico; ad eccezione dei seguenti: Ezutromid nelle ultime 12 settimane prima della prima dose; Drisapersen nelle ultime 36 settimane prima della prima dose; Suvodirsen nelle ultime 12 settimane prima della prima dose; Vamorolone nelle ultime 12 settimane prima della prima dose; e Eteplirsen (uso precedente o attuale).
  • Chirurgia maggiore entro 3 mesi prima della randomizzazione.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia neuromuscolare o genetica significativa diversa dalla DMD.
  • Presenza di qualsiasi compromissione nota della funzione renale e/o altra malattia clinicamente significativa.
  • Ha evidenza di cardiomiopatia, definita come frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore a

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: Eteplirsen
I partecipanti riceveranno eteplirsen 100 mg/kg una volta alla settimana per almeno 4 settimane, seguito da eteplirsen 200 mg/kg una volta alla settimana per almeno 4 settimane.
Droga: Eteplirsen
Soluzione per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI
Comparatore attivo: Parte 2: Eteplirsen 30 mg/kg
I partecipanti randomizzati riceveranno eteplirsen 30 mg/kg una volta alla settimana per un massimo di 144 settimane.
Droga: Eteplirsen
Soluzione per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI
Sperimentale: Parte 2: Eteplirsen 100 mg/kg
I partecipanti randomizzati riceveranno eteplirsen 100 mg/kg una volta alla settimana per un massimo di 144 settimane.
Droga: Eteplirsen
Soluzione per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI
Sperimentale: Parte 2: Eteplirsen 200 mg/kg
I partecipanti randomizzati riceveranno eteplirsen 200 mg/kg una volta alla settimana per un massimo di 144 settimane.
Droga: Eteplirsen
Soluzione per infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • ESONDI 51
  • ESONDI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 148
Fino alla settimana 148
Parte 2: variazione rispetto al basale alla settimana 144 nel punteggio totale NSAA (per l'analisi finale)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 144
Riferimento, settimana 144
Parte 2: variazione rispetto al basale alla settimana 72 o alla settimana 96 del punteggio totale NSAA (per l'analisi provvisoria dell'efficacia condizionale)
Lasso di tempo: Basale, settimana 72 o settimana 96
Basale, settimana 72 o settimana 96

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 2: cambiamento rispetto alla linea di base nel tempo per alzarsi dal pavimento, tempo per completare una camminata/corsa di 10 metri e test di salita delle scale a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Basale, settimana 144
Parte 2: variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Basale, settimana 144
Parte 2: Tempo alla perdita della deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 144
Basale fino alla settimana 144
Parte 2: cambiamento rispetto al basale nell'espressione della distrofina muscolare scheletrica
Lasso di tempo: Basale, post-dose (alla settimana 24, alla settimana 48 o alla settimana 144)
Basale, post-dose (alla settimana 24, alla settimana 48 o alla settimana 144)
Parte 2: Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 148
Basale fino alla settimana 148
Parte 2: Concentrazione plasmatica farmacocinetica (PK) di Eteplirsen
Lasso di tempo: Da 0 (pre-dose) a 2 ore post-dose fino alla settimana 144
Da 0 (pre-dose) a 2 ore post-dose fino alla settimana 144
Parte 2: variazione rispetto al basale alla settimana 144 della percentuale di capacità vitale forzata prevista (FVC%p)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 144
Riferimento, settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Numero EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identificatore di registro: CTIS (EU))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare, Duchenne

Prove cliniche su Eteplirsen

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