日常臨床診療におけるエテプリルセン、ゴロディルセン、またはカシメルセンを評価する長期観察研究 (EVOLVE)
2025年9月3日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるSarepta Therapeutics, Inc.のエクソンスキッピング療法を通常の臨床診療条件下で評価する長期観察研究
これは、日常臨床診療でエテプリルセン、ゴロディルセン、カシメルセンの投与を受けている参加者の病歴データとデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療成績に関する前向きデータの両方を収集することを目的とした第4相多施設共同前向き観察研究である。
この研究の参加者は、研究に参加する前に市販のエテプリルセン、ゴロディルセン、またはカシメルセンを処方されています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
300
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - PIN
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Hospital
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- UVA Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
各処方者の診療所内で、日常的な臨床診療でエテプリルセン、ゴロディルセン、またはカシメルセンの投与を受けており、研究適格基準を満たし、インフォームド・コンセント（参加者による、または法的保護者の許可による）を提供している参加者は、登録するよう招待されます。研究に導入され、プロトコールに従って追跡されます。
説明
主な包含基準:
- インフォームド・コンセントまたは同意（該当する場合）を提供する意思があり、親または法定後見人がいる、または参加者が参加するためにインフォームド・コンセントを提供する意思のある 18 歳以上の参加者である。研究を実施し、研究データ収集手順に従うこと。
- 遺伝レポートによるスクリーニングの前に文書化されているように、DMDの臨床診断が確立されている。
- 観察研究登録時にeteplirsen、golodirsen、またはcasimersenの投与を受けている、またはそれらによる治療を開始している。 注: 登録時に eteplirsen、golodirsen、または casimersen の処方を受けた参加者は、登録日から 6 か月以内にエクソンスキッピング療法を開始する必要があり、そうでない場合はこの研究の参加資格がなくなります。 注: eteplirsen 参加者の登録は完了しました。追加の参加者は登録されません。
主な除外基準:
- この研究の登録時点で、現在DMD介入研究に参加している。
- 遺伝子データの収集に同意することを拒否しました。
調査官の意見では、以下を侵害する可能性がある病状または複雑な状況を抱えている。
- プロトコルに必要な手順を遵守する参加者の能力
- 参加者の健康や安全、および/または
- 参加者から収集されたデータの臨床的解釈可能性。
他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
エテプリルセン
|
この観察研究に参加する条件としてスポンサーから治験薬は提供されず、各参加者の治療に関するすべての決定は参加者の治療医師の裁量に委ねられます。
参加者は標準治療の一環として、担当医師の処方に従って治療を受けます。
他の名前：
|
|
ゴロディルセン
|
この観察研究に参加する条件としてスポンサーから治験薬は提供されず、各参加者の治療に関するすべての決定は参加者の治療医師の裁量に委ねられます。
参加者は標準治療の一環として、担当医師の処方に従って治療を受けます。
他の名前：
|
|
カシメルセン
|
この観察研究に参加する条件としてスポンサーから治験薬は提供されず、各参加者の治療に関するすべての決定は参加者の治療医師の裁量に委ねられます。
参加者は標準治療の一環として、担当医師の処方に従って治療を受けます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
歩行喪失（LOA）
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
|
床から立ち上がるまでの時間（仰向けになって立つまで）
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
|
10メートル歩く/走る時間
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
|
DMD 2.0 (PUL 2.0) エントリーアイテム A 用上肢モジュールのパフォーマンス
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
|
努力肺活量 (FVC) で測定した肺機能 (% 予測)
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
|
心エコー図 (ECHO) によって測定される左心室駆出率 (LVEF) を含む心臓機能
時間枠：最長5年
|
最長5年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月7日
一次修了 (推定)
2033年12月31日
研究の完了 (推定)
2033年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年8月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月19日
最初の投稿 (実際)
2024年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月3日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 4658-403
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。