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Um estudo para comparar a segurança e a eficácia de uma alta dose de Eteplirsen em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, de determinação e comparação de doses da segurança e eficácia de uma dose alta de Eteplirsen, precedido por um escalonamento de dose aberto, em pacientes com distrofia muscular de Duchenne com mutações de deleção passíveis de salto do exon 51

Este estudo será composto por 2 partes: A Parte 1 (escalonamento da dose) será conduzida para avaliar a segurança e tolerabilidade de 2 doses (100 miligramas/quilograma [mg/kg] e 200 mg/kg) de eteplirsen em aproximadamente 10 participantes com DMD; A parte 2 (localização e comparação de doses) será realizada para a seleção de uma dose alta (100 mg/kg versus 200 mg/kg) e sua comparação com a dose de 30 mg/kg de eteplirsen, em aproximadamente 144 participantes com diagnóstico genético confirmado mutações de deleção passíveis de tratamento por pular o exon 51.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

160

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colômbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colômbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Coréia do Sul, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, França, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, França, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grécia
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grécia, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordânia, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordânia, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordânia, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • México
      • Durango, México, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, México, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Noruega, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Polônia
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polônia, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Sérvia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Turquia (Türkiye)
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turquia (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Índia
      • Ahmedabad, Índia, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Índia, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Índia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Índia, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Índia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Índia, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Índia, 632004
        • Christian Medical College

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ser um homem com um diagnóstico clínico estabelecido de DMD e uma mutação de deleção fora do quadro do gene DMD passível de pular o exon 51.
  • Participante ambulatorial, capaz de realizar TTRISE em 10 segundos ou menos no momento da visita de triagem.
  • Capaz de andar de forma independente sem dispositivos auxiliares.
  • Ter músculos bíceps direito e esquerdo intactos ou um grupo alternativo de músculos do braço.
  • Esteve em uma dose estável ou dose equivalente de corticosteróides orais por pelo menos 12 semanas antes da randomização e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso e necessidades relacionadas ao estresse de acordo com as diretrizes publicadas recentemente em todo o estudar.
  • Para idades de 7 anos ou mais, tem função pulmonar estável (capacidade vital forçada ≥50 por cento (%) do previsto e sem necessidade de ventilação noturna). Para idades de 4 a 6 anos, não requer suporte de ventilador ou ventilação não invasiva no momento da triagem.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer tratamento farmacológico (exceto corticosteróides) nas 12 semanas anteriores à randomização.
  • Tratamento atual ou anterior com qualquer outro tratamento farmacológico experimental para DMD ou qualquer exposição anterior a oligonucleotídeo antisense, terapia genética ou edição genética; exceto o seguinte: Ezutromida nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; Drisapersen nas últimas 36 semanas antes da primeira dose; Suvodirsen nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; Vamorolona nas últimas 12 semanas antes da primeira dose; e Eteplirsen (uso anterior ou atual).
  • Cirurgia de grande porte dentro de 3 meses antes da randomização.
  • Presença de qualquer outra doença neuromuscular ou genética significativa além da DMD.
  • Presença de qualquer comprometimento conhecido da função renal e/ou outra doença clinicamente significativa.
  • Tem evidência de cardiomiopatia, definida pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo menor que

Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: Eteplirsen
Os participantes receberão eteplirsen 100 mg/kg uma vez por semana durante pelo menos 4 semanas, seguido de eteplirsen 200 mg/kg uma vez por semana durante pelo menos 4 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Comparador Ativo: Parte 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 30 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 100 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Parte 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Os participantes randomizados receberão eteplirsen 200 mg/kg uma vez por semana por até 144 semanas.
Medicamento: Eteplirsen
Solução para infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte 1: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até a semana 148
Até a semana 148
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 144 na pontuação total da NSAA (para análise final)
Prazo: Linha de base, semana 144
Linha de base, semana 144
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 72 ou na semana 96 na pontuação total da NSAA (para análise provisória de eficácia condicional)
Prazo: Linha de base, semana 72 ou semana 96
Linha de base, semana 72 ou semana 96

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte 2: Mudança da linha de base no tempo para subir do chão, tempo para completar a caminhada/corrida de 10 metros e o teste de subida de escada cronometrada
Prazo: Linha de base, Semana 144
Linha de base, Semana 144
Parte 2: Alteração da linha de base na distância total percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 144
Linha de base, Semana 144
Parte 2: Tempo para Perda de Deambulação (LOA)
Prazo: Linha de base até a semana 144
Linha de base até a semana 144
Parte 2: Alteração da linha de base na expressão da distrofina muscular esquelética
Prazo: Linha de base, pós-dose (na semana 24, semana 48 ou semana 144)
Linha de base, pós-dose (na semana 24, semana 48 ou semana 144)
Parte 2: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 148
Linha de base até a semana 148
Parte 2: Concentração Plasmática Farmacocinética (PK) de Eteplirsen
Prazo: 0 (pré-dose) a 2 horas pós-dose até a semana 144
0 (pré-dose) a 2 horas pós-dose até a semana 144
Parte 2: Mudança da linha de base na semana 144 na porcentagem prevista da capacidade vital forçada (CVF%p)
Prazo: Linha de base, semana 144
Linha de base, semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de julho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

20 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (Número EudraCT)
  • 2024-511492-15-00 (Identificador de registro: CTIS (EU))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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