Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa verrataan suuren Eteplirsen-annoksen turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

keskiviikko 25. helmikuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, annoksen määritys- ja vertailututkimus suuren eteplirsen-annoksen turvallisuudesta ja tehokkuudesta, jota edelsi avoin annoksen nostaminen, potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja deleetiomutaatiot, jotka voidaan ohittaa eksoni 51

Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta: Osa 1 (annoksen korottaminen) suoritetaan kahden eteplirsen-annoksen (100 milligrammaa/kg [mg/kg] ja 200 mg/kg) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi noin 10 osallistujalla. DMD; Osa 2 (annosmääritys ja annosvertailu) suoritetaan suuren annoksen (100 mg/kg vs. 200 mg/kg) valinnassa ja sen vertailussa eteplirsenin 30 mg/kg annoksen kanssa noin 144 osallistujalla, joilla on geneettisesti vahvistettu. deleetiomutaatiot, jotka voidaan hoitaa ohittamalla eksoni 51.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

160

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Etelä -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Intia
      • Ahmedabad, Intia, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Intia, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Intia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Intia, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Intia, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Intia, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Intia, 632004
        • Christian Medical College
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordania, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordania, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Kolumbia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Kolumbia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Kreikka
    • Attica
      • Marousi, Attica, Kreikka, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Meksiko
      • Durango, Meksiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Meksiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norja, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Puola
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Puola, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Antalya, Turkki (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ole mies, jolla on vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi ja DMD-geenin kehyksen ulkopuolinen deleetiomutaatio, joka voidaan ohittaa eksoni 51.
  • Ambulatorinen osallistuja, joka pystyy suorittamaan TTRISE:n 10 sekunnissa tai vähemmän seulontakäynnin aikana.
  • Pystyy kävelemään itsenäisesti ilman apuvälineitä.
  • Ole ehjä oikea ja vasen hauislihas tai vaihtoehtoinen olkavarren lihasryhmä.
  • olet käyttänyt suun kautta otettavia kortikosteroideja vakaalla annoksella tai annosta vastaavalla annoksella vähintään 12 viikkoa ennen satunnaistamista, ja annoksen odotetaan pysyvän vakiona (lukuun ottamatta muutoksia painon ja stressiin liittyvien tarpeiden mukaan äskettäin julkaistujen ohjeiden mukaisesti koko ajan. opiskella.
  • 7-vuotiaille ja sitä vanhemmille, hänellä on vakaa keuhkotoiminta (pakotettu vitaalikapasiteetti ≥ 50 prosenttia (%) ennustetusta, eikä yöhengitysvaatimusta). 4–6-vuotiaille, ei vaadi hengityslaitteen tukea tai ei-invasiivista ventilaatiota seulonnan aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa farmakologisen hoidon (muiden kuin kortikosteroidien) käyttö 12 viikon aikana ennen satunnaistamista.
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito millä tahansa muulla DMD:n kokeellisella farmakologisella hoidolla tai mikä tahansa aikaisempi altistuminen antisense-oligonukleotidille, geeniterapialle tai geenien muokkaukselle; lukuun ottamatta seuraavia: Ezutromid viimeisten 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Drisapersen viimeisten 36 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Suvodirsen viimeisten 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; Vamoroloni viimeisen 12 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta; ja Eteplirsen (aiempi tai nykyinen käyttö).
  • Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista.
  • Mikä tahansa muu merkittävä neuromuskulaarinen tai geneettinen sairaus kuin DMD.
  • Tiedossa oleva munuaisten vajaatoiminta ja/tai muu kliinisesti merkittävä sairaus.
  • Sillä on näyttöä kardiomyopatiasta, määriteltynä vasemman kammion ejektiofraktiolla, joka on pienempi kuin

Muut sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: Eteplirsen
Osallistujat saavat eteplirseenia 100 mg/kg kerran viikossa vähintään 4 viikon ajan, minkä jälkeen eteplirseeni 200 mg/kg kerran viikossa vähintään 4 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Active Comparator: Osa 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 30 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kokeellinen: Osa 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 100 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Kokeellinen: Osa 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Satunnaistetut osallistujat saavat eteplirsenia 200 mg/kg kerran viikossa 144 viikon ajan.
Lääke: Eteplirsen
Liuos suonensisäistä (IV) infuusiota varten.
Muut nimet:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 1: Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Viikolle 148 asti
Viikolle 148 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 144 NSAA:n kokonaispisteissä (lopullista analyysiä varten)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 72 tai viikolla 96 NSAA-kokonaispisteissä (ehdollisen tehokkuuden välianalyysiä varten)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72 tai viikko 96
Perustaso, viikko 72 tai viikko 96

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta lattiasta nousuun, aika 10 metrin kävelyyn/juoksuun ja ajastettu portaiden nousutesti
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta 6 minuutin kävelytestin aikana kävellyssä kokonaismatkassa (6 MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144
Osa 2: Aika ambulation menettämiseen (LOA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 144 asti
Perustaso viikkoon 144 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta luustolihasten dystrofiinin ilmentymisessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, annoksen jälkeinen tilanne (viikolla 24, viikolla 48 tai viikolla 144)
Lähtötilanne, annoksen jälkeinen tilanne (viikolla 24, viikolla 48 tai viikolla 144)
Osa 2: Haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 148 asti
Perustaso viikkoon 148 asti
Osa 2: Eteplirsenin farmakokineettinen (PK) pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta) 2 tuntiin annoksen jälkeen viikkoon 144 asti
0 (ennen annosta) 2 tuntiin annoksen jälkeen viikkoon 144 asti
Osa 2: Muutos lähtötilanteesta viikolla 144 pakotetun elinvoimakapasiteetin ennusteprosentissa (FVC%p)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT-numero)
  • 2024-511492-15-00 (Rekisterin tunniste: CTIS (EU))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa