Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att jämföra säkerhet och effekt av en hög dos Eteplirsen hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25 februari 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, dossökning och jämförelsestudie av säkerheten och effekten av en hög dos Eteplirsen, föregås av en öppen dosupptrappning, hos patienter med Duchennes muskeldystrofi med deletionsmutationer som kan hoppa över exon 51

Denna studie kommer att bestå av 2 delar: Del 1 (dosupptrappning) kommer att genomföras för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av 2 doser (100 milligram/kilogram [mg/kg] och 200 mg/kg) eteplirsen hos cirka 10 deltagare med DMD; Del 2 (dossökning och dosjämförelse) kommer att genomföras för valet av en hög dos (100 mg/kg mot 200 mg/kg) och dess jämförelse med 30 mg/kg dosen av eteplirsen, hos cirka 144 deltagare med genetiskt bekräftade deletionsmutationer som är mottagliga för behandling genom att hoppa över exon 51.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

160

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Hopital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Grekland
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grekland, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Indien
      • Ahmedabad, Indien, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Indien, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Indien, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordanien, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norge, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Turkiet (Türkiye)
      • Antalya, Turkiet (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Turkiet (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vara en man med en etablerad klinisk diagnos av DMD och en out-of-frame deletionsmutation av DMD-genen mottaglig för exon 51-hoppning.
  • Ambulant deltagare som kan utföra TTRISE på 10 sekunder eller mindre vid tidpunkten för screeningbesöket.
  • Kan gå självständigt utan hjälpmedel.
  • Ha intakta höger och vänster bicepsmuskler eller en alternativ överarmsmuskelgrupp.
  • Har tagit en stabil dos eller dosekvivalenter av orala kortikosteroider i minst 12 veckor före randomisering och dosen förväntas förbli konstant (förutom ändringar för att tillgodose förändringar i vikt och stressrelaterade behov enligt de nyligen publicerade riktlinjerna under hela studie.
  • För åldrar 7 år och äldre, har stabil lungfunktion (tvingad vitalkapacitet ≥50 procent (%) av förväntad och inget krav på nattlig ventilation). För åldrarna 4 till 6 år, kräver inte stöd från ventilator eller icke-invasiv ventilation vid tidpunkten för screening.

Exklusions kriterier:

  • Användning av någon farmakologisk behandling (annan än kortikosteroider) inom 12 veckor före randomisering.
  • Pågående eller tidigare behandling med någon annan experimentell farmakologisk behandling för DMD eller någon tidigare exponering för antisensoligonukleotid, genterapi eller genredigering; förutom följande: Ezutromid under de senaste 12 veckorna före första dosen; Drisapersen under de senaste 36 veckorna före första dosen; Suvodirsen under de senaste 12 veckorna före första dosen; Vamorolone under de senaste 12 veckorna före första dosen; och Eteplirsen (tidigare eller nuvarande användning).
  • Stor operation inom 3 månader före randomisering.
  • Förekomst av någon annan signifikant neuromuskulär eller genetisk sjukdom förutom DMD.
  • Förekomst av någon känd försämring av njurfunktionen och/eller annan kliniskt signifikant sjukdom.
  • Har tecken på kardiomyopati, enligt definitionen av vänsterkammars ejektionsfraktion mindre än

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: Eteplirsen
Deltagarna kommer att få eteplirsen 100 mg/kg en gång i veckan i minst 4 veckor, följt av eteplirsen 200 mg/kg en gång i veckan i minst 4 veckor.
Läkemedel: Eteplirsen
Lösning för intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktiv komparator: Del 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomiserade deltagare kommer att få eteplirsen 30 mg/kg en gång i veckan i upp till 144 veckor.
Läkemedel: Eteplirsen
Lösning för intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimentell: Del 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomiserade deltagare kommer att få eteplirsen 100 mg/kg en gång i veckan i upp till 144 veckor.
Läkemedel: Eteplirsen
Lösning för intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimentell: Del 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomiserade deltagare kommer att få eteplirsen 200 mg/kg en gång i veckan i upp till 144 veckor.
Läkemedel: Eteplirsen
Lösning för intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del 1: Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Fram till vecka 148
Fram till vecka 148
Del 2: Ändring från baslinjen vid vecka 144 i NSAA Totalt resultat (för slutlig analys)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Baslinje, vecka 144
Del 2: Ändring från baslinjen vid vecka 72 eller vecka 96 i NSAA totalpoäng (för interimsanalys för villkorad effektivitet)
Tidsram: Baslinje, vecka 72 eller vecka 96
Baslinje, vecka 72 eller vecka 96

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del 2: Ändra från baslinjen i tid för att stiga upp från golvet, tid för att slutföra 10-meters promenad/löpning och det tidsinställda trappuppstigningstestet
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Baslinje, vecka 144
Del 2: Ändring från baslinjen i den totala avståndet som gått under 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Baslinje, vecka 144
Del 2: Time to Loss of Ambulation (LOA)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 144
Baslinje fram till vecka 144
Del 2: Förändring från baslinjen i skelettmuskeldystrofinuttryck
Tidsram: Baslinje, efterdos (vecka 24, vecka 48 eller vecka 144)
Baslinje, efterdos (vecka 24, vecka 48 eller vecka 144)
Del 2: Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 148
Baslinje fram till vecka 148
Del 2: Farmakokinetisk (PK) Plasmakoncentration av Eteplirsen
Tidsram: 0 (fördos) till 2 timmar efter dos upp till vecka 144
0 (fördos) till 2 timmar efter dos upp till vecka 144
Del 2: Förändring från baslinjen vid vecka 144 i förväntad procentuell vitalkapacitet (FVC%p)
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Baslinje, vecka 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 juli 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

31 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2019

Första postat (Faktisk)

20 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT-nummer)
  • 2024-511492-15-00 (Registeridentifierare: CTIS (EU))

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera