Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at sammenligne sikkerhed og effektivitet af en høj dosis Eteplirsen hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, dosisfindings- og sammenligningsstudie af sikkerheden og effektiviteten af ​​en høj dosis Eteplirsen, efterfulgt af en åben-label dosiseskalering, hos patienter med Duchenne muskeldystrofi med deletionsmutationer, der kan springe over Exon 51

Denne undersøgelse vil bestå af 2 dele: Del 1 (dosiseskalering) vil blive udført for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 doser (100 milligram/kilogram [mg/kg] og 200 mg/kg) eteplirsen hos ca. 10 deltagere med DMD; Del 2 (dosisfund og dosissammenligning) vil blive udført for udvælgelsen af ​​en høj dosis (100 mg/kg versus 200 mg/kg) og dens sammenligning med 30 mg/kg dosis af eteplirsen hos ca. 144 deltagere med genetisk bekræftede deletionsmutationer, der er modtagelige for behandling ved at springe exon 51 over.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Colombia, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Colombia, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Grækenland
    • Attica
      • Marousi, Attica, Grækenland, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holland, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Indien
      • Ahmedabad, Indien, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Indien, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Indien, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordan, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordan, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norge, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vær en mand med en etableret klinisk diagnose af DMD og en ud-af-ramme-deletionsmutation af DMD-genet, der er modtagelig for exon 51-spring.
  • Ambulant deltager, i stand til at udføre TTRISE på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningsbesøget.
  • Kan gå selvstændigt uden hjælpemidler.
  • Har intakte højre og venstre bicepsmuskler eller en alternativ muskelgruppe i overarmen.
  • Har været på en stabil dosis eller dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før randomisering, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægt og stress-relaterede behov i henhold til de nyligt offentliggjorte retningslinjer i hele undersøgelse.
  • For alderen 7 år og ældre, har stabil lungefunktion (tvungen vital kapacitet ≥50 procent (%) af forventet og intet krav om natlig ventilation). For alderen 4 til 6 år, kræver ikke støtte fra ventilator eller non-invasiv ventilation på tidspunktet for screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af enhver farmakologisk behandling (bortset fra kortikosteroider) inden for 12 uger før randomisering.
  • Nuværende eller tidligere behandling med enhver anden eksperimentel farmakologisk behandling for DMD eller enhver tidligere eksponering for antisense-oligonukleotid, genterapi eller genredigering; undtagen følgende: Ezutromid i de sidste 12 uger før første dosis; Drisapersen i de sidste 36 uger før første dosis; Suvodirsen inden for de sidste 12 uger før første dosis; Vamorolone i de sidste 12 uger før første dosis; og Eteplirsen (tidligere eller nuværende brug).
  • Større operation inden for 3 måneder før randomisering.
  • Tilstedeværelse af enhver anden signifikant neuromuskulær eller genetisk sygdom bortset fra DMD.
  • Tilstedeværelse af enhver kendt svækkelse af nyrefunktionen og/eller anden klinisk signifikant sygdom.
  • Har tegn på kardiomyopati, som defineret ved venstre ventrikel ejektionsfraktion mindre end

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: Eteplirsen
Deltagerne vil modtage eteplirsen 100 mg/kg én gang om ugen i mindst 4 uger, efterfulgt af eteplirsen 200 mg/kg én gang om ugen i mindst 4 uger.
Medicin: Eteplirsen
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktiv komparator: Del 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 30 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
Medicin: Eteplirsen
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperimentel: Del 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 100 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
Medicin: Eteplirsen
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Eksperimentel: Del 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomiserede deltagere vil modtage eteplirsen 200 mg/kg én gang ugentligt i op til 144 uger.
Medicin: Eteplirsen
Opløsning til intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 1: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til uge 148
Op til uge 148
Del 2: Ændring fra baseline i uge 144 i NSAA Total Score (til endelig analyse)
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144
Del 2: Ændring fra baseline ved uge 72 eller uge 96 i NSAA Total Score (for betinget effektivitet mellemliggende analyse)
Tidsramme: Baseline, uge ​​72 eller uge 96
Baseline, uge ​​72 eller uge 96

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del 2: Skift fra baseline i tid til at stige fra gulvet, tid til at fuldføre 10-meters gang/løb og den tidsindstillede trappeopstigningstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144
Del 2: Ændring fra baseline i den samlede gåafstand under 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144
Del 2: Tid til tab af ambulation (LOA)
Tidsramme: Baseline op til uge 144
Baseline op til uge 144
Del 2: Ændring fra baseline i skeletmuskeldystrofinekspression
Tidsramme: Baseline, postdosis (i uge 24, uge ​​48 eller uge 144)
Baseline, postdosis (i uge 24, uge ​​48 eller uge 144)
Del 2: Forekomst af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 148
Baseline op til uge 148
Del 2: Farmakokinetisk (PK) Plasmakoncentration af Eteplirsen
Tidsramme: 0 (førdosis) til 2 timer efter dosis op til uge 144
0 (førdosis) til 2 timer efter dosis op til uge 144
Del 2: Ændring fra baseline ved uge 144 i forudsagt tvungen vitalkapacitetsprocent (FVC%p)
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

20. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT nummer)
  • 2024-511492-15-00 (Registry Identifier: CTIS (EU))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner