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Eine Studie zum Vergleich der Sicherheit und Wirksamkeit einer hohen Dosis von Eteplirsen bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (MIS51ON) (MIS51ON)

25. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde Dosisfindungs- und Vergleichsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer hohen Dosis von Eteplirsen, der eine Open-Label-Dosiseskalation vorausging, bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit Deletionsmutationen, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind

Diese Studie besteht aus 2 Teilen: Teil 1 (Dosiseskalation) wird durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit von 2 Dosen (100 Milligramm/Kilogramm [mg/kg] und 200 mg/kg) Eteplirsen bei etwa 10 Teilnehmern zu bewerten DMD; Teil 2 (Dosisfindung und Dosisvergleich) wird für die Auswahl einer hohen Dosis (100 mg/kg versus 200 mg/kg) und deren Vergleich mit der 30-mg/kg-Dosis von Eteplirsen bei ungefähr 144 genetisch bestätigten Teilnehmern durchgeführt Deletionsmutationen, die einer Behandlung durch Überspringen von Exon 51 zugänglich sind.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

160

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin CVK
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet Copenhagen University Hospital
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankreich, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • CHRU de Strasbourg
  • Griechenland
    • Attica
      • Marousi, Attica, Griechenland, 151 23
        • IASO Children's Hospital
  • Indien
      • Ahmedabad, Indien, 380054
        • Royal Institute of Child Neurosciences
      • Bengaluru, Indien, 560078
        • Aster RV Hospital
      • Hyderabad, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
      • Madurai, Indien, 626022
        • Jaicare Hospital (A Unit of Sarvee Integra Pvt Ltd.)
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Deenanath Mangeshkar Hospital & Research Centre
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Instituto Gianna Gaslini
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli- IRCCS
  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11194
        • The Specialty Hospital (TSH)/Advanced Clinical Center
      • Amman, Jordanien, 11196
        • Istiklal Hosptial (IST)
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Irbid Specialty Hospital
      • Irbid, Jordanien, 22110
        • Pharmaceutical Research Center/Jordan University of Science and Technology
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellín, Kolumbien, 50012
        • Instituto Neurologico de Colombia (INDEC)
      • Medellín, Kolumbien, 50034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34000
        • Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C
    • Sinaloa
      • Culiacán, Sinaloa, Mexiko, 80020
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • New Zealand Clinical Research - Auckland
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZC
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Niederlande, 6525GA
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0450
        • Oslo Universitetssykehus HF Rikshospitalet
      • Stavanger, Norwegen, 4011
        • Children's Department and Department for Children's Habilitation at Stavanger University Hospital
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-211
        • Klinika Neurologii Rozwojowej
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 41408
        • National Clinical Hospital for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robănescu"
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Children's Hospital
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 190133
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia "Dr Vukan Cupic"
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • University Medical Centre Ljubljana
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 6351
        • Samsung Medical Center
      • Yangsan, Südkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University
      • Taipei, Taiwan, 10071
        • National Taiwan University Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Brno Klinika detske neurologie
      • Prague, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Türkei (türkiye)
      • Antalya, Türkei (türkiye), 07059
        • Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegsegek Intezete
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-3010
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health Great Ormond Street
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Seien Sie ein Mann mit einer etablierten klinischen Diagnose von DMD und einer Out-of-Frame-Deletionsmutation des DMD-Gens, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist.
  • Gehfähiger Teilnehmer, der zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs in der Lage ist, TTRISE in 10 Sekunden oder weniger durchzuführen.
  • Selbstständiges Gehen ohne Hilfsmittel möglich.
  • Haben Sie intakte rechte und linke Bizepsmuskeln oder eine alternative Oberarmmuskelgruppe.
  • Sie haben mindestens 12 Wochen vor der Randomisierung eine stabile Dosis oder ein Dosisäquivalent von oralen Kortikosteroiden erhalten, und es wird erwartet, dass die Dosis konstant bleibt (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen und stressbedingte Bedürfnisse gemäß den kürzlich veröffentlichten Leitlinien). lernen.
  • Ab 7 Jahren mit stabiler Lungenfunktion (erzwungene Vitalkapazität ≥50 Prozent (%) des Sollwerts und keine Notwendigkeit für nächtliche Beatmung). Für das Alter von 4 bis 6 Jahren ist zum Zeitpunkt des Screenings keine Unterstützung durch ein Beatmungsgerät oder eine nicht-invasive Beatmung erforderlich.

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung einer pharmakologischen Behandlung (außer Kortikosteroiden) innerhalb von 12 Wochen vor der Randomisierung.
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit einer anderen experimentellen pharmakologischen Behandlung für DMD oder eine frühere Exposition gegenüber Antisense-Oligonukleotiden, Gentherapie oder Gen-Editierung; mit Ausnahme der folgenden: Ezutromid in den letzten 12 Wochen vor der ersten Dosis; Drisapersen in den letzten 36 Wochen vor der ersten Dosis; Suvodirsen in den letzten 12 Wochen vor der ersten Dosis; Vamorolone in den letzten 12 Wochen vor der ersten Dosis; und Eteplirsen (frühere oder aktuelle Verwendung).
  • Größere Operation innerhalb von 3 Monaten vor Randomisierung.
  • Vorhandensein einer anderen signifikanten neuromuskulären oder genetischen Erkrankung außer DMD.
  • Vorliegen einer bekannten Beeinträchtigung der Nierenfunktion und/oder einer anderen klinisch signifikanten Erkrankung.
  • Hat Anzeichen einer Kardiomyopathie, definiert durch die linksventrikuläre Ejektionsfraktion von weniger als

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: Eteplirsen
Die Teilnehmer erhalten mindestens 4 Wochen lang einmal wöchentlich 100 mg/kg Eteplirsen, gefolgt von mindestens 4 Wochen lang einmal wöchentlich 200 mg/kg Eteplirsen.
Arzneimittel: Eteplirsen
Lösung zur intravenösen (IV) Infusion.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Aktiver Komparator: Teil 2: Eteplirsen 30 mg/kg
Randomisierte Teilnehmer erhalten Eteplirsen 30 mg/kg einmal wöchentlich für bis zu 144 Wochen.
Arzneimittel: Eteplirsen
Lösung zur intravenösen (IV) Infusion.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Teil 2: Eteplirsen 100 mg/kg
Randomisierte Teilnehmer erhalten bis zu 144 Wochen lang einmal wöchentlich 100 mg/kg Eteplirsen.
Arzneimittel: Eteplirsen
Lösung zur intravenösen (IV) Infusion.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS
Experimental: Teil 2: Eteplirsen 200 mg/kg
Randomisierte Teilnehmer erhalten bis zu 144 Wochen lang einmal wöchentlich 200 mg/kg Eteplirsen.
Arzneimittel: Eteplirsen
Lösung zur intravenösen (IV) Infusion.
Andere Namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51
  • EXONDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis Woche 148
Bis Woche 148
Teil 2: Änderung des NSAA-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144 (zur endgültigen Analyse)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Ausgangswert, Woche 144
Teil 2: Änderung des NSAA-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 72 oder Woche 96 (für die vorläufige Analyse der bedingten Wirksamkeit)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 72 oder Woche 96
Ausgangswert, Woche 72 oder Woche 96

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 2: Änderung der Grundlinie in der Zeit zum Aufstehen vom Boden, Zeit zum Absolvieren von 10-Meter-Gehen/Laufen und Zeitgesteuerter Treppenaufstiegstest
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Baseline, Woche 144
Teil 2: Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Gesamtstrecke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Baseline, Woche 144
Teil 2: Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit (LOA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 144
Baseline bis Woche 144
Teil 2: Änderung der Skelettmuskel-Dystrophin-Expression gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Postdose (in Woche 24, Woche 48 oder Woche 144)
Baseline, Postdose (in Woche 24, Woche 48 oder Woche 144)
Teil 2: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 148
Baseline bis Woche 148
Teil 2: Pharmakokinetische (PK) Plasmakonzentration von Eteplirsen
Zeitfenster: 0 (Vordosierung) bis 2 Stunden nach der Dosierung bis Woche 144
0 (Vordosierung) bis 2 Stunden nach der Dosierung bis Woche 144
Teil 2: Änderung des vorhergesagten Prozentsatzes der erzwungenen Vitalkapazität (FVC%p) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 144
Ausgangswert, Woche 144

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4658-402
  • 2018-001762-42 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-511492-15-00 (Registrierungskennung: CTIS (EU))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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