SRP-5051 (Vesleteplirsen) の用量決定に関する 2 部構成の研究 (パート A)、その後、エクソン 51 スキッピング治療を受けやすいデュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者における用量拡大 (パート B) (MOMENTUM)
2025年3月6日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
エクソン51スキッピング治療に適したデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における用量決定、その後の用量拡大のためのSRP-5051の第2相、2部構成、複数用量漸増試験
この研究は2つの部分で構成されます：1）パートA（Multiple Ascending Dose [MAD]）は、パートBで投与する用量を決定するために、MADレベルでのSRP-5051（ベスレテプリルセン）の安全性と忍容性を評価するために実施されます。 2) パート B は、パート A で選択された SRP-5051 の用量をさらに評価するために実施されます。パート B に登録する参加者は、パート A または研究 5051-102 を完了し、パート B に適用される適格基準を満たしている人です。パート B の開始時に該当する登録資格基準を満たす追加の参加者。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Health
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06032
- Connecticut Children's
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
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Lancashire
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Liverpool、Lancashire、イギリス、L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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Rome、イタリア、168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Torino、イタリア、10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
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Leiden、オランダ、2333
- Leiden University Medical Center
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
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Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Essen、ドイツ、D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
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Munich、ドイツ、80337
- Klinikum der Universität München
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Gent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
以前にSRP-5051で治療された参加者の包含基準:
-この研究のパートAまたは研究5051-102で以前にSRP-5051治療を受けたことがある
以前にSRP-5051で治療された参加者およびパートBに登録した新しい参加者の除外基準:
-心臓、肺、肝臓、腎臓、血液、免疫、または行動の疾患、または感染症または悪性腫瘍、または治験責任医師の意見では、試験への参加を妨げる可能性のあるその他の状態を含む、他の臨床的に重要な疾患の存在。
パートBに登録する未治療の参加者の包含基準：
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の遺伝子診断を受けており、エクソン 51 スキッピング治療を受けやすい DMD 遺伝子のアウトオブフレーム欠失変異があります。
- -治験薬投与の少なくとも12週間前に経口コルチコステロイドの安定した用量が投与されており、用量は試験全体で一定のままであると予想される（体重の変化に対応するための変更を除く）、またはコルチコステロイドを少なくとも12回受けていない試験薬物投与の数週間前。
- -安定した肺機能を持っています（強制肺活量[FVC]が予測の40％以上であり、夜間換気の必要はありません）。
パートBに登録する未治療の参加者の除外基準:
- -スクリーニング前12週間以内の低マグネシウム血症の病歴。
- -投薬の開始または変更（体重の変化に対応するための変更または標準治療の変更を除く）次のいずれかのスクリーニング前の12週間以内：アンギオテンシン変換酵素阻害剤、アンギオテンシン受容体遮断薬、β遮断薬、またはカリウム。
- -ハーブ/非ハーブサプリメント、ビタミン、ミネラル、ホメオパシー製剤などの店頭製剤のスクリーニング前の12週間以内の投与の開始または変更。
- 左心室駆出率（LVEF）が40.0％未満 スクリーニングの12週間前またはスクリーニング訪問時に実施された心エコー図（ECHO）に基づいています。
- -スクリーニング前の4週間以内のエクソン51スキッピング療法による治療、またはいつでもDMDの治療のための実験的遺伝子療法による治療。
他の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A: ヴェスレテプリルセン
参加者はパート A の間、4 週間ごとに静脈内 (IV) 点滴によりベスレテプリルセンの漸増用量レベルを最大 75 週間投与されました。パート B の用量が選択されると、パート A を完了したすべての参加者はパート B に移行します。
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ベスレテプリルセン注射液、IV用
他の名前：
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実験的：パートB：Vesleteplirsen
参加者は、4週間ごとにパートAのデータに基づいて選択された用量で、IV注入を介して最大5年間、Vesleteplirsenを受け取りました。
これには、パートAから転がった参加者と、パートBの冒頭に登録した追加の参加者が含まれます。
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ベスレテプリルセン注射液、IV用
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: 有害事象 (AE) の発生率
時間枠：パート A: 75 週までのベースライン
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パート A: 75 週までのベースライン
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パート B: 28 週目のジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：パート B: ベースライン、28 週目
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パート B: ベースライン、28 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: 薬物動態 (PK): ベスレテプリルセンの血漿濃度
時間枠：投与前および注入終了後の複数の時点（最大 32 時間）
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投与前および注入終了後の複数の時点（最大 32 時間）
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パート A: PK: ベスレテプリルセンの尿中濃度
時間枠：投与前および注入終了後の複数の期間（最大 48 時間）
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投与前および注入終了後の複数の期間（最大 48 時間）
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パート B: 28 週目のエクソンスキッピング レベルのベースラインからの変化
時間枠：パート B: ベースライン、28 週目
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パート B: ベースライン、28 週目
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パート B: 有害事象 (AE) の発生率
時間枠：パート B: 304 週目までのベースライン
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パート B: 304 週目までのベースライン
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パート B: PK: ベスレテプリルセンの血漿濃度
時間枠：パート B は投与前および注入終了後の複数の時点 (最大 48 時間)
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パート B は投与前および注入終了後の複数の時点 (最大 48 時間)
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パート B: PK: ベスレテプリルセンの尿中濃度
時間枠：パート B は投与前および注入終了後の複数の時点 (最大 48 時間)
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パート B は投与前および注入終了後の複数の時点 (最大 48 時間)
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パート B: 28 週目に免疫蛍光アッセイで測定したジストロフィン陽性線維 (PDPF) パーセントと平均強度のベースラインからの変化
時間枠：パート B: ベースライン、28 週目
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パート B: ベースライン、28 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Sarepta Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月26日
一次修了 (実際)
2023年10月30日
研究の完了 (実際)
2025年2月7日
試験登録日
最初に提出
2019年6月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月27日
最初の投稿 (実際)
2019年7月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月6日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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