Étude en deux parties pour la détermination de la dose de SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Partie A), puis l'expansion de la dose (Partie B) chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier d'un traitement par saut d'exon 51 (MOMENTUM)
6 mars 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 2, en deux parties, à doses croissantes multiples de SRP-5051 pour la détermination de la dose, puis l'expansion de la dose, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pouvant bénéficier d'un traitement par saut d'exon 51
Cette étude comprendra 2 parties : 1) la partie A (doses multiples croissantes [MAD]) sera menée pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du SRP-5051 (vesleteplirsen) aux niveaux de MAD afin de déterminer les doses à administrer dans la partie B, et 2) la partie B sera menée pour évaluer plus en détail les doses de SRP-5051 sélectionnées dans la partie A. Les participants inscrits à la partie B seront ceux qui ont terminé la partie A ou l'étude 5051-102 et répondent aux critères d'éligibilité applicables pour la partie B, ainsi que participants supplémentaires qui satisfont aux critères d'admissibilité applicables pour l'inscription au début de la partie B.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
62
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
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Munich, Allemagne, 80337
- Klinikum der Universität München
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Gent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Rome, Italie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Torino, Italie, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
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Leiden, Pays-Bas, 2333
- Leiden University Medical Center
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
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Lancashire
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Liverpool, Lancashire, Royaume-Uni, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California Davis Health
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06032
- Connecticut Children's
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- University of Massachusetts
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion pour les participants précédemment traités avec SRP-5051 :
- A déjà reçu un traitement SRP-5051 dans la partie A de cette étude ou dans l'étude 5051-102
Critères d'exclusion pour les participants précédemment traités avec le SRP-5051 et les nouveaux participants s'inscrivant à la partie B :
- Présence d'autres maladies cliniquement significatives, notamment cardiaques, pulmonaires, hépatiques, rénales, hématologiques, immunologiques ou comportementales, ou d'une infection ou d'une tumeur maligne ou de toute autre affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'essai.
Critères d'inclusion pour les participants naïfs de traitement qui s'inscrivent à la partie B :
- A un diagnostic génétique de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et une mutation par délétion hors cadre du gène DMD susceptible de subir un traitement par saut d'exon 51.
- A reçu une dose stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant l'administration du médicament à l'étude et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids), ou n'a pas reçu de corticostéroïdes pendant au moins 12 semaines avant l'administration du médicament à l'étude.
- A une fonction pulmonaire stable (capacité vitale forcée [CVF] ≥ 40 % de la valeur prévue et aucune ventilation nocturne requise).
Critères d'exclusion pour les participants naïfs de traitement qui s'inscrivent à la partie B :
- Antécédents d'hypomagnésémie dans les 12 semaines précédant le dépistage.
- Initiation ou modification de la posologie (à l'exception des modifications pour tenir compte des changements de poids ou des changements de norme de soins) dans les 12 semaines précédant le dépistage de l'un des éléments suivants : inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, agents bloquant les récepteurs de l'angiotensine, β-bloquants ou potassium.
- Initiation ou modification de la posologie dans les 12 semaines précédant le dépistage des préparations en vente libre, telles que les suppléments à base de plantes/non à base de plantes, les vitamines, les minéraux et les préparations homéopathiques.
- A une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <40,0 % sur la base d'un échocardiogramme (ECHO) réalisé dans les 12 semaines précédant le dépistage ou lors de la visite de dépistage.
- Traitement avec toute thérapie sautant l'exon 51 dans les 4 semaines précédant le dépistage, ou avec toute thérapie génique expérimentale pour le traitement de la DMD à tout moment.
D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A : Vesleteplirsen
Les participants ont reçu des doses croissantes de vesleteplirsen, toutes les 4 semaines, par perfusion intraveineuse (IV) pendant 75 semaines maximum au cours de la partie A. Une fois les doses sélectionnées pour la partie B, tous les participants ayant terminé la partie A passeront à la partie B.
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Vesleteplirsen injectable, pour usage IV
Autres noms:
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Expérimental: Partie B: Vesleteplirsen
Les participants ont reçu Vesleteplirsen aux doses sélectionnées sur la base des données de la partie A toutes les 4 semaines, via une perfusion IV, jusqu'à 5 ans.
Cela comprenait les participants qui ont repris la partie A, ainsi que les participants supplémentaires qui se sont inscrits au début de la partie B.
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Vesleteplirsen injectable, pour usage IV
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Partie A : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Partie A : Référence jusqu'à 75 semaines
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Partie A : Référence jusqu'à 75 semaines
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale du niveau de protéine dystrophine à la semaine 28
Délai: Partie B : Référence, semaine 28
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Partie B : Référence, semaine 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Partie A : Pharmacocinétique (PK) : Concentration plasmatique de Vesleteplirsen
Délai: Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 32 heures) après la fin de la perfusion
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Pré-dose et à plusieurs moments (jusqu'à 32 heures) après la fin de la perfusion
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Partie A : PK : Concentration urinaire de Vesleteplirsen
Délai: Pré-dose et à plusieurs périodes (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Pré-dose et à plusieurs périodes (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Partie B : Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de saut d'exon à la semaine 28
Délai: Partie B : Référence, semaine 28
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Partie B : Référence, semaine 28
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Partie B : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: Partie B : Référence jusqu'à la semaine 304
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Partie B : Référence jusqu'à la semaine 304
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Partie B : PK : Concentration plasmatique de Vesleteplirsen
Délai: Prédose de la partie B et à plusieurs moments (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Prédose de la partie B et à plusieurs moments (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Partie B : PK : Concentration urinaire de Vesleteplirsen
Délai: Prédose de la partie B et à plusieurs moments (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Prédose de la partie B et à plusieurs moments (jusqu'à 48 heures) après la fin de la perfusion
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale du pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF) et intensité moyenne, telle que mesurée par test d'immunofluorescence à la semaine 28
Délai: Partie B : Référence, semaine 28
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Partie B : Référence, semaine 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 juin 2019
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
7 février 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 juin 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2019
Première publication (Réel)
1 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 5051-201
- 2019-000601-77 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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