Estudio de dos partes para la determinación de la dosis de SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Parte A), luego expansión de la dosis (Parte B) en participantes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de tratamiento con omisión del exón 51 (MOMENTUM)
6 de marzo de 2025 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2, de dos partes, de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051 para la determinación de la dosis, luego la expansión de la dosis, en pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de tratamiento con omisión del exón 51
Este estudio constará de 2 partes: 1) La Parte A (Dosis múltiple ascendente [MAD]) se llevará a cabo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SRP-5051 (vesleteplirsen) a niveles de MAD para determinar las dosis que se administrarán en la Parte B, y 2) la Parte B se llevará a cabo para evaluar más a fondo las dosis de SRP-5051 seleccionadas en la Parte A. Los participantes que se inscriban en la Parte B serán aquellos que completaron la Parte A o el Estudio 5051-102 y cumplen con los criterios de elegibilidad aplicables para la Parte B, así como participantes adicionales que cumplan con los criterios de elegibilidad aplicables para la inscripción al comienzo de la Parte B.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
62
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
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Munich, Alemania, 80337
- Klinikum der Universität München
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Gent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
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Barcelona, España, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Health
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
- Connecticut Children's
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
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Rome, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Torino, Italia, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
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Leiden, Países Bajos, 2333
- Leiden University Medical Center
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
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Lancashire
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Liverpool, Lancashire, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión para participantes tratados previamente con SRP-5051:
- Ha recibido tratamiento previo con SRP-5051 en la Parte A de este estudio o en el Estudio 5051-102
Criterios de exclusión para participantes tratados anteriormente con SRP-5051 y nuevos participantes que se inscriban en la Parte B:
- Presencia de otra enfermedad clínicamente significativa, incluidas enfermedades cardíacas, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, inmunológicas o conductuales, o infección o malignidad o cualquier otra condición que, en opinión del Investigador, podría interferir con la participación en el ensayo.
Criterios de inclusión para participantes sin tratamiento previo que se inscriban en la Parte B:
- Tiene un diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y una mutación de deleción fuera de marco del gen DMD susceptible de tratamiento con omisión del exón 51.
- Ha estado en una dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 12 semanas antes de la administración del fármaco del estudio y se espera que la dosis permanezca constante durante todo el estudio (excepto por modificaciones para adaptarse a los cambios de peso), o no ha recibido corticosteroides durante al menos 12 semanas. semanas antes de la administración del fármaco del estudio.
- Tiene una función pulmonar estable (capacidad vital forzada [FVC] ≥40 % de lo previsto y sin necesidad de ventilación nocturna).
Criterios de exclusión para participantes sin tratamiento previo que se inscriban en la Parte B:
- Antecedentes de hipomagnesemia en las 12 semanas anteriores a la selección.
- Inicio o cambio de dosificación (excepto modificaciones para adaptarse a cambios de peso o cambios en el estándar de atención) dentro de las 12 semanas anteriores a la detección de cualquiera de los siguientes: inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, agentes bloqueadores del receptor de angiotensina, bloqueadores β o potasio.
- Inicio o cambio de dosificación dentro de las 12 semanas anteriores a la Selección para preparaciones de venta libre, como suplementos herbales/no herbales, vitaminas, minerales y preparaciones homeopáticas.
- Tiene una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <40,0 % basado en un ecocardiograma (ECHO) realizado dentro de las 12 semanas previas a la Selección o en la Visita de Selección.
- Tratamiento con cualquier terapia de omisión del exón 51 dentro de las 4 semanas anteriores a la Selección, o con cualquier terapia génica experimental para el tratamiento de la DMD en cualquier momento.
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A: Vesleteplirsen
Los participantes recibieron niveles de dosis crecientes de vesleteplirsen, cada 4 semanas, mediante infusión intravenosa (IV) durante hasta 75 semanas durante la Parte A. Una vez que se hayan seleccionado las dosis para la Parte B, todos los participantes que hayan completado la Parte A pasarán a la Parte B.
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Inyección de vesleteplirsen, para uso intravenoso
Otros nombres:
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Experimental: Parte B: VesletEplirsen
Los participantes recibieron VesletEplirsen a las dosis seleccionadas en función de los datos de la Parte A cada 4 semanas, a través de IV Infusion, por hasta 5 años.
Esto incluyó a los participantes que se dieron la vuelta de la Parte A, así como a los participantes adicionales que se inscribieron al comienzo de la Parte B.
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Inyección de vesleteplirsen, para uso intravenoso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Parte A: Línea de base hasta 75 semanas
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Parte A: Línea de base hasta 75 semanas
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el nivel de proteína distrofina en la semana 28
Periodo de tiempo: Parte B: Línea de base, Semana 28
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Parte B: Línea de base, Semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Farmacocinética (PK): Concentración plasmática de vesleteplirsen
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples momentos (hasta 32 horas) después del final de la infusión
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Predosis y en múltiples momentos (hasta 32 horas) después del final de la infusión
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Parte A: PK: Concentración de Vesleteplirsen en orina
Periodo de tiempo: Predosis y en múltiples períodos de tiempo (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Predosis y en múltiples períodos de tiempo (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en los niveles de omisión de exones en la semana 28
Periodo de tiempo: Parte B: Línea de base, Semana 28
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Parte B: Línea de base, Semana 28
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Parte B: Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Parte B: Línea de base hasta la semana 304
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Parte B: Línea de base hasta la semana 304
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Parte B: FC: Concentración plasmática de vesleteplirsen
Periodo de tiempo: Parte B antes de la dosis y en múltiples momentos (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Parte B antes de la dosis y en múltiples momentos (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Parte B: PK: Concentración de Vesleteplirsen en orina
Periodo de tiempo: Parte B antes de la dosis y en múltiples momentos (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Parte B antes de la dosis y en múltiples momentos (hasta 48 horas) después del final de la infusión
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de fibras positivas para distrofina (PDPF) y la intensidad media, medida mediante ensayo de inmunofluorescencia en la semana 28
Periodo de tiempo: Parte B: Línea de base, Semana 28
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Parte B: Línea de base, Semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
7 de febrero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
1 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 5051-201
- 2019-000601-77 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .