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Studio in due parti per la determinazione della dose di SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Parte A), quindi espansione della dose (Parte B) in partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di trattamento con salto dell'esone 51 (MOMENTUM)

6 marzo 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, in due parti, a dosi multiple ascendenti su SRP-5051 per la determinazione della dose, quindi l'espansione della dose, in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibili di trattamento con salto dell'esone 51

Questo studio sarà composto da 2 parti: 1) la Parte A (dose ascendente multipla [MAD]) sarà condotta per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SRP-5051 (vesleteplirsen) a livelli di MAD per determinare le dosi da somministrare nella Parte B, e 2) la Parte B sarà condotta per valutare ulteriormente le dosi SRP-5051 selezionate nella Parte A. I partecipanti che si iscrivono alla Parte B saranno coloro che hanno completato la Parte A o lo Studio 5051-102 e soddisfano i criteri di ammissibilità applicabili per la Parte B, nonché partecipanti aggiuntivi che soddisfano i criteri di ammissibilità applicabili per l'iscrizione all'inizio della Parte B.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
  • Germania
      • Essen, Germania, D-45147
        • University of Essen - Children's Hospital
      • Munich, Germania, 80337
        • Klinikum der Universität München
  • Italia
      • Rome, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
      • Torino, Italia, 10139
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Leiden University Medical Center
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children (Glasgow)
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
    • Lancashire
      • Liverpool, Lancashire, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Health
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Connecticut Children's
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • University of Kansas Medical Center Research Inst.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Children's Health Ambulatory Pavilion
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per i partecipanti precedentemente trattati con SRP-5051:

- Ha ricevuto un precedente trattamento con SRP-5051 nella Parte A di questo studio o nello Studio 5051-102

Criteri di esclusione per i partecipanti precedentemente trattati con SRP-5051 e i nuovi partecipanti che si iscrivono alla Parte B:

- Presenza di altre malattie clinicamente significative, incluse malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, immunologiche o comportamentali, o infezioni o tumori maligni o qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio.

Criteri di inclusione per i partecipanti naïve al trattamento che si iscrivono alla Parte B:

  • Ha una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e una mutazione per delezione fuori quadro del gene DMD suscettibile di trattamento con salto dell'esone 51.
  • Ha assunto una dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio e si prevede che la dose rimanga costante per tutto lo studio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso) o non ha ricevuto corticosteroidi per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Ha una funzione polmonare stabile (capacità vitale forzata [FVC] ≥40% del previsto e nessuna necessità di ventilazione notturna).

Criteri di esclusione per i partecipanti naive al trattamento che si iscrivono alla Parte B:

  • Storia di ipomagnesiemia nelle 12 settimane precedenti lo screening.
  • Inizio o modifica del dosaggio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi a cambiamenti di peso o cambiamenti nello standard di cura) entro 12 settimane prima dello screening per uno qualsiasi dei seguenti: inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, agenti bloccanti del recettore dell'angiotensina, β-bloccanti o potassio.
  • Inizio o modifica del dosaggio entro 12 settimane prima dello screening per preparazioni da banco, come integratori a base di erbe/non a base di erbe, vitamine, minerali e preparazioni omeopatiche.
  • Ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <40,0% sulla base di un ecocardiogramma (ECHO) eseguito entro 12 settimane prima dello Screening o alla Visita di Screening.
  • Trattamento con qualsiasi terapia per saltare l'esone 51 entro 4 settimane prima dello screening o con qualsiasi terapia genica sperimentale per il trattamento della DMD in qualsiasi momento.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Vesleteplirsen
I partecipanti hanno ricevuto livelli di dose crescenti di vesleteplirsen, ogni 4 settimane, tramite infusione endovenosa (IV) per un massimo di 75 settimane durante la Parte A. Una volta selezionate le dosi per la Parte B, tutti i partecipanti che hanno completato la Parte A passeranno alla Parte B.
Droga: Vesleteplirsen
Iniezione di Vesleteplirsen, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • SRP-5051
Sperimentale: Parte B: Vesleteplirsen
I partecipanti hanno ricevuto Vesleteplirsen alle dosi selezionate in base ai dati della parte A ogni 4 settimane, tramite infusione endovenosa, per un massimo di 5 anni. Ciò includeva i partecipanti che si sono rivolti dalla parte A, così come i partecipanti aggiuntivi che si sono iscritti all'inizio della parte B.
Droga: Vesleteplirsen
Iniezione di Vesleteplirsen, per uso endovenoso
Altri nomi:
  • SRP-5051

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Parte A: riferimento fino a 75 settimane
Parte A: riferimento fino a 75 settimane
Parte B: variazione rispetto al basale del livello di proteina distrofina alla settimana 28
Lasso di tempo: Parte B: Riferimento, settimana 28
Parte B: Riferimento, settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Farmacocinetica (PK): concentrazione plasmatica di Vesleteplirsen
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali (fino a 32 ore) dopo la fine dell'infusione
Pre-dose e in più punti temporali (fino a 32 ore) dopo la fine dell'infusione
Parte A: PK: concentrazione urinaria di Vesleteplirsen
Lasso di tempo: Pre-dose e in più periodi di tempo (fino a 48 ore) dopo la fine dell’infusione
Pre-dose e in più periodi di tempo (fino a 48 ore) dopo la fine dell’infusione
Parte B: variazione rispetto al basale dei livelli di salto dell'esone alla settimana 28
Lasso di tempo: Parte B: Riferimento, settimana 28
Parte B: Riferimento, settimana 28
Parte B: Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Parte B: riferimento fino alla settimana 304
Parte B: riferimento fino alla settimana 304
Parte B: PK: concentrazione plasmatica di Vesleteplirsen
Lasso di tempo: Parte B prima della dose e in più punti temporali (fino a 48 ore) dopo la fine dell'infusione
Parte B prima della dose e in più punti temporali (fino a 48 ore) dopo la fine dell'infusione
Parte B: PK: concentrazione urinaria di Vesleteplirsen
Lasso di tempo: Parte B prima della dose e in più punti temporali (fino a 48 ore) dopo la fine dell'infusione
Parte B prima della dose e in più punti temporali (fino a 48 ore) dopo la fine dell'infusione
Parte B: variazione rispetto al basale della percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF) e dell'intensità media, misurata mediante test di immunofluorescenza alla settimana 28
Lasso di tempo: Parte B: Riferimento, settimana 28
Parte B: Riferimento, settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 5051-201
  • 2019-000601-77 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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