Estudo de Duas Partes para Determinação da Dose de SRP-5051 (Vesleteplirsen) (Parte A) e, em Seguida, Expansão da Dose (Parte B) em Participantes com Distrofia Muscular de Duchenne passíveis de Tratamento com Exon 51-Skipping (MOMENTUM)
6 de março de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2, em duas partes, de múltiplas doses ascendentes de SRP-5051 para determinação de dose e, em seguida, expansão de dose em pacientes com distrofia muscular de Duchenne passíveis de tratamento de omissão de exon 51
Este estudo será composto de 2 partes: 1) A Parte A (Dose Ascendente Múltipla [MAD]) será conduzida para avaliar a segurança e a tolerabilidade de SRP-5051 (vesleteplirsen) nos níveis de MAD para determinar as doses a serem administradas na Parte B, e 2) A Parte B será conduzida para avaliar ainda mais as doses de SRP-5051 selecionadas na Parte A. Os participantes inscritos na Parte B serão aqueles que concluíram a Parte A ou o Estudo 5051-102 e atendem aos critérios de elegibilidade aplicáveis para a Parte B, bem como participantes adicionais que atendem aos critérios de elegibilidade aplicáveis para inscrição no início da Parte B.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
62
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
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Munich, Alemanha, 80337
- Klinikum der Universität München
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Gent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
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Barcelona, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Health
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06032
- Connecticut Children's
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
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Leiden, Holanda, 2333
- Leiden University Medical Center
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Rome, Itália, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Torino, Itália, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
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Lancashire
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Liverpool, Lancashire, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão para participantes previamente tratados com SRP-5051:
- Recebeu tratamento SRP-5051 anterior na Parte A deste estudo ou no Estudo 5051-102
Critérios de exclusão para participantes previamente tratados com SRP-5051 e novos participantes inscritos na Parte B:
- Presença de outra doença clinicamente significativa, incluindo doença cardíaca, pulmonar, hepática, renal, hematológica, imunológica ou comportamental, ou infecção ou malignidade ou qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa interferir na participação no estudo.
Critérios de inclusão para participantes virgens de tratamento inscritos na Parte B:
- Tem um diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e uma mutação de deleção fora do quadro do gene DMD passível de tratamento de salto do exon 51.
- Esteve em uma dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 12 semanas antes da administração do medicamento do estudo e espera-se que a dose permaneça constante durante todo o estudo (exceto para modificações para acomodar mudanças de peso) ou não tenha recebido corticosteroides por pelo menos 12 semanas antes da administração do medicamento do estudo.
- Tem função pulmonar estável (capacidade vital forçada [CVF] ≥40% do previsto e sem necessidade de ventilação noturna).
Critérios de exclusão para participantes virgens de tratamento inscritos na Parte B:
- História de hipomagnesemia dentro de 12 semanas antes da triagem.
- Início ou alteração da dosagem (exceto para modificações para acomodar alterações no peso ou alterações no padrão de tratamento) dentro de 12 semanas antes da triagem para qualquer um dos seguintes: inibidores da enzima conversora de angiotensina, agentes bloqueadores do receptor de angiotensina, β-bloqueadores ou potássio.
- Início ou alteração da dosagem dentro de 12 semanas antes da triagem para preparações de venda livre, como suplementos fitoterápicos/não fitoterápicos, vitaminas, minerais e preparações homeopáticas.
- Tem uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) <40,0% com base em um ecocardiograma (ECO) realizado dentro de 12 semanas antes da triagem ou na visita de triagem.
- Tratamento com qualquer terapia de salto do exon 51 dentro de 4 semanas antes da triagem, ou com qualquer terapia genética experimental para o tratamento de DMD a qualquer momento.
Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A: Vesleteplirsen
Os participantes receberam níveis crescentes de dose de vesleteplirsen, a cada 4 semanas, por meio de infusão intravenosa (IV) por até 75 semanas durante a Parte A. Assim que as doses forem selecionadas para a Parte B, todos os participantes que completaram a Parte A farão a transição para a Parte B.
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Injeção de Vesleteplirsen, para uso intravenoso
Outros nomes:
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Experimental: Parte B: VesletePlirsen
Os participantes receberam o VesletePlirsen nas doses selecionadas com base nos dados da Parte A a cada 4 semanas, via infusão IV, por até 5 anos.
Isso incluiu os participantes que rolaram da parte A, bem como os participantes adicionais que se matricularam no início da Parte B.
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Injeção de Vesleteplirsen, para uso intravenoso
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Parte A: Linha de base até 75 semanas
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Parte A: Linha de base até 75 semanas
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Parte B: Mudança da linha de base no nível de proteína distrofina na semana 28
Prazo: Parte B: Linha de base, semana 28
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Parte B: Linha de base, semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Farmacocinética (PK): Concentração Plasmática de Vesleteplirsen
Prazo: Pré-dose e em vários momentos (até 32 horas) após o final da infusão
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Pré-dose e em vários momentos (até 32 horas) após o final da infusão
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Parte A: PK: Concentração de Vesleteplirsen na Urina
Prazo: Pré-dose e em vários períodos de tempo (até 48 horas) após o final da infusão
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Pré-dose e em vários períodos de tempo (até 48 horas) após o final da infusão
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Parte B: Mudança da linha de base nos níveis de salto de éxons na semana 28
Prazo: Parte B: Linha de base, semana 28
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Parte B: Linha de base, semana 28
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Parte B: Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Parte B: Linha de base até a semana 304
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Parte B: Linha de base até a semana 304
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Parte B: PK: Concentração Plasmática de Vesleteplirsen
Prazo: Pré-dose da Parte B e em vários momentos (até 48 horas) após o final da infusão
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Pré-dose da Parte B e em vários momentos (até 48 horas) após o final da infusão
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Parte B: PK: Concentração de Vesleteplirsen na Urina
Prazo: Pré-dose da Parte B e em vários momentos (até 48 horas) após o final da infusão
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Pré-dose da Parte B e em vários momentos (até 48 horas) após o final da infusão
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Parte B: Alteração da linha de base na porcentagem de fibras positivas para distrofina (PDPF) e intensidade média, conforme medido pelo ensaio de imunofluorescência na semana 28
Prazo: Parte B: Linha de base, semana 28
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Parte B: Linha de base, semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de junho de 2019
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de junho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de junho de 2019
Primeira postagem (Real)
1 de julho de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 5051-201
- 2019-000601-77 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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