To-delt studie for dosebestemmelse av SRP-5051 (Vesleteplirsen) (del A), deretter doseutvidelse (del B) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi som er mottagelig for Exon 51-hoppingsbehandling (MOMENTUM)
6. mars 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En fase 2, todelt studie med flere stigende doser av SRP-5051 for dosebestemmelse, deretter doseutvidelse, hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi som er mottakelig for Exon 51-hoppingsbehandling
Denne studien vil bestå av 2 deler: 1) Del A (Multiple Ascending Dose [MAD]) vil bli utført for å evaluere sikkerheten og toleransen til SRP-5051 (vesleteplirsen) ved MAD-nivåer for å bestemme doser som skal administreres i del B, og 2) Del B vil bli utført for ytterligere å evaluere SRP-5051-dosene valgt i del A. Deltakere som melder seg på del B vil være de som fullførte del A eller studie 5051-102 og oppfyller gjeldende kvalifikasjonskriterier for del B, samt flere deltakere som oppfyller gjeldende kvalifikasjonskriterier for påmelding i begynnelsen av del B.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital - London Health Sciences Centre (LHSC)
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California Davis Health
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06032
- Connecticut Children's
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
- University of Kansas Medical Center Research Inst.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Children's Health Ambulatory Pavilion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Rome, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
Torino, Italia, 10139
- A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - SS Malattie Neuromuscolari, Department of Neurosciences
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu. U.B.
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Royal Hospital for Children (Glasgow)
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford University Hospial NHS Foundation Trust, John Radcliffe Hospital
-
-
Lancashire
-
Liverpool, Lancashire, Storbritannia, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, D-45147
- University of Essen - Children's Hospital
-
Munich, Tyskland, 80337
- Klinikum der Universität München
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 21 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for deltakere tidligere behandlet med SRP-5051:
- Har mottatt tidligere SRP-5051-behandling i del A av denne studien eller i studie 5051-102
Ekskluderingskriterier for deltakere tidligere behandlet med SRP-5051 og nye deltakere som melder seg på del B:
- Tilstedeværelse av annen klinisk signifikant sykdom, inkludert hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, immunologisk eller atferdssykdom, eller infeksjon eller malignitet eller enhver annen tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre deltakelse i forsøket.
Inkluderingskriterier for behandlingsnaive deltakere som melder seg på del B:
- Har en genetisk diagnose av Duchenne muskeldystrofi (DMD) og en ut-av-ramme-delesjonsmutasjon av DMD-genet som er mottakelig for behandling med exon 51-hopping.
- Har vært på en stabil dose orale kortikosteroider i minst 12 uker før administrasjonen av studiemedikamentet, og dosen forventes å holde seg konstant gjennom hele studien (bortsett fra endringer for å imøtekomme endringer i vekt), eller har ikke fått kortikosteroider på minst 12 uker før studiemedisinadministrasjon.
- Har stabil lungefunksjon (tvungen vitalkapasitet [FVC] ≥40 % av predikert og ingen krav til nattlig ventilasjon).
Ekskluderingskriterier for behandlingsnaive deltakere som melder seg på del B:
- Anamnese med hypomagnesemi innen 12 uker før screening.
- Start eller endring av dosering (bortsett fra endringer for å imøtekomme endringer i vekt eller endringer i standardbehandling) innen 12 uker før screening for noen av følgende: angiotensin-konverterende enzymhemmere, angiotensinreseptorblokkere, β-blokkere, eller kalium.
- Start eller endring av dosering innen 12 uker før Screening for reseptfrie preparater, som urte/ikke-urtetilskudd, vitaminer, mineraler og homøopatiske preparater.
- Har en venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) <40,0 % basert på et ekkokardiogram (ECHO) utført innen 12 uker før screening eller ved screeningbesøk.
- Behandling med hvilken som helst exon 51-hoppingsbehandling innen 4 uker før screening, eller med en hvilken som helst eksperimentell genterapi for behandling av DMD når som helst.
Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: Vesleteplirsen
Deltakerne fikk eskalerende dosenivåer av vesleteplirsen, hver 4. uke, via intravenøs (IV) infusjon i opptil 75 uker i løpet av del A. Når dosene er valgt for del B, vil alle deltakere som har fullført del A gå over til del B.
|
Vesleteplirsen injeksjon, for IV bruk
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: Vesleteplirsen
Deltakerne mottok Vesleteplirsen i dosene valgt basert på data fra del A hver fjerde uke, via IV -infusjon, i opptil 5 år.
Dette inkluderte deltakerne som rullet over fra del A, så vel som de ekstra deltakerne som meldte seg inn i begynnelsen av del B.
|
Vesleteplirsen injeksjon, for IV bruk
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Del A: Baseline opptil 75 uker
|
Del A: Baseline opptil 75 uker
|
|
Del B: Endring fra baseline i dystrofinproteinnivå ved uke 28
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 28
|
Del B: Grunnlinje, uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Farmakokinetikk (PK): Plasmakonsentrasjon av Vesleteplirsen
Tidsramme: Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 32 timer) etter avsluttet infusjon
|
Før dose og ved flere tidspunkter (opptil 32 timer) etter avsluttet infusjon
|
|
Del A: PK: Urinkonsentrasjon av Vesleteplirsen
Tidsramme: Før dose og ved flere tidsperioder (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
Før dose og ved flere tidsperioder (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
|
Del B: Endring fra baseline i Exon-hopping-nivåer ved uke 28
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 28
|
Del B: Grunnlinje, uke 28
|
|
Del B: Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Del B: Grunnlinje frem til uke 304
|
Del B: Grunnlinje frem til uke 304
|
|
Del B: PK: Plasmakonsentrasjon av Vesleteplirsen
Tidsramme: Del B forhåndsdosering og ved flere tidspunkter (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
Del B forhåndsdosering og ved flere tidspunkter (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
|
Del B: PK: Urinkonsentrasjon av Vesleteplirsen
Tidsramme: Del B forhåndsdosering og ved flere tidspunkter (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
Del B forhåndsdosering og ved flere tidspunkter (opptil 48 timer) etter avsluttet infusjon
|
|
Del B: Endring fra baseline i prosent dystrofinpositive fibre (PDPF) og gjennomsnittlig intensitet, målt ved immunfluorescensanalyse ved uke 28
Tidsramme: Del B: Grunnlinje, uke 28
|
Del B: Grunnlinje, uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2019
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2023
Studiet fullført (Faktiske)
7. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. juni 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. juni 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 5051-201
- 2019-000601-77 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .